Coraz więcej pacjentów onkologicznych może być leczonych według światowych standardów

Zaproszenie do debaty przyjęli:

• dr n. med. Elżbieta Bylina, zastępca dyrektora Centrum Rozwoju Badań Klinicznych Agencji Badań Medycznych;
• Joanna Frątczak-Kazana, wicedyrektorka Onkofundacji Alivia;
• dr n. med. Magdalena Knetki-Wróblewska, onkolog kliniczny, adiunkt w Klinice Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej--Curie — Państwowego Instytutu Badawczego (NIO-PIB) w Warszawie;
• prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, hematolog, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii;
• dr n. med. Katarzyna Pogoda, onkolog kliniczny w Klinice Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej NIO-PIB.

Postęp w terapii raka płuca, piersi, chorób hematoonkologicznych

W ostatnich latach w Polsce udało się istotnie zmienić standardy leczenia w onkologii i hematoonkologii. Znaczące zmiany zaszły m.in. w programie lekowym dotyczącym nowotworów płuca. Pojawiło się w nim kilkanaście nowych cząsteczek, w tym inhibitory immunologicznych punktów kontrolnych i leki ukierunkowane molekularnie. Jednak żadne leczenie w raku płuca nie może się odbyć bez właściwej diagnostyki patomorfologicznej, ale przede wszystkim molekularnej.

– W Polsce bardzo poprawił się dostęp do diagnostyki molekularnej raka płuca. Coraz więcej ośrodków w kraju dysponuje sekwencjonowaniem nowej generacji, co umożliwia dobranie optymalnej terapii. Możemy określić, czy chory będzie kandydatem do leczenia ukierunkowanego molekularnie, czy do immunoterapii. Coraz większa liczba pacjentów może być leczona zgodnie ze standardami europejskimi i światowymi — zapewniła dr Magdalena Knetki-Wróblewska.

W ostatnim czasie również w programie lekowym raka piersi pojawiło się wiele nowoczesnych leków z różnych grup terapeutycznych.

– Do standardu leczenia weszła immunoterapia. Refundacją objęto także koniugat trastuzumab derukstekan. To są bardzo nowoczesne terapie, które znacznie poprawiły rokowanie pacjentek z rakiem piersi. Postęp w leczeniu chorych na ten nowotwór jest niesamowity — powiedziała dr Katarzyna Pogoda.

Podobnie jest w leczeniu chorych na nowotwory hematologiczne — każdy kolejny rok przynosił korzystne zmiany refundacyjne.

– W ciągu ostatnich pięciu lat doszło 75 nowych cząsteczkowskazań — wskazała prof. Ewa Lech-Marańda.

W Polsce nowotwory hematologiczne leczy się już zgodnie ze standardami europejskimi. „Mamy dostęp do większości terapii stosowanych w pierwszej linii, jak również do bardzo wielu terapii w chorobie opornej nawrotowej. Na przykład w przewlekłej białaczce limfocytowej odchodzi się od chemioterapii i immunochemioterapii w pierwszej linii leczenia na rzecz immunoterapii i inhibitorów BCL-2 czy inhibitorów kinazy Brutona — i te leki są również dostępne w Polsce” — powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda.

Dane Oncoindeksu ujawniają progres i braki w refundacji leków

Zmiany na listach refundacyjnych cyklicznie analizuje Onkofundacja Alivia. Stworzony przez nią Oncoindex pokazuje poziom refundacji terapii onkologicznych, zarejestrowanych w ostatnich 15 latach przez Europejską Agencję Leków (EMA) i rekomendowanych przez Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej (ESMO). Wartość w skali od 0 do 100 pokazuje, gdzie jesteśmy w stosunku do europejskich standardów leczenia.

– W styczniu 2024 r. Oncoindex wynosił 48 punktów na 100 możliwych. To może wydawać się mało, natomiast to o 6 punktów więcej niż we wrześniu 2023 r. i aż o 21 punktów więcej w porównaniu do marca 2017 r., gdy pierwszy raz dokonano pomiaru — wyjaśniła Joanna Frątczak-Kazana.

