W zgodzie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej

Wątpliwości lekarzy dotyczące zasad przepisywania leków pogłębiają niejednoznaczne, a nawet do pewnego stopnia sprzeczne regulacje. Ustawa o zawodzie lekarza i lekarza dentysty w art. 4 stanowi, że lekarz ma obowiązek wykonywać zawód (w tym również ordynować leki) zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej, dostępnymi mu metodami i środkami zapobiegania, rozpoznawania i leczenia chorób, zgodnie z zasadami etyki zawodowej oraz z należytą starannością. 

Jak powszechnie wiadomo, wskazania aktualnej wiedzy medycznej często wykraczają poza wskazania rejestracyjne danego produktu leczniczego — rozwój medycyny wyprzedza zmiany administracyjne, a nowe zastosowania leków są opisywane w literaturze medycznej, zanim zostaną uwzględnione w CHPL. Tym samym nakaz leczenia pacjentów zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej i wszelkimi dostępnymi lekarzowi metodami leczenia chorób można odczytywać jako przyzwolenie na stosowanie u pacjentów leków off-label. Można nawet rozumieć to jako obowiązek leczenia pacjentów poza wskazaniami rejestracyjnymi, jeżeli niestandardowa terapia jest najlepsza dla pacjenta, zgodnie z aktualnym stanem wiedzy medycznej.

Czy to eksperyment leczniczy?

Ta sama Ustawa o zawodzie lekarza i lekarza dentysty jednak traktuje leczenie pacjentów w sposób niestandardowy jako eksperyment medyczny, a dokładniej jako eksperyment leczniczy. Eksperyment ten jest definiowany jako wprowadzenie przez lekarza nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej. Oczywiście, nie każde zastosowanie leku off-label będzie stanowiło eksperyment leczniczy. Niekiedy zastosowanie leku poza wskazaniami rejestracyjnymi lub w sposób nieco odmienny od wskazanego w ChPL nie będzie stanowić nowych lub częściowo wypróbowanych metod leczniczych, tylko dość standardową, chociaż niezarejestrowaną, metodę postępowania w danym stanie klinicznym. 

Eksperymenty lecznicze mogą być przez lekarzy prowadzone jedynie po spełnieniu określonych warunków. Przede wszystkim dotychczas stosowane metody medyczne mogą nie być skuteczne lub ich skuteczność nie jest wystarczająca. Ponadto spodziewana korzyść lecznicza powinna mieć istotne znaczenie, a przewidywane osiągnięcie tej korzyści oraz celowość i sposób przeprowadzania eksperymentu są zasadne w świetle aktualnego stanu wiedzy i zgodne z zasadami etyki lekarskiej. 

Najważniejsza jest jednak pisemna zgoda osoby badanej mającej uczestniczyć w eksperymencie medycznym. Pacjent powinien przy tym udzielić zgody świadomej, a więc opartej na rzetelnej informacji dotyczącej przeprowadzanego eksperymentu. Powinien zatem mieć wiedzę na temat celów, sposobów i warunków przeprowadzenia eksperymentu, spodziewanych korzyści leczniczych, ryzyka oraz możliwości odstąpienia od udziału w eksperymencie w każdym jego stadium. Te (i nie tylko te) ustawowo uregulowane zasady prowadzenia eksperymentów leczniczych sprawiają, że podjęcie przez lekarza takiej terapii jest możliwe, ale obwarowane szczególnymi wymogami i w praktyce dość kłopotliwe. 

Uwzględnianie kryteriów refundacyjnych

Zasady przepisywania leków dodatkowo komplikują zapisy Ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Sankcjonuje ona bowiem w wielu przypadkach stosowanie leków poza wskazaniami rejestracyjnymi, dając podstawy do wydawania leków pacjentom w takich zastosowaniach ze zniżką wynikającą z refundacji. 

W ramach kategorii dostępności refundacyjnej: „leki dostępne w aptece na receptę” leki mogą być refundowane albo w całym zakresie zarejestrowanych wskazań albo we wskazaniu określonym stanem klinicznym. Ta pierwsza grupa produktów to leki refundowane dokładnie w zakresie wskazań określonych w ChPL. Produkty lecznicze, do których w publikowanym na stronie Ministerstwa Zdrowia wykazie leków refundowanych dostępnych w aptece na receptę stosuje się określenie: „We wszystkich zarejestrowanych wskazaniach na dzień wydania decyzji” — mogą być przepisywane pacjentom zgodnie z ich wskazaniami rejestracyjnymi bez obawy, że takie zastosowanie leku wykroczy poza zakres refundacji. Należy jedynie z ostrożnością podchodzić do nowo zarejestrowanych wskazań dla takich produktów, ponieważ mogą one jeszcze nie być objęte refundacją, zgodnie z aktualnie obowiązującą decyzją refundacyjną. 

