SM: famprydyna dopuszczona do obrotu

22 maja firma Biogen poinformowała, że Komisja Europejska dopuściła do obrotu dla lek famprydyna (tabletki o przedłużonym uwalnianiu), który pomaga w leczeniu zaburzeń chodu u osób cierpiących na stwardnienie rozsiane (SM).  Dopuszczenie oparto na wynikach fazy 3 badań ENHANCE, które potwierdzają klinicznie istotne korzyści oraz bezpieczeństwo długotrwałego stosowania leku u pacjentów z nawracającym i z postępującym SM. 

Famprydyna (tabletki o przedłużonym uwalnianiu) to lek stosowany u pacjentów chorych na stwardnienie rozsiane, które zmagają się z zaburzeniami chodu. Może być stosowana samodzielnie lub w połączeniu z terapiami modyfikującymi przebieg choroby, w tym lekami immunomodulacyjnymi. 

Badania wykazały, że po podaniu famprydyny, u pacjentów odnotowywano średnią poprawę szybkości chodzenia o 25 procent. Wykazano również, że przyjmowanie leku famprydyna daje klinicznie istotną poprawę zdolności chodzenia. 

 „U około 80 procent pacjentów z SM występuje upośledzenie zdolności chodzenia. To jedna z najpowszechniejszych dolegliwości związanych z tą chorobą. Osoby z SM często sygnalizują nam, że trudności w poruszaniu się ograniczają ich niezależność i zdolność do pracy oraz że negatywnie wpływają na ogólną jakość ich życia” -  mówi dr Jeremy Hobart, konsultant neurologiczny w Radzie Powierniczej Publicznych Szpitali w Plymouth oraz profesor neurologii klinicznej i pomiarów medycznych w Akademii Medycznej i Stomatologicznej Półwyspu Plymouth.

Wyniki badania ENHANCE

Badanie pokazało, że w porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo u zdecydowanie większej liczby pacjentów przyjmujących lek famprydyna wystąpiła klinicznie istotna poprawa zdolności chodzenia (odpowiednio 33,6%  i 43,2%, p=0,006). Poprawę mierzono w oparciu o samoocenę według liczącej 12 pozycji Skali Zdolności Chodzenia w SM (tzw. MSWS-12), która została przyjęta jako pierwotny parametr docelowy. 

W porównaniu z pacjentami, którym podawano placebo, u zdecydowanie większej liczby pacjentów przyjmujących lek famprydyna wystąpiła poprawa zdolności ruchowych, zgodnie ze średnią poprawą uzyskaną w teście „Wstań i idź” (TUG) i odnotowaną przez badającego w stosunku do wartości podstawowej (odpowiednio 43,4% i 34,7 %, p=0,03).

U pacjentów przyjmujących famprydynę wystąpiła znacznie większa poprawa wyników fizycznych na służącej samoocenie skali fizycznego wpływu SM na codzienne życie (MSIS-29) niż w przypadku pacjentów, którym podawano placebo (odpowiednio -8,00 i -4.68; p<0,001). 

Zaobserwowano także pozytywny wpływ leku  na poprawę równowagi oraz sprawności kończyn górnych, jednak wyniki nie były statystycznie istotne. 

„Famprydyna to lek na jeden z najczęstszych i najbardziej dokuczliwych objawów SM. Przez ostatnie siedem lat wysiłki Biogenu koncentrowały się na zapewnieniu dostępności leku famprydyna w Europie pacjentom z SM, którym choroba odbiera zdolność poruszania się” - powiedział dr Ferenc Tracik, Działu Medycznego Regionu EU+. „Wydanie standardowego dopuszczenia do obrotu dla leku famprydyna potwierdza, że ta terapia wniosła istotną zmianę do życia pacjentów i odzwierciedla nasze głębokie i długotrwałe zaangażowanie na rzecz społeczności SM”.