– Wśród 206 technologii lekowych, które zostały zarejestrowane od 2015 r. przez EMA do stosowania w leczeniu nowotworów, jedną trzecią stanowią te dla pacjentów hematoonkologicznych. Natomiast aż 16 technologii lekowych zarejestrowano dla pacjentów z rakiem piersi, a 24 dla pacjentów z rakiem płuca. Oncoindex dla raka piersi wzrósł z 20 punktów w marcu 2017 r. do 47 punktów w styczniu 2024 r., a dla raka płuca — z 25 do 37 punktów, natomiast dla raka jelita grubego — z 21 do 51 punktów — wyliczała Joanna Frątczak-Kazana, dodając, że pomimo tych pozytywnych zmian, 44 terapie rekomendowane przez Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej nie są w Polsce finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

– Najniższe wskaźniki Oncoindeksu w stosunku do wytycznych ESMO w 20 monitorowanych nowotworach obserwujemy w raku pęcherza, raku jajnika oraz raku wątrobowokomórkowym — uzupełniła.

Joanna Frątczak-Kazana przypomniała, że decyzja o umieszczeniu leku na liście leków refundowanych nie wiąże się z jego automatyczną dostępnością dla wszystkich pacjentów.

– Wiele leków, szczególnie tych nowoczesnych, jest refundowanych w ramach programów lekowych, one nie są realizowane we wszystkich szpitalach. Często pacjenci, którzy leczą się w mniejszych ośrodkach, nawet nie są informowani, że w innej placówce mogą otrzymywać terapię zgodnie z aktualną wiedzą medyczną właśnie w ramach programu lekowego — wskazała. Zwróciła też uwagę na kwestię wycen za realizację programów lekowych, która powoduje, że „nie zawsze i nie wszystkim placówkom opłaca się leczenie w ramach takich programów”.

Niedostatki szybkiej diagnostyki

– Program B6 — Leczenia raka płuca i międzybłoniaka opłucnej jest obecnie prowadzony w ok. 120 ośrodkach w Polsce. Myślę, że dostęp do terapii w tym programie jest naprawdę dobry. W ramach Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej i Polskiej Grupy Raka Płuca prowadzimy bardzo intensywną akcję edukacyjną, skierowaną do onkologów i specjalistów chorób płuc, więc myślę, że wiedza dotycząca aktualnych możliwości terapeutycznych staje się powszechna — powiedziała 
dr Magdalena Knetki-Wróblewska.

W jej ocenie, w Polsce wciąż jest wyzwaniem szybka ścieżka diagnostyczna pacjenta z rakiem płuca.

– To, jak długo trwa diagnostyka, jak dużo czasu upłynęło od momentu, gdy chory stwierdził u siebie jakiekolwiek niepokojące objawy, do ustalenia ostatecznego rozpoznania, bardzo determinuje nasze możliwości leczenia — wskazała.

– Przy kwalifikacji do leczenia bardzo dużą uwagę należy zwrócić na to, jaki jest stan ogólny pacjenta, jakie ma choroby współistniejące. Wielu chorych w gorszym stanie sprawności nie może być zakwalifikowanych do nowoczesnej terapii w danym momencie trwania choroby. Często w ogóle nie będziemy w stanie ich zakwalifikować do takiego leczenia. Dotyczy to szczególnie immunoterapii, ponieważ skuteczność tej formy leczenia jest u tej grupy pacjentów ograniczona — doprecyzowała.

Program lekowy dla chorych na raka piersi — podobnie jak dla pacjentów z rakiem płuca — jest również dostępny w wielu ośrodkach w Polsce. Jednak dr Katarzyna Pogoda zwróciła uwagę na jego „sztywne zapisy”.

– Dużym wyzwaniem jest diagnostyka wykonywana w ramach programu lekowego, sztywno narzucone pewne badania, które w określonym odstępie czasu muszą zostać wykonane, aby zakwalifikować pacjentkę do danego leczenia — szczególnie dotyczy to nowoczesnych terapii — wyjaśniła onkolog kliniczna.

W oczekiwaniu na lepsze opcje leczenia i efekty profilaktyki

Jeśli chodzi o niezaspokojone potrzeby pacjentek z rakiem piersi, dr Katarzyna Pogoda wskazała na grupę chorych z wczesnym, hormonozależnym HER2-dodatnim rakiem piersi. U części z nich rokowanie jest szczególnie niekorzystne, głównie u tych z wysokim ryzykiem nawrotu choroby. Pacjentki z tym podtypem raka nie mają aktualnie dostępu do żadnej innowacyjnej terapii w ramach programu lekowego.

– W ostatnich latach zarejestrowano nowe cząsteczki przeznaczone do leczenia tych chorych. Szczególnie jeden z leków z grupy inhibitorów CDK4/6 znacznie poprawia rokowanie pacjentek z wysokim ryzykiem nawrotu choroby. W Polsce ta terapia jeszcze nie jest dostępna i onkolodzy bardzo na nią czekają — dodała dr Katarzyna Pogoda.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Priorytety w polskiej onkologii - liczy się jakość, a nie ilość [DEBATA]

Jej zdaniem, kolejnym obszarem stanowiącym wyzwanie, jest profilaktyka raka piersi. Specjalistka przypomniała, że od 1 listopada 2023 r. profilaktyczną mammografię, jako świadczenie NFZ, mogą wykonać kobiety w wieku 45-74 lata (podniesiona górna granica wieku).

