Jak usprawnić leczenie spastyczności? [WYWIAD]

Czym charakteryzuje się spastyczność i jakie mogą być jej przyczyny?

Definicja spastyczności została wprowadzona przez Lance’a w 1980 r. Jest to zaburzenie ruchowe polegające na nieprawidłowym, wzmożonym napięciu mięśniowym, zależnym od szybkości rozciągania mięśnia z wygórowaniem odruchu rozciągowego, powstałe w wyniku ośrodkowego odhamowania i następczej nadpobudliwości tegoż odruchu. Pandyan i wsp. w 2005 r. zaproponowali inną definicję, określając spastyczność jako zaburzenie czuciowo-ruchowe, powstałe na skutek uszkodzenia górnego neuronu ruchowego, objawiające się mimowolną, przerywaną lub stałą aktywacją mięśni.

Patogeneza spastyczności jest złożona. Spastyczność może być spowodowana różnymi przyczynami. U dzieci najczęściej jest rozpoznawana w przebiegu mózgowego porażenia dziecięcego, rzadziej w pourazowym uszkodzeniu mózgu i rdzenia kręgowego, a u dorosłych — po udarze mózgu, w stwardnieniu rozsianym, w genetycznie uwarunkowanych paraparezach spastycznych, w stwardnieniu zanikowym bocznym. Nie należy zapominać także o chorobach rzadkich z grupy neurometabolicznych i heterogennej grupie leukodystrofii, czyli chorób z zajęciem istoty białej.

Co rekomendują eksperci odnośnie do leczenia spastyczności?

Rekomendacje w leczeniu spastyczności zostały zebrane w polskim konsensusie interdyscyplinarnej grupy ekspertów, opublikowanym w 2023 r. pt. „Toksyna botulinowa w spastyczności o różnej etiologii”. Autorzy rekomendują stosowanie toksyny botulinowej A w leczeniu spastyczności umiarkowanej i ciężkiej, niezależnie od jej etiologii. Ograniczone dowody naukowe wskazują, że leczenie spastyczności lekami zawierającymi toksynę botulinową typu A jest bezpieczne i skuteczne, niezależnie od przyczyny zaburzenia, stanowiąc złoty standard postępowania.

W praktyce klinicznej w leczeniu spastyczności w zależności od wieku i wskazań klinicznych znajdują zastosowanie: leki doustne (np. diazepam i inne benzodiazepiny, baklofen, tizanidyna, dantrolen, u dorosłych do rozważenia gabapentyna), leki wziewne (preparat złożony na bazie kannabinoidów, przeznaczony dla pacjentów dorosłych ze stwardnieniem rozsianym), baklofen dokanałowo. Ponadto stosowane jest leczenie operacyjne: neurotomia, tenotomia czy selektywna tylna rizotomia, czyli przecięcie korzeni grzbietowych rdzenia kręgowego. Natomiast nadal podstawowym postępowaniem jest rehabilitacja ruchowa ze zindywidualizowanym doborem metod terapeutycznych.

Do jakich metod leczenia mają w Polsce dostęp pacjenci ze spastycznością?

Właściwe leczenie spastyczności wymaga zrozumienia jej patogenezy oraz towarzyszących objawów ze strony narządu ruchu. Leczenie powinno być także poprzedzone badaniem opartym na funkcjonalnej i weryfikowalnej ocenie spastyczności z udziałem dostępnych skal, np. zmodyfikowanej skali Ashwortha. Tak jak wspominałam, w pierwszym etapie pacjenci powinni mieć dostęp do rehabilitacji ruchowej, która może zmniejszyć napięcie mięśniowe, dolegliwości bólowe oraz opóźnić pojawianie się wtórnych zmian w samym mięśniu (skrócenie, zwłóknienie, zwapnienie) oraz deformacji stawowo-kostnych.

Pacjenci w Polsce mają możliwość skorzystania z różnych form leczenia spastyczności, o których wspominałam, odpowiadając na poprzednie pytanie. Należy przy tym podkreślić, że nie można całkowicie wyleczyć spastyczności, ponieważ jest ona objawem uszkodzenia ośrodkowego układu nerwowego. Można jedynie modyfikować jej objawy, czyli zapobiegać utrwalaniu się nieprawidłowych wzorców ruchowych i postępowi niepełnosprawności ruchowej.

3 lipca, podczas spotkania Parlamentarnego Zespołu ds. Stwardnienia Rozsianego przedstawicielstwo Ministerstwa Zdrowia potwierdziło zasadność wprowadzenia zmian rozszerzających etiologię spastyczności u dzieci w programie lekowym B.30. Jakie dawałoby to korzyści pacjentom?

