Neurolodzy ubolewają, że tylko niektórzy polscy chorzy na stwardnienie rozsiane mają dostęp do nowoczesnego leczenia. Lekarz powinien mieć możliwość wyboru nie tylko pomiędzy lekami pierwszego i drugiego rzutu, ale spośród wszystkich dostępnych terapii i indywidualnie dostosowywać je do pacjenta.

Stwardnienie rozsiane to trudna choroba — nieuleczalna, przewlekła, oznaczająca stopniowe pogarszanie się stanu zdrowia i sprawności pacjenta. Ponadto dotyczy przeważnie ludzi młodych, stojących u progu życia rodzinnego i zawodowego. Uciążliwość terapii ma w tym przypadku wyjątkowe znaczenie. A w tej chorobie liczy się zarówno szybkość podjęcia leczenia, odpowiednie dobranie leków, jak i skuteczność terapii.

„Przestrzeganie zaleceń leczenia ma wpływ na jego efekty w przypadku każdej choroby. Chory na stwardnienie rozsiane wymaga wieloletniego, uciążliwego leczenia — dostępne obecnie terapie obejmują leki podawane domięśniowo lub podskórnie i to często. Podporządkowanie się tym wymogom narzuca konieczność dyscypliny. Nic więc dziwnego, że niektórzy pacjenci są po jakimś czasie zmęczeni, mają dość kłucia, a gdy zaczną się pojawiać objawy uboczne pod postacią zmian skórnych czy objawów grypopodobnych — bywa, że rezygnują z leczenia” — mówi prof. Halina Bartosik-Psujek, kierownik Klinicznego Oddziału Neurologii w Szpitalu Wojewódzkim nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie.

Jak poradzić sobie z uciążliwością terapii?

Zależy to od trzech czynników. Po pierwsze: jaka jest skuteczność terapii — czy pacjent odpowiada na leczenie, czy ma stabilny stan neurologiczny, czy nie ma rzutów SM, czy wręcz odwrotnie — choroba postępuje. Wtedy pacjent nie widzi celowości takiej terapii. Po drugie: jak pacjent toleruje leczenie, czy ma objawy niepożądane, czy też nie. Po trzecie — ważna jest dobrze przeprowadzona rozmowa z pacjentem.
„Zawsze na początku terapii trzeba bardzo rzetelnie porozmawiać z chorym, opowiedzieć, na czym polega leczenie, jakie są wymogi przy wykonywaniu iniekcji, jakie są objawy niepożądane, kiedy mogą wystąpić i jak sobie z nimi radzić. Pacjent, który wie, czego może się spodziewać i w jaki sposób reagować, łatwiej zaakceptuje nawet trudną terapię” — uważa neurolog.

Skutki uboczne, jakich należy się spodziewać w trakcie terapii SM, to na początku przede wszystkim objawy rzekomogrypowe, czyli uczucie ogólnego zmęczenia, rozbicia, gorączka, bóle mięśni, stawów, głowy, niekiedy dreszcze. Stopniowo, w trakcie leczenia objawy te zmniejszają się i po pewnym czasie zanikają. U niektórych pacjentów utrzymują się jednak długo, niekiedy bardzo długo, co właściwie uniemożliwia stosowanie takiego leczenia.

Bardzo uciążliwym objawem, na który pacjenci skarżą się po wielomiesięcznej czy wieloletniej terapii SM są zmiany skórne. W miejscu powtarzających się iniekcji mogą pojawić się zaczerwienienia, owrzodzenia, zanik podskórnej tkanki tłuszczowej, a nawet zanik tkanki mięśniowej. „To potrafi być bardzo dokuczliwe, do tego szpecące i trudno się dziwić, że ma to ogromne znaczenie dla pacjenta” — przyznaje lekarka.

Szansa na wygodniejsze przyjmowanie leków

W tym kontekście leczenie doustne wydaje się być przełomem. Polscy pacjenci mają jednak na nie szansę tylko wtedy, gdy choroba przybiera agresywną formę.

