Jakie są najbardziej innowacyjne technologie lekowe? Rada Przejrzystości wydała opinię

Znamy już opinię Rady Przejrzystości na temat oceny technologii lekowych z wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Rada na posiedzeniu 19 czerwca oceniła 8 technologii z aktualnego wykazu AOTMiT pod kątem włączenia ich na ministerialną listę technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności.

LISTA innowacyjnych technologii lekowych, które mają szansę na refundację

WAŻNE. Kolejność poniższych technologii odzwierciedla poziom innowacyjności w ocenie Rady.

1. Kimmtrak (tebentafusp) we wskazaniu: w monoterapii w leczeniu dorosłych pacjentów, u których występuje ludzki antygen leukocytarny (HLA)-A*02:01, z nieresekcyjnym lub przerzutowym czerniakiem błony naczyniowej;
2. Padcev (enfortumab vedotin) we wskazaniu: monoterapia raka urotelialnego miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami u dorosłych pacjentów, którzy otrzymali wcześniej chemioterapię opartą na pochodnych platyny i inhibitor receptora programowanej śmierci komórki 1 lub inhibitor ligandu programowanej śmierci komórki 1;
3. Zokinvy (lonafarnib) we wskazaniu: leczenie pacjentów w wieku 12 miesięcy i starszych z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem zespołu progerii Hutchinsona-Gilforda lub progeroidowej laminopatii z wadliwą obróbką prelamin (ang. processing deficient progeroid laminopathy), które są związane z heterozygotyczną mutacją genu LMNA z gromadzeniem białka podobnego do progeryny lub z homozygotyczną albo złożoną heterozygotyczną mutacją genu ZMPSTE24;
4. Artesunate Amivas (artezunat) we wskazaniu: do stosowania w leczeniu początkowym ciężkiej malarii u osób dorosłych i dzieci;
5. Xenpozyme (olipudaza alfa) we wskazaniu: u dzieci i młodzieży oraz dorosłych jako enzymatyczna terapia zastępcza w leczeniu objawów niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ang. Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) typu A/B lub B, niezwiązanych z ośrodkowym układem nerwowym (OUN);
6. Nulibry (fosdenopteryna) we wskazaniu: leczenie pacjentów z niedoborem kofaktora molibdenowego typu A;
7. Vyvgart (efgartigimod alfa) we wskazaniu: leczenie uzupełniające do standardowej terapii dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną (gMG), u których stwierdzono obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR);
8. Oxbryta (wokselotor) we wskazaniu: w leczeniu niedokrwistości hemolitycznej spowodowanej niedokrwistością sierpowatokrwinkową (ang. sickle cell disease, SCD) u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych w monoterapii lub w skojarzeniu z hydroksymocznikiem.

Technologie o najwyższym poziomie innowacyjności - kryteria oceny

Dokonując wyboru technologii spośród zakwalifikowanych przez AOTMiT do wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności Rada Przejrzystości kierowała się następującymi kryteriami, składającymi się na ocenę innowacyjności technologii:

• istotność schorzenia (lub wskazania szczegółowego), na które składają się: ciężkość skutków i występowanie w Polsce,
• zaspokojenie potrzeby zdrowotnej - dostępność w Polsce i skuteczność dostępnych technologii lekowych w tym schorzeniu,
• siła wnioskowanej interwencji, uwzględniając jej skuteczność i bezpieczeństwo (działania niepożądane) w rozpatrywanym wskazaniu,
• istotność najważniejszego punktu końcowego,
• jakość dostępnych dowodów naukowych.

WAŻNE. Rada nie brała pod uwagę aspektów ekonomicznych związanych z ewentualnym objęciem refundacją powyższych technologii.

Jak powstaje lista technologii o wysokim poziomie innowacyjności

AOTMiT raz w roku przygotowuje dla ministra zdrowia wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności z uwzględnieniem w szczególności oczekiwanych efektów zdrowotnych. Na podstawie tego wykazu, po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta, minister zdrowia publikuje ostateczną listę technologii o wysokim poziomie innowacyjności.

Podstawa: art. 40a ust. 5 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz.U. z 2021 r. poz. 523).

Źródło: https://bipold.aotm.gov.pl/assets/files/rada/protokoly/2023_RP/Protokol_RP_24_BIP_REOPTR.pdf

ZOBACZ TAKŻE: Lista technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności opublikowana przez MZ w 2022 r.