W dotychczasowym programie B.30, jak wskazuje jego nazwa [„Leczenie spastyczności w mózgowym porażeniu dziecięcym (ICD-10 G80)]”, podanie toksyny botulinowej u dzieci było możliwe wyłącznie w rozpoznanym mózgowym porażeniu dziecięcym. W przypadku dorosłych pacjentów podanie toksyny lekowej w ramach programu lekowego B.57 [„Leczenie pacjentów ze spastycznością kończyn z użyciem toksyny botulinowej typu A (ICD-10: I61, I63, I69, G35, G80, G82, G83, T90, T91)] zawierało inne wskazanie do zastosowania omawianej terapii. W listopadzie 2023 r. na mocy podjętych przez Ministerstwo Zdrowia decyzji, program lekowy B.57 został rozszerzony o możliwość stosowania toksyny botulinowej w leczeniu pacjentów ze spastycznością o etiologii innej niż udarowa, tj.:

• po przebytym urazie ośrodkowego układu nerwowego,
• z rozpoznaniem stwardnienia rozsianego, mózgowego porażenia dziecięcego, paraplegii spastycznej.

Program B.57 został rozszerzony jednak tylko dla jednego preparatu toksyny botulinowej, a w chwili obecnej na polskim rynku dostępne są już trzy.
Do tej pory brak dostępu do leczenia toksyną botulinową dla pacjentów pediatrycznych, u których rozwinęła się spastyczność o innej etiologii, jest istotną, niezaspokojoną potrzebą zdrowotną. Należy podkreślić, iż obok rekomendacji międzynarodowych, najnowsze rekomendacje polskich ekspertów, opracowane przez środowisko zarówno lekarzy neurologów, jak i lekarzy rehabilitacji, wskazują, że terapia toksyną botulinową typu A u wszystkich pacjentów ze spastycznością, niezależnie od jej etiologii, jest leczeniem skutecznym i bezpiecznym.

Dodatkowo, w Opinii Rady Przejrzystości nr 147/2023 z 28 sierpnia 2023 r. w sprawie objęcia refundacją leków zawierających substancję czynną toksynę botulinową typu A w wybranych wskazaniach pozarejestracyjnych, podano informację, że wszystkie dostępne leki zawierające tę substancję czynną powinny być refundowane w nowym programie lekowym w ramach wspólnej grupy limitowej.

Czy pacjenci pediatryczni, którzy są leczeni w programie B.30, po ukończeniu 18. roku życia mogą kontynuować terapię spastyczności tym samym preparatem toksyny botulinowej w programie B.57?

Aktualnie podanie toksyny botulinowej w programie lekowym B.30 jest możliwe jedynie po rozpoznaniu mózgowego porażenia dziecięcego. Zgodnie z zapisami programów lekowych B.30 i B.57, pacjenci z mózgowym porażeniem dziecięcym do 18. roku życia często są leczeni jedną toksyną, a po osiągnięciu dorosłości muszą zostać przestawieni na inny preparat.
Drugi minus dotyczy grupy pacjentów, która pomimo że zmaga się ze spastycznością, aby otrzymać toksynę botulinową, musi czekać do 18. roku życia. Modyfikacja, połączenie i ujednolicenie zapisów programów B.30 i B.57 byłoby bardzo istotnym ułatwieniem do kwalifikacji leczenia toksyną botulinową. Na dziś zwłaszcza program B.30 wymaga zmian związanych przede wszystkim z etiologią spastyczności oraz stosowanymi preparatami toksyny botulinowej.

Bardzo ważna jest ciągłość terapii u pacjentów ze spastycznością. Jak od strony systemowej wygląda przechodzenie spod opieki sprawowanej w ośrodkach neurologii dziecięcej do opieki nad pacjentem dorosłym w ośrodkach neurologicznych?

Zasadne jest poszerzenie wskazań klinicznych do stosowania toksyny botulinowej typu A oraz kontynuacja leczenia pacjentów od 18. roku życia w poszerzonych wskazaniach w ramach programu lekowego B.57. Jest to wypełnienie założeń ciągłości opieki od pediatrycznej, sprawowanej w ośrodkach neurologii dziecięcej, do opieki nad pacjentem dorosłym w ośrodkach neurologicznych.

Wprowadzenie postulowanej zmiany pozwoli na zapewnienie indywidualizacji leczenia pacjentów ze spastycznością bez względu na jej etiologię. Zagwarantuje ponadto możliwość kontynuacji terapii spastyczności u dorosłych pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym, którzy w dzieciństwie byli leczeni w programie B.30, oraz zabezpieczy dostęp do różnych preparatów toksyny botulinowej typu A, co jest ważne ze względu na zapewnienie ciągłości terapii.

Jaki jest budżet programów lekowych B.30 i B.57?

Programy lekowe B.30 i B.57 to jedne z najmniej kosztochłonnych neurologicznych programów lekowych, z rocznym kosztem pacjenta na poziomie ok. 4 tys. zł. W 2023 r. NFZ wydał na program lekowy B.30 ok. 2,6 mln zł tytułem leczenia spastyczności u ok. 2 tys. pacjentów. Program lekowy B.57 kosztował płatnika publicznego ok. 9,3 mln zł, wydanych na leczenie spastyczności u ok. 3,6 tys. pacjentów.