FDA zatwierdza lek na stwardnienie zanikowe boczne (ALS) w przyspieszonym trybie

AS/fiercepharma.com

opublikowano: 26-04-2023, 10:35

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Biogen na stwardnienie zanikowe boczne (ALS). Decyzja ta jest zgodna z zaleceniem komitetu doradczego FDA z marca tego roku.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Mutacja SOD1-ALS dotyka około 2 proc. ze wszystkich 168 000 pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym na całym świecie.
Fot. Adobe Stock

We wtorek (25 kwietnia) FDA udzieliła przyspieszonej zgody na leczenie pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) związanym z mutacją w genie SOD1. Lek będzie sprzedawany pod marką Qalsody.

Biogen dostarczy dowody na skuteczność kliniczną Qalsody

Według szacunków firmy Biogen, mutacja SOD1-ALS dotyka mniej niż 500 pacjentów w USA i około 2 proc. ze wszystkich 168 000 pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym na całym świecie. Biorąc pod uwagę ograniczoną wielkość rynku, analitycy SVB Securities oszacowali szczytowy potencjał sprzedaży Qalsody na około 300 milionów dolarów.

Zarówno FDA, jak i jej doradcy przewidują korzyści kliniczne ze stosowania leku, chociaż badania pokazują ograniczoną skuteczność leku w przypadku osób, u których występują już symptomy choroby. Kilka miesięcy temu FDA zatwierdziła lek Relyvrio firmy Amylyx. Badania wykazały, że preparat pomaga zachować sprawność fizyczną i spowolnić postęp ALS w randomizowanym badaniu fazy 2.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Skład mikroflory jelitowej ma związek z rozwojem stwardnienia rozsianego [BADANIA]

Przyspieszona akceptacja oznacza, że firma Biogen jest gotowa dostarczyć dowody potwierdzające skuteczność kliniczną Qalsody. Trwające właśnie badanie fazy 3 testuje lek u osób będących nosicielami mutacji SOD1, u których nie wystąpiły objawy choroby - informuje fiercepharma.com.

Źródło: Puls Farmacji