– Z tych badań korzysta niski odsetek kobiet, a wiemy, że przypadków raka piersi będzie coraz więcej, dlatego tak ważne jest zgłaszanie się na to badanie, aby wykryć nowotwór na wczesnym etapie rozwoju — zaznaczyła dr Katarzyna Pogoda.

– Jeżeli chodzi o dostęp do terapii lekowych, myślę, że wyzwaniem w 2024 r. i kolejnych latach będzie utrzymanie tempa, jakie mieliśmy w 2022 i 2023 r. — stwierdziła Joanna Frątczak-Kazana.

Według niej, należy także usprawnić organizację leczenia poprzez wprowadzenie tzw. cancer unitów dla raka płuca oraz nowotworów ginekologicznych i urologicznych, jak również wdrożenie wytycznych diagnostyczno-terapeutycznych w praktyce klinicznej i systemu monitorowania, czy te zalecenia są przestrzegane. Znaczny nacisk położyła też na profilaktykę onkologiczną, szczególnie upowszechnienie szczepień przeciw wirusowi brodawczaka ludzkiego (HPV).

Natomiast w hematoonkologii — jak wskazała prof. Ewa Lech-
-Marańda — najpilniejszą potrzebą jest refundacja terapii CAR-T dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, którzy skończyli 26 lat. Obecnie leczenie to jest refundowane dla dzieci i dla młodych dorosłych do 25. roku życia. Z kolei chorzy na przewlekłą białaczkę limfocytową powinni zyskać dostęp do terapii uzupełniającej — połączenia inhibitora BCL-2 i inhibitorów kinazy Brutona.

Zmiany w lecznictwie hematologicznym zacznie pilotaż KSH

Prof. Ewa Lech Marańda zwróciła uwagę, że postęp w terapii nowotworów hematologicznych powoduje konieczność zmian organizacyjnych w leczeniu hematologicznym.

– Wyzwaniem będzie uporządkowanie systemu opieki nad pacjentami hematologicznymi. Pod koniec 2023 r. został przygotowany pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej (KSH). Projekt rozporządzenia w tej sprawie jest już po konsultacjach publicznych i gotowy do dalszego procedowania. Pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej ma na celu przetestowanie pewnych rozwiązań organizacyjnych, jest nakierowany na pacjenta, będzie zapewniał kompleksową, skoordynowaną opiekę — wyjaśniła.

Kolejnymi celami KSH — poza koordynacją i kompleksowością — jest przygotowanie, opracowanie i wdrożenie referencyjności ośrodków opartej na ich potencjale wykonawczym oraz sporządzenie wytycznych postępowania diagnostyczno-leczniczego opartego na ścieżkach pacjentów. Środowisko hematologów apeluje także o wprowadzenie do koszyka świadczeń, wycenienie i możliwość realizacji badań w ambulatoryjnej opiece specjalistycznej czy w ramach tzw. szpitala jednego dnia.

– Ciężar opieki w hematologii powinien zostać przeniesiony z lecznictwa szpitalnego na ambulatoryjną opiekę specjalistyczną — zaznaczyła prof. Ewa Lech-Marańda.

Korzyści z badań klinicznych zyskają pacjenci i lekarze

Gdy nie ma możliwości zaoferowania choremu na nowotwór leczenia w ramach programów terapeutycznych wskazanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia, ogromną szansą na dostęp do najnowszych technologii lekowych jest udział w badaniach klinicznych.

– Oczywiście, należy pamiętać, że udział w badaniu klinicznym nie jest leczeniem sensu stricte. Jest szansą na leczenie. Jednak coraz więcej cząsteczek będących potencjalnymi kandydatami na lek, które biorą udział w badaniach klinicznych, jest rejestrowanych — powiedziała dr Elżbieta Bylina.

Zaznaczyła, że mówiąc o badaniach klinicznych, nie należy zapominać o terapiach, które są stosowane w leczeniu uzupełniającym.

– Pacjentom będącym na pewnym etapie leczenia, np. po operacji radykalnej, możemy zaproponować udział w badaniu klinicznym, aby dać im szansę na zmniejszenie ryzyka nawrotu choroby — wyjaśniła.

