Inhibitor kinazy w ostrej białaczce szpikowej?

Inhibitory kinazy do tej pory były z powodzeniem stosowane w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej i ostrej białaczce limfoblastycznej. Ich mechanizm działania polega na hamowaniu aktywności enzymów zmienionych z powodu mutacji, które są odpowiedzialne za rozwój choroby nowotworowej.

W II fazie badania klinicznego uczestniczyło 267 chorych na AML między 18. a 60. rokiem życia, których losowo podzielono na dwie grupy. Oprócz standardowej terapii, pacjenci z pierwszej grupy otrzymywali sorafenib, podczas gdy z drugiej – placebo.
Po trzyletnim okresie follow-up zaobserwowano większą przeżywalność oraz dłuższy czas przeżycia bez niekorzystnych zdarzeń medycznych (EFS – event-free survival) u chorych otrzymujących sorafenib w porównaniu do pacjentów z grupy „placebo” (przeżywalność: 56 proc. vs 38 proc., mediana okresu: 20,5 miesięcy vs 9,2 mięsięcy). Zaobserwowano również, że z użyciem leku jest związane zwiększone ryzyko wystąpienia takich działań niepożądanych jak gorączka i wysypka – jednak według autorów badania z niemieckiego ośrodka w Dresden były one dobrze tolerowane.

Źródło: UPDATED RESULTS FROM THE SORAML TRIAL COMPARING SORAFENIB VERSUS PLACEBO IN ADDITION TO STANDARD THERAPY IN YOUNGER PATIENTS WITH NEWLY DIAGNOSED ACUTE MYELOID LEUKEMIA, University Hospital Technical University Dresden, Study Alliance Leukemia