Pierwszy pacjent z szansą na przełomową eksperymentalną terapię limfocytami CAR-T

Jest to możliwe dzięki środkom, jakie uczelnia otrzymała od Agencji Badań Medycznych w ramach w ramach konkursu na działalność badawczo-rozwojową w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych.

Terapia CAR-T opiera się na zmodyfikowanych genetycznie limfocytach T, które dzięki modyfikacji uzyskały zdolność rozpoznawania cechy komórki nowotworowej i dzięki czemu są zdolne do jej zniszczenia. Określana jest jako przełom w walce z nowotworami.

Katedra i Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM jest ośrodkiem referencyjnym i niemal każdego dnia wpływają do niej prośby o leczenie kolejnych chorych. Terapia jest niezwykle kosztowna, dlatego do tej pory była możliwa tylko w określonych przypadkach, w ramach programu lekowego. A teraz, dzięki finansowaniu z Agencji Badań Medycznych, nasi specjaliści mogą pomóc następnym pacjentom.

Innowacyjne badanie nad zastosowaniem CAR-T u dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną

W 2020 r. uczelnia otrzymała ponad 17 mln dofinansowania od Agencji Badań Medycznych na realizację projektu pt. „Zastosowanie limfocytów CAR-T antyCD19 w leczeniu dorosłych chorych na nawrotową i oporną ostrą białaczkę limfoblastyczną (MERMAID1).” To pozwoliło objąć terapią pacjentów, którzy ze względu na wiek i inne ograniczenia nie mieli szansy na refundowane leczenie z NFZ.

12 stycznia 2024 r. do tego innowacyjnego badania klinicznego został włączony pierwszy pacjent. Prof. Grzegorz Basak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM wyjaśnia:

– Pacjent to 40-letni chory z ostrą białaczką limfoblastyczną, u którego doszło do wczesnego nawrotu choroby. Wcześniej z powodzeniem był leczony celowaną chemioterapią. Aby wyleczyć białaczkę niezbędna byłaby transplantacja komórek krwiotwórczych, której nie można wykonać z powodu braku dawców. Alternatywą jest terapia CAR-T, do której pacjent został zakwalifikowany.

Specjaliści zakładają, że pacjent ma realne szanse na wyleczenie choroby. I choć trudno jednoznacznie je oszacować, można mówić o zakresie 30-50%.

– Obserwujemy korzystne efekty tych terapii, ale chcielibyśmy móc leczyć jeszcze skuteczniej – podkreśla prof. Basak i dodaje:

– W tym celu konieczne jest prowadzenie badań klinicznych, także tych niekomercyjnych.

W badaniu klinicznym MERMAID1 będzie leczonych 20 chorych, zarówno w UCK WUM, jak i ośrodkach partnerów w projekcie – Narodowym Instytucie Onkologii, Oddział w Gliwicach oraz w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Terapię CAR-T zastosowano u pierwszego na Dolnym Śląsku dorosłego pacjenta

Nowotwory hematologiczne. Prof. Giannopoulos: takich wyników terapii dotychczas nie widzieliśmy [ASH 2023]