„W naszych programach terapeutycznych leki doustne są dostępne wyłącznie dla pacjentów, którzy mają aktywną postać SM albo gdy nie odpowiadają na leczenie pierwszego rzutu interferonem lub octanem glatirameru. Wtedy mogą dostać leki tabletkowe. Z punktu widzenia wygody pacjenta jest to rzeczywiście przełom — nie ma uciążliwych iniekcji, nie ma objawów grypopodobnych czy zmian skórnych. To ogromne ułatwienie” — uważa prof. Bartosik-Psujek.

Ponadto coraz bardziej poszerza się spektrum dostępnych terapii i obecnie zarejestrowane są nowe leki doustne do stosowania w pierwszej linii, które mają wysoką skuteczność kliniczną i dobry profil bezpieczeństwa. Drugim kierunkiem w leczeniu SM, również bardziej przyjaznym dla pacjenta od dotychczasowych terapii, są iniekcje podawane znacznie rzadziej niż obecnie.

W oczekiwaniu na zmiany

Dlaczego więc — skoro te terapie mają tyle plusów — nie stosuje się ich jako leczenia pierwszego rzutu? „Trwają rozmowy na ten temat, czekamy na ocenę AOTMiT na temat wprowadzenia kolejnych leków doustnych w leczeniu chorych na SM. Wszystkie obecnie dostępne w Polsce mają rejestrację dla pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM. Gdyby pojawiła się zmiana w programach terapeutycznych, umożliwiająca stosowanie tych leków od razu, nie tylko w postaci agresywnej SM, byłaby to świetna wiadomość, oznaczająca korzyści dla pacjenta” — mówi neurolog. Te korzyści to opóźniony postęp choroby, a co za tym idzie opóźnione inwalidztwo, większa wydajność społeczna i ekonomiczna pacjenta.

Te skuteczniejsze leki są zarejestrowane w Polsce, więc jeśli pacjenta na to stać, może sobie wykupić takie leczenie. W praktyce zdarza się to jednak rzadko, bowiem cena, w zależności od preparatu, sięga kilku tysięcy złotych miesięczne.
Leki obecnie dostępne mają jednak tę przewagę nad nowoczesnymi, że są sprawdzone od 20 lat, wiemy, czego się po nich spodziewać, a ich skuteczność względem nowych preparatów nie jest wcale dramatycznie niższa.

Swoboda doboru metody postępowania

Lekarz prowadzący swojego pacjenta najlepiej wie, jaki lek mógłby mu pomóc w danej sytuacji, przynieść największą korzyść. „Jeśli chodzi o wygodę pacjenta, zdecydowanie przewagę mają leki doustne. Leki nowoczesne, te nowo wprowadzane, są także skuteczniejsze. Ale jeśli chodzi o bezpieczeństwo stosowania i długotrwałe obserwacje — przewagę mają interferony. Lekarz musi wyważyć te wszystkie elementy, dopasować lek do danego pacjenta, aktywności jego choroby, osobistych preferencji. Dlatego powinien mieć możliwość wyboru nie tylko pomiędzy lekami pierwszego i drugiego rzutu, ale w ogóle szeroki dostęp do terapii i biorąc pod uwagę różne aspekty medyczne, decydować o wyborze konkretnego preparatu” — uważa prof. Halina Bartosik-Psujek.

3

Zobacz galerię

Komentarz
Pozytywna rekomendacja AOTMiT dla pegylowanego interferonu beta-1a to ważna wiadomość dla pacjentów

Prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie:

Pegylowany interferon beta-1a stanowi nową opcję w terapii SM. Wyniki badań wskazują, że skuteczność preparatu jest zachowana na co najmniej podobnym poziomie jak dotychczas stosowanych leków, a tolerancja i akceptacja przez pacjentów są znacznie lepsze. Ujawniono również, że lek może znacznie skuteczniej hamować progresję choroby, ale obserwacje tego efektu są dość krótkie i jak zawsze konieczne będą jego długoterminowe analizy.

