Jak zwiększyć liczbę badań klinicznych

„Badania kliniczne są podstawowym narzędziem oceny skuteczności nowych terapii, ale też ustanowienia nowych standardów leczenia” – przypomina prof. dr hab. n. med. Piotr Rutkowski, pełnomocnik ds. badań klinicznych i przewodniczący Rady Naukowej Centrum Onkologii-Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie, w którym badaniami klinicznymi objętych jest około 3-4 proc. pacjentów. „Moim marzeniem jest, byśmy mogli zapewnić udział w badaniach 7-10 proc. pacjentom” – dodaje prof. Rutkowski.

W Polsce, jak podkreśla prof. Rutkowski, większość szpitali nie posiada odpowiedniej infrastruktury ani kadry przygotowanej do prowadzenia badań klinicznych. Pacjenci natomiast nie mają dostępu do informacji na temat badań, które są prowadzone. Nie otrzymują od swoich lekarzy prowadzących propozycji udziału w nich, choć mogłyby one zwiększyć ich szanse na skuteczne leczenie.

Badań akademickich jak na lekarstwo

Podczas VII Letniej Akademii Onkologicznej dla dziennikarzy, która odbyła się w dniach 9-11 sierpnia w Warszawie, badaniom klinicznym w Polsce poświęcono odrębną sesję. Jej uczestnicy (prof. dr hab. n. med. Rafał Dziadziuszko z Katedry i Kliniki Onkologii i Radioterapii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, krajowy konsultant w dziedzinie radioterapii onkologicznej, prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, prof. dr hab. n. med. Rodryg Ramlau, prezes Polskiej Grupy Raka Płuca oraz reprezentujący pacjentów Szymon Chrostowski) zastanawiali się, jak zwiększyć w Polsce liczbę badań klinicznych, zwłaszcza niekomercyjnych.

„W Unii Europejskiej badania niekomercyjne stanowią około 40 proc. wszystkich badań klinicznych. W oparciu o nie została opracowana znacząca (około 25 proc.) część standardów terapii w onkologii. W Polsce badań akademickich przeprowadza się bardzo mało, choć jest pewien postęp. W zeszłym roku przeprowadzono sześć takich badań, ale np. w 2013 roku tylko dwa” – stwierdził prowadzący sesję prof. Piotr Rutkowski.

W 2015 roku na świecie prowadzono co najmniej 750 badań nowych leków onkologicznych, ale zarejestrowano tylko 12. Od wynalezienia nowej cząsteczki do jej zarejestrowania mija średnio 10 lat. Czasem, zwłaszcza jeśli dla chorych nie ma żadnej innej opcji terapeutycznej, rejestracja zajmuje mniej czasu. Zdarza się również, że lek, który przeszedł wszystkie fazy badań, w praktyce klinicznej okazuje się mniej efektywny niż zakładano. „Na szczęście w onkologii to rzadkość, ale np. w psychiatrii zdarza się to wcale nie tak rzadko” – mówił prof. Rutkowski.

Nie zmienia to faktu, że badanie nowej cząsteczki to koszt około 1-2 mld dolarów. Żadnej polskiej firmy farmaceutycznej nie stać na poniesienie tak ogromnych kosztów bez wsparcia finansowego ze strony instytucji publicznych.

Tym bardziej że dla sponsora komercyjnego celem badań jest rejestracja leku, zwiększenie udziału w rynku, podniesienie wartości firmy i rozszerzenie wskazań. Lekarzom i pacjentom zależy przede wszystkim na dostępie do leków, zapewniających im największą korzyść terapeutyczną. „Niestety często w badaniach klinicznych przygotowywanych wyłącznie przez firmy farmaceutyczne nie ma etapu optymalizacji leczenia, na której zależy nam, lekarzom, a także płatnikowi. Dlatego niezbędna jest współpraca pomiędzy sponsorem komercyjnym i sponsorem akademickim” – podkreślił prof. Rutkowski.

Badania akademickie dają możliwość porównania skuteczności różnych opcji terapeutycznych, są kołem zamachowym rozwoju terapii w chorobach rzadkich (należy do nich obecnie około 20 proc. nowotworów), umożliwiają rozwój terapii wielospecjalistycznych. Dlaczego w Polsce jest ich tak mało?

