Biogen daje nadzieję na lek na Alzheimera

W sukces dalszych badań klinicznych nad lekiem aducanumab, który ma szansę okazać się przełomem w walce z chorobą Alzheimera, wierzą nie tylko pracujący nad nim biotechnolodzy. W poniedziałek notowania koncernu Biogen na rynku NASDAQ wystrzeliły w górę aż o 9,76 proc. Inwestorzy zareagowali  w ten sposób na ogłoszone w piątek wyniki wstępnych testów klinicznych nad lekiem.

Próbę przeprowadzono na razie na stosunkowo małej grupie 166 osób, u których zaobserwowano łagodne objawy choroby lub zdiagnozowano jej wstępną fazę. Lek aducanumab okazał się skutecznie zmniejszać u nich ilość blaszek amyloidowych – białek, które prawdopodobnie przyczyniają się do rozwoju demencji u osób starszych.  Przy tym, w eksperymencie nie zaobserwowano zmiany poziomu tych białek u osób, które dostawały placebo zamiast aktywnej cząsteczki.

–  Po raz pierwszy potencjalny lek przeciw chorobie Alzheimera okazał się w testach istotnie statystycznie redukować blaszki amyloidowe, a przy tym również istotnie statystycznie zmniejszać różne kliniczne objawy u pacjentów we wstępnej lub łagodnej fazie choroby – powiedział dr Alfred Sandrock, wiceprzewodniczący grupy badawczej i specjalista medyczny w Biogen. Dodał, że koncern może wejść teraz w bardziej zaawansowaną fazę programu badań klinicznych, które ostatecznie potwierdzą skuteczność i bezpieczeństwo użycia nowego leku.

Szansa na skuteczną terapię

Naukowcy sprawdzali postęp klinicznych objawów choroby u pacjentów za pomocą MMSE (Mini-Mental State Examination). Jest to popularny medyczny test do oceny otępień, który mierzy zdolności poznawcze na 30-stopniowej skali. Po mniej więcej roku (54 tygodniach) u pacjentów, którzy dostawali placebo (40 osób), wyniki testu pogorszyły się średnio o 3,14 pkt. Pacjenci poddani eksperymentalnej terapii mieli wyniki gorsze jedynie o około 0,58-0,75 pkt. Ci drudzy, wykazywali się również większą zaradnością w wykonywaniu codziennych czynności.

Terapia przyniosła lepsze efekty u pacjentów, którzy dostawali większe dawki leku. Najmniejszą podawaną dawką był 1mg/kg. U trzydziestu wybranych pacjentów zastosowano największą dawkę – 10 mg/kg, przy czym skrócono ich czas terapii do 30 tygodni.

Dalsze badania są konieczne, m.in. z powodu zaobserwowanych skutków ubocznych stosowania leku. Zdaniem naukowców nie stanowią one jednak zagrożenia dla zdrowia pacjentów i nie są przeciwwskazaniem do wprowadzenia leku na rynek.

To nie pierwsze w tym roku przełomowe badania nad chorobą Alzheimera, na którą, według szacunków WHO,  może cierpieć nawet do 35 mln ludzi na świecie. Wcześniej w marcu jedna z amerykańskich uczelni ogłosiła wyniki zaskakujących testów na myszach, u których wywołano mysi odpowiednik choroby Alzheimera.

Aducanumab jest rekombinowanym ludzkim przeciwciałem monoklonalnym (mAb - przeciwciało monoklonalne), wyselekcjonowanym z populacji zdrowych dawców w dojrzałym wieku, u których poziom zdolności poznawczych jest w normie, dzięki platformie technologicznej Neurimmune, nazywanej Rewers Translational Medicine (RTM).

Spółka Biogen z siedzibą w Cambridge w Massachusetts, istniejąca na rynku od 37 lat, planuje zarejestrować lek jeszcze w tym roku.

Źródło: Biogden