Celowana terapia do walki z czerwienicą prawdziwą

Celowana terapia jest pierwszą tego typu opcją terapeutyczną dla europejskich pacjentów, u których stwierdzono oporność lub nietolerancję na hydroksymocznik.

„Zatwierdzenie ruksolitynibu przez Komisję Europejską to bardzo dobra wiadomość dla pacjentów”- nie kryła zadowolenia dr Claire Harrison, główna badaczka i konsultantka ds. hematologii w Guy's and St. Thomas' Hospital NHS Foundation Trust w Londynie. W ocenie hematolog ruksolitynib to pierwsza terapia celowana, która wykazuje znaczącą skuteczność w zakresie poprawy wartości hematokrytu, kontroli objawów oraz zmniejszenia objętości śledziony u pacjentów z czerwienicą prawdziwą, z opornością lub nietolerancją na hydroksymocznik. "Daje realną szansę na poprawę stanu ich zdrowia”- podkreśliła dr Harrison.

Lek zatwierdzony został w oparciu o dane uzyskane w badaniu III fazy RESPONSE. Próba kliniczna wykazała, że w porównaniu do pacjentów otrzymujących najlepszą dostępną terapię, w grupie chorych otrzymujących ruksolitynib uzyskano u zdecydowanej większości pacjentów złożony pierwszorzędowy punkt końcowy w zakresie kontroli głównych wyznaczników choroby. W przypadku czerwienicy tymi wskaźnikami było zmniejszenie objętości śledziony (21 vs. 1 proc.; p<0,0001)) oraz kontrola hematokrytu bez konieczności wykonywania zabiegu flebotomii.

Co więcej - badacze zaobserwowali poprawę objawów (o 50 proc. i więcej) związanych z czerwienicą prawdziwą u 49 proc. chorych leczonych ruksolitynibem wobec 5 proc. leczonych dotychczas dostępnymi terapiami.

Lek firmy Novartis został zatwierdzony łącznie w 28 krajach UE, a także w Norwegii, Lichtesteinie oraz na Islandii.

Rzadka choroba krwi

Czerwienica prawdziwa to niezwykle rzadki nowotwór krwi. Obraz kliniczny charakteryzuje się nadmierną produkcją krwinek (głównie erytrocytów) w szpiku kostnym. W przebiegu czerwienicy dochodzi do powstawania poważnych powikłań sercowo-naczyniowych m.in. zakrzepicy, udarów czy zawałów mięśnia sercowego.

Co więcej u pacjentów z czerwienicą hematokryt przekracza 45 proc., a dodatkowo wzrasta także liczba białych krwinek oraz płytek krwi. W populacji chorych - obserwuje się także zaburzenia związane z powiększeniem śledziony.

Niestety co czwarty chory z powodu nietolerancji lub oporności, nie może być leczony za pomocą dostępnej terapii hydromocznikiem.

Ważne odkrycie poprzedziły badania genetyczne

Polscy eksperci nie kryją zadowolenia. W ocenie dr hab. n. med. Joanny Góry-Tybor, specjalisty hematologa z Oddziału Chorób Układu Krwiotwórczego Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, drzwi do innowacji otworzyły szczegółowe badania genetyczne.

"Odkrycie w 2005 roku mutacji kinazy JAK2 (Janus kinase 2) jako zmiany genetycznej charakterystycznej dla przewlekłych nowotworów mieloproliferacyjnych (MPN, mielofibrozy, czerwienicy prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej) było przełomem w badaniach nad patogenezą tych chorób. Mutacje kinazy JAK2 powodują jej stałą nadmierną aktywność, prowadzącą do aktywacji szlaku sygnałowego JAK/STAT istotnego dla rozwoju MPN. Odkrycie mutacji obudziło nadzieję na możliwość zastosowania w leczeniu MPN tzw. terapii celowanej, czyli ukierunkowanej na komórki nowotworowe i hamującej aktywność zmutowanej kinazy. Pierwszym inhibitorem kinazy JAK1 i JAK2, który został zarejestrowany do leczenia MPN jest ruksolitynib. Jest on jednocześnie jedynym lekiem zarejestrowanym do terapii pacjentów z mielofibrozą z ryzykiem pośrednim-2 i wysokim. Ruksolitynib został również zarejestrowany do leczenia pacjentów z czerwienicą prawdziwą opornych lub nietolerujących terapii hydroksykarbamidem. Stwarza to dla tej grupy chorych znakomitą opcję terapeutyczną wykorzystującą zahamowanie szlaku sygnałowego istotnego dla patogenezy nowotworu"- ocenia ekspertka.