Celowany lek w chorobie Cushinga

Prezes AOTM zarekomendował objęcie refundacją produktu leczniczego: Signifor (pasyreotyd) w ramach programu lekowego „Leczenie dorosłych z chorobą Cushinga, u których leczenie chirurgiczne nie jest możliwe lub zakończyło się niepowodzeniem. Prezes Agencji, przychylając się do stanowiska Rady Przejrzystości uważa, że na podstawie dostępnych dowodów naukowych można wnioskować o skuteczności pasyreotydu, będącego lekiem sierocym nowej generacji.

Choroba Cushinga to schorzenie endokrynologiczne, w którym obserwuje się nadmierne wydzielanie kortyzolu, co prowadzi do destrukcyjnych zmian w wielu narządach. Choroba najczęściej dotyka osoby w wieku 20-50 lat i jest trzy razy częściej stwierdzana u kobiet niż u mężczyzn. Jest to choroba rzadka o wysokiej śmiertelności, której najczęstszą przyczyną (w 90 proc. przypadków) jest gruczolak przysadki mózgowej.

W praktyce rozpoznanie następuje często po kilku latach od pojawienia się pierwszych objawów, do najbardziej charakterystycznych dla choroby Cushinga należą:
•    otyłość typu centralnego z otłuszczeniem twarzy, karku, tułowia
•    zmiany skórne
•    zaburzenia psychiczne, a wśród nich bezsenność, depresja (nawet ostre psychozy)
•    osteoporoza
•    nadciśnienie tętnicze
•    cukrzyca
•    upośledzenie miesiączkowania oraz zaburzenia potencji

Gruczolak przysadki (łagodna postać guza) powoduje zwiększone wydzielanie hormonu adrenokortykotropowego (ACTH), w następstwie doprowadzając do wzrostu produkcji kortyzolu przez nadnercza. Signifor (pasyreotyd) jest analogiem somatostatyny, który wykazuje duże powinowactwo do obecnego w tych guzach podtypu 5. receptora somatostatynowego. To celowane leczenie na gruczolaka przysadki wydzielającego ACTH. Jego działanie istotnie obniża podwyższony poziom kortyzolu. Signifor stanowi nowoczesną opcję terapeutyczną, ukierunkowaną na przyczynę leżącą u podstaw choroby.