Programy lekowe w terapii stwardnienia rozsianego

We współpracy z najważniejszymi ośrodkami, w których prowadzone jest leczenie SM w ramach programów terapeutycznych (w 2005 roku immunomodulacyjnym leczeniem refundowanym przez NFZ objętych zostało ok. 450 chorych, co wg szacunków Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego stanowi jedynie 1 proc. wszystkich chorych) opisano leczenie immunomodulujące 48 pacjentów z SM (a więc u 10 proc. leczonej populacji). Analizą objęto 34 chorych stosujących interferony beta oraz 14 chorych stosujących octan glatirameru.
W trakcie badania opisano leczenie przede wszystkim pacjentów młodych (81 proc. badanych było przed 40 rokiem życia, z czego aż dwie trzecie miało poniżej 30 lat) i w większości przypadków (65 proc.) kobiet. Spośród 48 badanych interferon beta 1B stosowało 20 osób, interferon beta 1A 14 osób i octan glatirameru 14 osób.
Lekarze neurolodzy biorący udział w projekcie opisywali przebieg leczenia pacjentów włączonych do programów terapeutycznych SM. Przyjęto dwa główne kryteria oceny skuteczności leczenia - ocenę w skali EDSS oraz liczbę rzutów choroby w trakcie ocenianego okresu. Stan każdego chorego oceniany był w chwili włączenia do programu, a następnie co 6 miesięcy.
Analiza statystyczna wykazała wysoką skuteczność stosowanego leczenia:
a) średnia ocena stanu neurologicznego mierzona w skali EDSS obniżyła się z 2,33 do 2,25, co pokazuje poprawę stanu chorego.
b) znacznie wzrósł odsetek pacjentów, w przypadku których nie wystąpiły rzuty choroby. W chwili włączenia do programu jedynie 8 proc. chorych nie miało żadnego rzutu w okresie 12 poprzedzających miesięcy. Już po pierwszych 6 miesiącach leczenia odsetek pacjentów bez rzutów rośnie do 71 proc. i utrzymuje się na poziomie 75 proc. przez dalszy czas trwania programu. Wzrost liczby chorych bez rzutu jest istotny statystycznie na poziomie p<0,05.
Analiza przebiegu i skuteczności leczenia SM w ramach programów terapeutycznych jednoznacznie wskazuje na wysoką skuteczność tego leczenia w hamowaniu postępów choroby.
Bolesne jest natomiast to, że po upływie dwóch lat od chwili włączenia do programu (a więc po jego formalnym i zgodnym z polskimi wytycznymi zakończeniu) lekarze będą zmuszeni do odstawienia skutecznego leczenia i stosowania jedynie terapii objawowej. W przypadku większości opisywanych pacjentów lekarze nie widzą bowiem możliwości kontynuowania terapii przez pacjenta z powodu jej wysokich kosztów.
Leczenie SM jest jedną z najbardziej charakterystycznych cech polskiego systemu ochrony zdrowia, który pomimo istnienia efektywnych i nowoczesnych możliwości terapeutycznych, przyznaje je na chwilę nielicznym chorym, aby po uzyskaniu jakiejkolwiek poprawy, szybko odebrać i leczenie, i nadzieję.

Lepiej odwoływać się do wyników badań klinicznych
Specjalnie dla Pulsu Medycyny komentuje prof. Hubert Kwieciński, krajowy konsultant ds. neurologii, Klinika Neurologii CSK AM w Warszawie:

Właściwe leczenie stwardnienia rozsianego (SM) polega na leczeniu rzutów choroby (głównie kortykosteroidami), stosowaniu leków objawowych oraz na leczeniu przyczynowym, czyli stosowaniu leków immunomodulujących. Na pozór sprawa leczenia chorych na SM w naszym kraju wygląda dobrze: sama choroba od kilku lat została zaliczona do tzw. chorób przewlekłych, w których leki powinny być bezpłatne lub za opłatą zryczałtowaną, a w dodatku wszystkie wymienione metody leczenia tej choroby teoretycznie są w Polsce dostępne. Rzeczywistość jest jednak całkiem odmienna i bardzo niekorzystna dla zdecydowanej większości polskich pacjentów z SM. Wystarczy spojrzeć do listy leków refundowanych przez NFZ, aby przekonać się, że w odróżnieniu od innych chorób neurologicznych z tzw. grupy chorób przewlekłych, jak np. padaczka, choroba Parkinsona czy miastenia, żaden z leków przeznaczonych do leczenia SM nie jest bezpłatny ani zryczałtowany. Porównanie z innymi chorobami przewlekłymi, np. z zaburzeniami psychiatrycznymi lub chorobami onkologicznymi, jeszcze bardziej pogłębia poczucie krzywdy wśród chorych na SM.
Należy przy tym podkreślić, że SM jest klasyczną chorobą przewlekłą o charakterze postępującym (chociaż początkowo może przebiegać z rzutami i pełnymi remisjami), która dotyczy ludzi w młodym i średnim wieku, a po 10-20 latach u przeszło 50 proc. z nich powoduje stan trwałej niesprawności. Oznacza to dla wielu chorych koniec aktywności zawodowej i znaczne ograniczenia w życiu rodzinnym. Jedyną metodą leczenia, która może w sposób skuteczny zahamować naturalny postęp choroby jest stosowanie leków immunomodulujących (beta-interferon oraz octan glatirameru). Leczenie to jest tylko częściowo skuteczne (nie powoduje wyleczenia), a koszty jego stosowania są wciąż bardzo wysokie. Mimo to leki immunomodulujące od przeszło 10 lat są powszechnie stosowane w leczeniu SM w krajach rozwiniętych. Leczenie jest bezpieczne i dobrze tolerowane nawet przy kilkuletnim okresie stosowania. Liczba chorych objętych tym leczeniem w Polsce nie przekracza 3 proc. wszystkich chorych na SM, podczas gdy w pozostałych krajach Unii Europejskiej odsetek ten wynosi około 10-30 proc. Różnica jest znacząca i szczególnie niezrozumiała dla samych chorych i ich najbliższych.
W ramach wyodrębnionego programu terapeutycznego NFZ dotyczącego leczenia SM opracowaliśmy w miarę obiektywny, punktowy system kwalifikacji chorych, który pozwala na włączenie do leczenia tych chorych, którzy mają aktywną postać choroby i z dużym prawdopodobieństwem odniosą największe korzyści z leczenia immunomodulującego. Zakładamy, że w ciągu kilku najbliższych lat z programu leczenia mogłoby skorzystać 5-10 proc. wszystkich polskich chorych na SM.
Przedstawione powyżej wyniki "badania" zrealizowanego przez GfK Polonia nie wnoszą nic nowego do naszej wiedzy na temat leczenia SM. Badaniem objęto tylko 48 pacjentów, wybranych nie wiadomo według jakich zasad. Na przyszłość zdecydowanie polecałbym odwoływanie się raczej do wyników badań klinicznych, dostępnych w literaturze naukowej, światowej i polskiej. Wystarczy sięgnąć po któryś systematyczny przegląd opublikowanych wyników, aby przekonać się, że skuteczność leczenia dowiedziona jest u kilkunastu tysięcy chorych. Można również wspomnieć o polskim badaniu dotyczącym 126 pacjentów z SM leczonych beta-interferonem przez 24 mies. (Neurol. Neurochir. Pol. 2003, 37, 1163; Selmaj i wsp.).