Wiadomość o pozytywnej rekomendacji tego leku, wydanej przez AOTMiT, jest bardzo ważna dla pacjentów i opiekujących się nimi lekarzy. Terapia SM jest wieloletnia i leki o długoterminowym bezpieczeństwie i zachowanej skuteczności stanowią jej podstawę. Podnoszenie jakości życia osób, które muszą ją stosować, przyczyni się do lepszego ich funkcjonowania, bez barier wynikających z konieczności częstych iniekcji, przewożenia ampułek w długą podróż. Łatwo sobie wyobrazić, jak wiele, często niedostrzegalnych problemów mają ci pacjenci, szczególnie gdy dotknięci są utrwaloną niepełnosprawnością. W tym kontekście również ważną pozycję będą miały leki doustne.

Jak wiadomo, w ostatnim czasie dokonuje się duży postęp w terapii SM dzięki nowym lekom wprowadzanym na rynek. Znajomość patogenezy choroby ułatwia poszukiwanie leków, które wykazują wybiórcze działanie na konkretne mechanizmy patogenetyczne. Ułatwia to nam, lekarzom, indywidualizację leczenia opartą na aktualnym stanie ogólnym chorego, fazie jego choroby oraz jej aktywności. Miejmy nadzieję, że poprawi się w Polsce dostępność do nowych terapii, a ta nowa decyzja AOTMiT jest tego dobrym przykładem.

Neurolodzy ubolewają, że tylko niektórzy polscy chorzy na stwardnienie rozsiane mają dostęp do nowoczesnego leczenia. Lekarz powinien mieć możliwość wyboru nie tylko pomiędzy lekami pierwszego i drugiego rzutu, ale spośród wszystkich dostępnych terapii i indywidualnie dostosowywać je do pacjenta.