„Największym problemem jest przeświadczenie, że NFZ w żadnym wypadku nie może finansować leczenia o charakterze eksperymentalnym, choć każde leczenie w jakimś sensie ma taki charakter. Oczywiście poza leczeniem, które daje 100-procentową gwarancję, że przyniesie zamierzony skutek, a takiej terapii nie ma” – powiedział prof. Wiesław Jędrzejczak.

Problemów jest jednak znacznie więcej. Dyrektorzy szpitali nie są zainteresowani podpisywaniem umów na prowadzenie badań klinicznych, ponieważ zwykle generują one koszty dla kierowanych przez nich placówek. I nie zmieni się to dopóty, dopóki nie zostanie jasno określone, kto za co płaci. NFZ dba o to, by po jego stronie nie było żadnych kosztów, mimo że pacjenci uczestniczący w badaniach są ubezpieczeni. Brakuje jednej wspólnej bazy, z której można by się dowiedzieć, gdzie i jakie badania są prowadzone. Niektórzy pacjenci boja się badań, bo utożsamiają je z niebezpiecznym eksperymentem, choć zdarza się to coraz rzadziej.

„Pacjenci mają nierzadko większą wiedzę na temat badań klinicznych niż wielu lekarzy, którzy nie są nimi zainteresowani” – mówili uczestnicy sesji „Badania kliniczne w Polsce: szanse i bariery”.

Wszyscy są zgodni co do tego, że nie może być mowy o innowacyjności i postępie w medycynie bez badań klinicznych. Pora, by zrozumieli to również decydenci i przeznaczyli na nie środki publiczne, wzorem takich krajów jak Wielka Brytania, gdzie na badania kliniczne przeznaczana jest specjalnie wyodrębniona pula pieniędzy. Jeśli tak się nie stanie, nadal będziemy odstawać od średniej w Unii Europejskiej, mimo że Polska jest postrzegana jako kraj o dużym potencjale i mogłaby pełnić rolę lidera w Europie Środkowo-Wschodniej.

Dla kogo badania wczesnych faz

29 czerwca 2017 r. w warszawskim Centrum Onkologii otwarto pierwszy w Polsce Ośrodek Badań Wczesnych Faz, w którym we współpracy z podobnym ośrodkiem działającym w Lozannie, a także z Warszawskim Uniwersytetem Medycznym dysponującym Centrum Badań Przedklinicznych i Centrum Transferowania Technologii, od lipca prowadzone są badania kliniczne I i II fazy oraz badania typu basket nowych terapii onkologicznych (głównie immunoterapii). Kwalifikowani są do nich chorzy z zaawansowaną chorobą onkologiczną, u których leczenie standardowe nie przynosi efektu. Ze światowych statystyk wynika, że w przypadku nowoczesnych terapii onkologicznych średni odsetek pozytywnych odpowiedzi w badaniach I fazy wynosi około 30 proc.

„Ośrodek współpracuje w klinikami narządowymi, w związku z czym z badań mogą korzystać pacjenci z różnymi nowotworami, spełniający kryteria włączenia do badania” – tłumaczy dr hab. n. med. Iwona Ługowska, kierownik Ośrodka Badań Wczesnych Faz.

Uruchomienie pierwszego w Polsce Ośrodka Badań Wczesnych Faz (drugi powstaje już przy Gdańskim Uniwersytecie Medycznym) to szansa na zapewnienie pacjentom dostępu do nowych, unikalnych opcji terapeutycznych oraz podniesienie pozycji naukowej polskiej onkologii, a jednocześnie – jak podkreślił prof. Rutkowski – krok w stronę utworzenia Narodowego Instytutu Onkologii.

W zeszłym roku w Polsce podpisano 14 umów na prowadzenie badań wczesnych faz w onkologii (w tym samym czasie w Niemczech takich umów zawarto 240). Gdyby nie Centrum Onkologii-Instytut im. M. Skłodowskiej-Curie w Warszawie i jego oddział w Gliwicach, Wielkopolskie Centrum Onkologii w Poznaniu oraz Gdański Uniwersytet Medyczny, nie odbyłoby się ani jedno takie badanie.