Terapia w stwardnieniu rozsianym jest długotrwała, a jej efekty nie są szybko odczuwalne. Brak wymiernych rezultatów powoduje często przedwczesne przerwanie leczenia przez chorego. Szczególnie dotyczy to leków podawanych w iniekcjach codziennie, co drugi dzień lub raz w tygodniu, będących dużym obciążeniem dla pacjentów, zwłaszcza młodych, aktywnych życiowo i zawodowo. W tej sytuacji poprawa akceptacji terapii przez pacjentów mogłaby skutecznie zwiększyć jej efekty.

Terapia w stwardnieniu rozsianym jest długotrwała, a jej efekty nie są szybko odczuwalne. Brak wymiernych rezultatów powoduje często przedwczesne przerwanie leczenia przez chorego. Szczególnie dotyczy to leków podawanych w iniekcjach codziennie, co drugi dzień lub raz w tygodniu, będących dużym obciążeniem dla pacjentów, zwłaszcza młodych, aktywnych życiowo i zawodowo. W tej sytuacji poprawa akceptacji terapii przez pacjentów mogłaby skutecznie zwiększyć jej efekty.

Spośród wszystkich dostępnych metod pierwszej linii leczenia pacjentów z SM pegylowany interferon beta-1a okazał się lekiem łączącym skuteczność, korzystny profil bezpieczeństwa i najrzadsze dawkowanie. Stwierdzono to po przebadaniu skuteczności i bezpieczeństwa preparatu podawanego pacjentom z rzutowo-remisyjną postacią SM (RRSM) vs placebo w schemacie 1 raz na 2 tygodnie.Peginterferon beta-1a podawany we wstrzyknięciu podskórnym dorosłym pacjentom z RRSM dostępny jest już w Stanach Zjednoczonych, w Australii, a od lipca 2014 r. także w Unii Europejskiej. W Polsce jest zarejestrowany, ale nierefundowany. Obecnie w Ministerstwie Zdrowia trwa proces oceny i ewaluacji produktu do kryteriów refundacyjnych.Przedłużenie czasu działania substancji czynnejBadanie kliniczne ATTAIN, stanowiące przedłużenie III fazy badania ADVANCE, wykazało, że czas ekspozycji organizmu na peginterferon beta-1a jest dłuższy (dłuższy okres półtrwania), dzięki czemu lek może być rzadziej podawany. Lek ten zmniejsza częstość nawrotów, co spowolnia progresję stopnia niepełnosprawności. Zmniejsza też liczbę nowych lub powiększających się zmian w mózgu. „Do skuteczności znanego w terapii SM od dawna interferonu przyczyniła się pegylacja” — mówi prof. Konrad Rejdak z Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, który uczestniczył w tych badaniach. Profesor od wielu lat zajmuje się zagadnieniami wpływu terapii na progresję choroby, począwszy od badań w Department of Neuroinflammation Institute of Neurology w Londynie. „Pegylacja to proces przyłączania glikolu polietylenowego do cząsteczki białka, co stwarza barierę ochronną wokół modyfikowanej molekuły, a to z kolei zmienia jej właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne. W efekcie wydłuża czas działania substancji — wyjaśnia prof. Rejdak. — Dłuższy jest okres wchłaniania, wolniejsze procesy metaboliczne, dłuższa eliminacja leku z organizmu. Proces ten wykorzystuje się w celu zmiany właściwości różnych protein, w tym także interferonu”. Tak powstał lek skuteczniejszy, bezpieczniejszy i łatwiejszy w stosowaniu, czyli bardziej przyjazny pacjentowi. Zahamowanie progresji niepełnosprawnościBadania kliniczne nad lekiem prowadzone były również w Polsce, także w Lublinie. Wyniki tych międzynarodowych badań klinicznych z obserwacją 2-letnią zostały opublikowane w prestiżowych czasopismach „Lancet Neurology” i „Multiple Sclerosis Journal”. Lek wykazał bardzo dobry profil bezpieczeństwa z zachowaną skutecznością, znaną z dotychczasowych doświadczeń z leczenia preparatami inteferonu beta-1a. Podobne wyniki z obserwacji 5-letniej ogłoszono w czasie niedawnej konferencji Amerykańskiej Akademii Neurologii w Waszyngtonie. We wszystkich tych badaniach oceniano standardowe parametry kliniczne, jak częstość rzutów, stan neurologiczny według skal klinicznych oraz parametry zmian w MRI: liczba ognisk wzmacniających się gadoliną (Gd+), nowych hipointensywnych zmian T1 oraz nowych lub powiększających się hiperintensywnych zmian T2. Obserwowano zmniejszenie aktywności choroby w zakresie wszystkich tych parametrów, a najważniejsze — efekt hamowania progresji niepełnosprawności, czyli kluczowy element oceny u chorych z SM.Nowy preparat ma szanse znacząco poprawić jakość życia pacjentów przewlekle leczonych z powodu SM. Długoterminowe bezpieczeństwo tej grupy leków, sięgające już 20-30 lat obserwacji, jest podstawą, by sądzić, że poprawa przestrzegania zaleceń przez pacjentów i utrzymanie stałego schematu leczenia znacznie polepszy skuteczność terapii, a to warunkuje hamowanie narastania niepełnosprawności. W przypadku choroby niereagującej na to leczenie lub przy jej dużej aktywności alternatywą będą leki II rzutu, aby zwiększyć efekt przeciwzapalny.Zasady terapii eskalacyjnej„Zalety terapeutyczne peginterferonu beta-1a należy oceniać na tle dotychczasowej strategii terapeutycznej w leczeniu SM o przebiegu z rzutami i remisjami. Najczęściej — tłumaczy prof. Rejdak — ma ona formę terapii eskalacyjnej. W I rzucie podaje się leki o wysokim wskaźniku skuteczności i bezpieczeństwa — preparaty interferonu beta-1a i 1b, a także octan glatirameru. W przypadku niepowodzenia lub częściowej reakcji sięga się po leki II rzutu, wśród których jest mitoksantron, natalizumab i fingolimod. U pacjentów, u których choroba jest bardzo aktywna i deficyt neurologiczny narasta szybko, może być konieczne podjęcie terapii indukcyjnej za pomocą leków o znacznie silniejszym efekcie immunosupresyjnym, zarazem o znacznie większym ryzyku nietolerancji (np. mitoksantron, natalizumab), z następczą kontynuacją leczenia immunomodulacyjnego. Te metody umiarkowanie hamują narastanie nieodwracalnego deficytu neurologicznego w obserwacji długoterminowej”. Poziom skuteczności terapii z użyciem interferonu pegylowanego beta-1a w hamowaniu częstości rzutów, a co za tym idzie postępu choroby, szacuje się na ponad 60 proc. Lek ten nie jest jednak pozbawiony groźnych działań niepożądanych, na szczęście pojedynczych, wynikających z zaburzeń układu immunologicznego (częstsze infekcje, autoimmunologiczne zapalenie tarczycy, reaktywacja latentnych wirusów, trombocytopenia, pojedyncze przypadki nowotworów). W sumie dane kliniczne z 5 lat badań nad nowym preparatem potwierdzają jego skuteczność i przyjazny profil farmakodynamiczny, co ma szansę poprawić compliance w terapii RRSM, a tym samym jej rezultaty.