Stwardnienie rozsiane to trudna choroba — nieuleczalna, przewlekła, oznaczająca stopniowe pogarszanie się stanu zdrowia i sprawności pacjenta. Ponadto dotyczy przeważnie ludzi młodych, stojących u progu życia rodzinnego i zawodowego. Uciążliwość terapii ma w tym przypadku wyjątkowe znaczenie. A w tej chorobie liczy się zarówno szybkość podjęcia leczenia, odpowiednie dobranie leków, jak i skuteczność terapii.„Przestrzeganie zaleceń leczenia ma wpływ na jego efekty w przypadku każdej choroby. Chory na stwardnienie rozsiane wymaga wieloletniego, uciążliwego leczenia — dostępne obecnie terapie obejmują leki podawane domięśniowo lub podskórnie i to często. Podporządkowanie się tym wymogom narzuca konieczność dyscypliny. Nic więc dziwnego, że niektórzy pacjenci są po jakimś czasie zmęczeni, mają dość kłucia, a gdy zaczną się pojawiać objawy uboczne pod postacią zmian skórnych czy objawów grypopodobnych — bywa, że rezygnują z leczenia” — mówi prof. Halina Bartosik-Psujek, kierownik Klinicznego Oddziału Neurologii w Szpitalu Wojewódzkim nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie.Jak poradzić sobie z uciążliwością terapii?Zależy to od trzech czynników. Po pierwsze: jaka jest skuteczność terapii — czy pacjent odpowiada na leczenie, czy ma stabilny stan neurologiczny, czy nie ma rzutów SM, czy wręcz odwrotnie — choroba postępuje. Wtedy pacjent nie widzi celowości takiej terapii. Po drugie: jak pacjent toleruje leczenie, czy ma objawy niepożądane, czy też nie. Po trzecie — ważna jest dobrze przeprowadzona rozmowa z pacjentem. „Zawsze na początku terapii trzeba bardzo rzetelnie porozmawiać z chorym, opowiedzieć, na czym polega leczenie, jakie są wymogi przy wykonywaniu iniekcji, jakie są objawy niepożądane, kiedy mogą wystąpić i jak sobie z nimi radzić. Pacjent, który wie, czego może się spodziewać i w jaki sposób reagować, łatwiej zaakceptuje nawet trudną terapię” — uważa neurolog.Skutki uboczne, jakich należy się spodziewać w trakcie terapii SM, to na początku przede wszystkim objawy rzekomogrypowe, czyli uczucie ogólnego zmęczenia, rozbicia, gorączka, bóle mięśni, stawów, głowy, niekiedy dreszcze. Stopniowo, w trakcie leczenia objawy te zmniejszają się i po pewnym czasie zanikają. U niektórych pacjentów utrzymują się jednak długo, niekiedy bardzo długo, co właściwie uniemożliwia stosowanie takiego leczenia. Bardzo uciążliwym objawem, na który pacjenci skarżą się po wielomiesięcznej czy wieloletniej terapii SM są zmiany skórne. W miejscu powtarzających się iniekcji mogą pojawić się zaczerwienienia, owrzodzenia, zanik podskórnej tkanki tłuszczowej, a nawet zanik tkanki mięśniowej. „To potrafi być bardzo dokuczliwe, do tego szpecące i trudno się dziwić, że ma to ogromne znaczenie dla pacjenta” — przyznaje lekarka. Szansa na wygodniejsze przyjmowanie lekówW tym kontekście leczenie doustne wydaje się być przełomem. Polscy pacjenci mają jednak na nie szansę tylko wtedy, gdy choroba przybiera agresywną formę. „W naszych programach terapeutycznych leki doustne są dostępne wyłącznie dla pacjentów, którzy mają aktywną postać SM albo gdy nie odpowiadają na leczenie pierwszego rzutu interferonem lub octanem glatirameru. Wtedy mogą dostać leki tabletkowe. Z punktu widzenia wygody pacjenta jest to rzeczywiście przełom — nie ma uciążliwych iniekcji, nie ma objawów grypopodobnych czy zmian skórnych. To ogromne ułatwienie” — uważa prof. Bartosik-Psujek. Ponadto coraz bardziej poszerza się spektrum dostępnych terapii i obecnie zarejestrowane są nowe leki doustne do stosowania w pierwszej linii, które mają wysoką skuteczność kliniczną i dobry profil bezpieczeństwa. Drugim kierunkiem w leczeniu SM, również bardziej przyjaznym dla pacjenta od dotychczasowych terapii, są iniekcje podawane znacznie rzadziej niż obecnie. W oczekiwaniu na zmianyDlaczego więc — skoro te terapie mają tyle plusów — nie stosuje się ich jako leczenia pierwszego rzutu? „Trwają rozmowy na ten temat, czekamy na ocenę AOTMiT na temat wprowadzenia kolejnych leków doustnych w leczeniu chorych na SM. Wszystkie obecnie dostępne w Polsce mają rejestrację dla pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM. Gdyby pojawiła się zmiana w programach terapeutycznych, umożliwiająca stosowanie tych leków od razu, nie tylko w postaci agresywnej SM, byłaby to świetna wiadomość, oznaczająca korzyści dla pacjenta” — mówi neurolog. Te korzyści to opóźniony postęp choroby, a co za tym idzie opóźnione inwalidztwo, większa wydajność społeczna i ekonomiczna pacjenta. Te skuteczniejsze leki są zarejestrowane w Polsce, więc jeśli pacjenta na to stać, może sobie wykupić takie leczenie. W praktyce zdarza się to jednak rzadko, bowiem cena, w zależności od preparatu, sięga kilku tysięcy złotych miesięczne. Leki obecnie dostępne mają jednak tę przewagę nad nowoczesnymi, że są sprawdzone od 20 lat, wiemy, czego się po nich spodziewać, a ich skuteczność względem nowych preparatów nie jest wcale dramatycznie niższa.Swoboda doboru metody postępowaniaLekarz prowadzący swojego pacjenta najlepiej wie, jaki lek mógłby mu pomóc w danej sytuacji, przynieść największą korzyść. „Jeśli chodzi o wygodę pacjenta, zdecydowanie przewagę mają leki doustne. Leki nowoczesne, te nowo wprowadzane, są także skuteczniejsze. Ale jeśli chodzi o bezpieczeństwo stosowania i długotrwałe obserwacje — przewagę mają interferony. Lekarz musi wyważyć te wszystkie elementy, dopasować lek do danego pacjenta, aktywności jego choroby, osobistych preferencji. Dlatego powinien mieć możliwość wyboru nie tylko pomiędzy lekami pierwszego i drugiego rzutu, ale w ogóle szeroki dostęp do terapii i biorąc pod uwagę różne aspekty medyczne, decydować o wyborze konkretnego preparatu” — uważa prof. Halina Bartosik-Psujek.