SMA: innowacyjna terapia dostępna w CZD

Lek, który zostanie zastosowany po raz pierwszy w Polsce, nie jest jeszcze dostępny w Europie. Jak wyjaśnia wiceminister zdrowia Krzysztof Łanda, mali pacjenci, którzy zakwalifikują się do programu wczesnego dostępu, będą mieli zagwarantowane leczenie, dopóki będzie ono skuteczne i bezpieczne. Firma produkująca lek zadeklarowała, że będzie składała wniosek refundacyjny. 

Lek podano już dwóm pacjentom, kolejne dzieci otrzymają go na początku przyszłego tygodnia. 

"Dzień rozpoczęcia programu wczesnego dostępu do Nusinersenu w Polsce otwiera nowy rozdział w życiu całej społeczności SMA. Od tego momentu możemy mówić, że możemy powstrzymać Rdzeniowy Zanik Mięśni. Jako przedstawiciele tej społeczności, chcemy podziękować Ministerstwu Zdrowia oraz Centrum Zdrowia Dziecka za otwarcie tej możliwości w naszym kraju. Dziękujemy całej społeczności SMA oraz wszystkim, którzy nas wsparli, za zaangażowanie w dyskusję o wczesnym dostępie, która zaowocowała otwarciem programu" - mówi Kamila Górniak, założycielka Fundacji SMA, członek Rady Strategicznej, prywatnie mama Sebastiana chorego na rdzeniowy zanik mięśni.

Nad pracami włączenia leku nusinersen i opracowaniem programu pracowali wspólnie przedstawiciele Centrum Zdrowia Dziecka, Ministerstwa Zdrowia i Fundacji SMA. Przyznają, że celem współpracy jest objęcie w pierwszej kolejności objęcie terapią  dzieci, które nie mają  szans na podjęcie leczenia SMA w inny sposób. Pierwsza grupa małych pacjentów, którym podawany będzie lek, liczy dziesięcioro dzieci. 

„Zdajemy sobie wszyscy sprawę, że nie jest to  liczba wystarczająca,  jednak traktujemy ją jako  początek nowych możliwości leczenia SMA. Mamy  nadzieję,  że  uda się nam stopniowo  rozszerzać możliwości leczenia dla coraz większej  grupy pacjentów, u których terapia ta może się okazać  pomocna” – wyjaśnia prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii