Niektóre leki na mukowiscydozę niefinansowane w ramach RDTL. Fundacja pyta o powody

W najnowszym wykazie leków, które nie są finansowane w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych, znalazły się m.in. leki stosowane u pacjentów z mukowisydozą:

• Kaftrio (iIvacaftorum + tezacaftorum + elexacaftorum), tabletki powlekane, stosowane w mukowiscydozie u pacjentów w wieku co najmniej 6 lat homozygotycznych pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR;
• Kalydeco (ivacaftorum), tabletki powlekane, stosowane w mukowiscydozie u pacjentów w wieku co najmniej 6 lat homozygotycznych pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Których leków pacjenci nie otrzymają w ramach RDTL? Jest nowy wykaz

Fundacja Mukobohaterowie napisała do Rzecznika Praw Obywatelskich w sprawie braku finansowania tych leków.

Umorzone postępowanie o objęcie refundacją leków Kaftrio i Kalydeco

Zgodnie z listopadową lista refundacyjną, w ramach programu lekowego ,,B.112. LECZENIE CHORYCH NA MUKOWISCYDOZĘ (ICD-10: E84)”, finansowanie ze środków publicznych jest dostępne dla części chorych. Wprowadzenie leczenia dla nowych grup pacjentów wymaga rozpatrzenia nowego wniosku refundacyjnego.

Firma farmaceutyczna złożyła wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny dla obu leków w tym wskazaniu. Po długotrwałych negocjacjach wniosek cofnięto.

Fundacja przedstawiła wątpliwości wobec opisu zakresu wnioskowanej uprzednio refundacji, tj. jakoby decyzja wynikająca z wniosku miałaby dotyczyć „pacjentów w wieku co najmniej 6 lat homozygotycznych pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR".

Umorzone postępowanie o objęcie refundacją leków Kaftrio i Kalydeco dotyczyło pacjentów w wieku co najmniej 6 lat, z co najmniej jedną mutacją F508del genu CFTR (F/x).

Kaftrio i Kalydeco z warunkową rekomendacją AOTMiT

28 listopada 2022 r. produkty te otrzymały warunkową rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji co do zasadności ich finansowania ze środków publicznych, z zastrzeżeniem pogłębienia zaproponowanego instrumentu dzielenia ryzyka oraz zaproponowania dodatkowego mechanizmu podziału ryzyka zabezpieczającego całkowity wpływ na budżet płatnika.

Fundacja wskazuje, że nie została wydana rekomendacja o niezasadności objęcia refundacją leków Kaftrio i Kalydeco, nie ma więc podstaw do niefinansowania ich w ramach RDTL.

Ponadto zauważono, że już w 2022 r. Najwyższa Izba Kontroli wnioskowała w wystąpieniach pokontrolnych do ministra zdrowia o rzetelne opracowywanie wykazów produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach RDTL.

RPO Marcin Wiącek prosi minister zdrowia o stanowisko w sprawie.

PRZECZYTAJ TAKŻE: MZ odpowiada TVN ws. refundacji leku na mukowiscydozę: ceny proponowane przez producentów zbyt wysokie