Jak dodała, badania kliniczne oznaczają również zdobywanie pewnego know-how.

– Lekarz musi wiedzieć, jak postępować, gdy wystąpią działania niepożądane terapii onkologicznej. Może tego nauczyć się podczas badań klinicznych. Protokół badania klinicznego bardzo precyzyjnie określa, w jaki sposób należy postępować w takiej czy innej sytuacji. To know-how, które zdobywają lekarze prowadzący badania kliniczne, jest naprawdę bardzo duże i pozwala później, gdy nowa cząsteczka zostanie już wprowadzona do leczenia, radzić sobie z ewentualnymi działaniami niepożądanymi — wskazała.

Poinformowała, że najprawdopodobniej w drugim kwartale 2024 r. zostanie ogłoszony „Konkurs na niekomercyjne badania kliniczne i eksperymenty badawcze w obszarze onkologii”.

– Alokacja na badania w tym konkursie jest ogromna, bo wynosi prawie miliard złotych. W związku z tym w planach działalności Agencji Badań Medycznych (ABM) na 2024 r. onkologia zajmuje znaczące miejsce. Przewiduje się, że w 2025 r. nowotwory staną się pierwszą przyczyną zgonów w Polsce (obecnie stanowią drugą, po chorobach układu sercowo-naczyniowego — przyp. red.). Staramy się więc odpowiedzieć na potrzeby i problemy — argumentowała dr Elżbieta Bylina.

Dodała, że badania prowadzone w ramach niekomercyjnych badań klinicznych i eksperymentów badawczych dotyczą nie tylko leczenia, lecz także rozwiązań diagnostycznych w onkologii. Poza tym wspomniany konkurs ma na celu rozwój badań klinicznych i eksperymentów badawczych, które wykorzystują cyfrowe technologie medyczne.

– Nie doceniamy potencjału niekomercyjnych badań klinicznych, w szczególności jeżeli chodzi o optymalizację leczenia. Jednak aby można było zwiększyć liczbę badań niekomercyjnych, lekarze naukowcy muszą mieć zaplecze administracyjno-organizacyjne — powiedziała dr Bylina, przypominając, że ABM stworzyła również Centra Wsparcia Badań Klinicznych. W Polsce jest 7 takich ośrodków, które są dedykowane tylko onkologii.

– Postęp, który dokonał się w onkologii w zakresie wprowadzania nowych cząsteczek, to zasługa właśnie badań klinicznych — podsumowała.

Czarna lista RDTL

Pacjenci, którzy nie mają dostępu do leków zarejestrowanych i wprowadzonych do obrotu w Polsce, ponieważ te nie znalazły się w powszechnej refundacji, mogą się starać o leczenie w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Jednak wraz z wdrożeniem ustawy o Funduszu Medycznym wprowadzono wykaz technologii lekowych niepodlegających finansowaniu w ramach RDTL.

– Na tej liście znajdują się leki, które np. otrzymały negatywną rekomendację refundacyjną prezesa AOTMiT. Jednak coraz częściej pacjenci zgłaszają do naszej fundacji, że otrzymują informację od szpitala, iż Narodowy Fundusz Zdrowia nie chce refundować leku w ramach procedury RDTL, czyli zwracać pieniędzy szpitalowi za to leczenie. NFZ uzasadnia, że pacjent mógłby być leczony np. klasyczną chemioterapią, a nie w ramach procedury RDTL. To niepokojące. NFZ nie powinien decydować o tym, czy pod względem klinicznym dany lek należy się pacjentowi, czy nie — alarmuje Joanna Frątczak-Kazana.

W jej ocenie, wykaz technologii lekowych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL w ogóle nie powinien istnieć, „tym bardziej że środki, które są przeznaczane na finansowanie w ramach RDTL, nie są wykorzystywane w 100 procentach” — dodała.

Joanna Frątczak-Kazana zwróciła też uwagę, że „z punktu widzenia chorego nie jest istotne, w ramach jakiej procedury dany lek jest podawany. Pacjent chce po prostu być leczony w najlepszy możliwy sposób” — zaznaczyła, dodając, że chory nie zawsze otrzymuje od lekarza informację, że jest możliwość leczenia w ramach RDTL.

– Ponadto lekarze, którzy są bardzo obciążeni pracą, nie powinni zajmować się zabieganiem o refundację leków, np. w ramach procedury RDTL. Nie powinno się im dokładać zadań administracyjnych, bo nie mają na to czasu — stwierdziła wicedyrektorka Onkofundacji Alivia.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Krajowa Sieć Onkologiczna – opublikowano raport końcowy