Refundacja apteczna obejmuje jednak również leki, których wskazanie refundacyjne może różnić się od rejestracyjnych, w tym może wykraczać poza zakres wskazań z ChPL. Opis wskazań refundacyjnych dla tych leków także znajdziemy w wykazie leków refundowanych publikowanym przez ministra zdrowia — odnosi się on do konkretnego stanu klinicznego, np. „cukrzyca” albo „schizofrenia”. Przepisanie leku pacjentowi w tak określonym wskazaniu będzie zatem objęte refundacją, niezależnie od tego, czy wskazanie rejestracyjne danego preparatu jest identycznie sformułowane i nie jest np. węższe (może być przecież określone jako leczenie drugiego rzutu lub  konkretnych stanów klinicznych w cukrzycy czy schizofrenii). Nie zwalnia to jednak lekarza, który ma zastosować lek poza wskazaniem rejestracyjnym (a w ramach wskazania refundacyjnego) z obowiązku uzasadnienia swojej decyzji terapeutycznej, w tym wykazania w razie wątpliwości, że takie zastosowanie leku w konkretnym przypadku było zgodne ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej.

Planowane rozszerzenie zakresu wskazań do refundacji leków

Zasady refundacji leków stosowanych off-label mogą niedługo ulec zmianie, na co wskazują przepisy projektu nowelizacji ustawy o refundacji, nad którym trwają obecnie prace. W świetle projektu, kategoria dostępności refundacyjnej: „leki dostępne w aptece na receptę” będzie obejmować produkty refundowane (tak jak obecnie) we wskazaniu określonym stanem klinicznym lub (i to jest nowość) „w pełnym zakresie wskazań”. Przepis, którego wprowadzenie do ustawy o refundacji proponuje Ministerstwo Zdrowia, nie będzie zatem ograniczał zakresu refundacji do wskazań wyłącznie zarejestrowanych, lecz będzie odnosił się do wszystkich wskazań danego produktu, a więc wynikających z aktualnej wiedzy medycznej. 

Zmiana ta z pewnością ułatwi w praktyce leczenie pacjentów. Lekarze będą mogli przepisywać leki zgodnie ze swoją najlepszą wiedzą i doświadczeniem, opierając się na najlepszych standardach leczenia, bez obawy, że w wyniku wykroczenia poza zakres wskazań z ChPL pacjent straci prawo do zniżki refundacyjnej. Z drugiej jednak strony, to na lekarza spadnie odpowiedzialność za niesłuszne czy też niedostatecznie uzasadnione zastosowanie leku, w efekcie czego bezpodstawnie go zrefundowano i tym samym narażono budżet Narodowego Funduszu Zdrowia na straty. Co więcej, przy tak określonym wskazaniu refundacyjnym („pełny zakres wskazań”) można by się nawet zastanawiać, czy refundacją nie powinno być objęte również zastosowanie leku w ramach eksperymentu leczniczego. Czy będziemy zatem mieli refundowane eksperymenty medyczne?

Przy tak fundamentalnej zmianie prawa jak planowana w nowelizacji ustawy o refundacji należałoby zadbać także o regulacje dotyczące odpowiedzialności lekarzy za leczenie off-label w warunkach refundacji. Chodzi zwłaszcza o określenie przypadków, gdy lekarz będzie z tej odpowiedzialności zwolniony i będzie mógł z czystym sumieniem i bez obaw o konsekwencje leczyć pacjentów zgodnie ze wskazaniami najbardziej aktualnej wiedzy medycznej. Bez takich regulacji lekarze staną przed dylematem: czy dla własnego bezpieczeństwa prawnego pozbawić pacjenta prawa do refundacji, która mu się należy i wystawić receptę na 100 proc. odpłatności, czy też umożliwić pacjentowi skorzystanie z prawa do tańszego leczenia, ryzykując tym samym odpowiedzialnością finansową w razie kontroli NFZ.