Nowy lek w idiopatycznym włóknieniu płuc

Wyniki badań drugiej fazy wyniki wykazały, że terapia dawką 150 mg dwa razy dziennie redukowała stopień zniszczenia tkanki płucnej oraz liczbę zaostrzeń choroby. W dwóch randomizowanych badaniach trzeciej fazy (INPULSIS-1 i INPULSIS-2) oceniono skuteczność i bezpieczeństwo nintedanibu, dzieląc 1066 pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc na dwie grupy (stosunek 3:2). Jednej z nich zalecono zażywanie leku, drugiej placebo. Jako pierwszorzędowy punkt badania określono obniżenie nasilonej pojemności życiowej płuc (FVC) w ciągu roku. Drugorzędowy punkt badania oznaczono jako czas do pierwszego zaostrzenia choroby oraz ocena zmiany w wynikach Kwestionariusza Szpitala Św. Jerzego. 

W obydwu badaniach uzyskano istotne spowolnienie progresji choroby w trakcie terapii (np. INPULSIS-1 - obniżenie FVC: nintedanib -113,6ml vs. placebo -207,3ml, p<0,001). Jednakże pojawiły się rozbieżności dotyczące ryzyka wystąpienia pierwszego zaostrzenia choroby w trakcie leczenia. W badaniu INPULSIS-1 nie zaobserwowano różnicy między obydwiema populacjami pacjentów, natomiast w drugim z badań odnotowano przewagę leku nad placebo na granicy istotności statystycznej (HR 0,38; 95 proc. CI, 0,19-0,77; p=0.005). Najczęstszym odnotowanym działaniem niepożądanym leku była biegunka (np. INPULSIS-1:  61,5 proc. vs. placebo 18,6%).

Źródła: http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1402584 , http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm418994.htm