Warunki finansowe nie mogą ograniczać dostępu do nowych terapii w Polsce
Warunki finansowe nie mogą ograniczać dostępu do nowych terapii w Polsce
O problemach związanych z szybką diagnostyką stwardnienia rozsianego w Polsce oraz dostępem pacjentów do nowych terapii rozmawiamy z prof. dr. hab. n. med. Krzysztofem Selmajem.
Czy stwardnienie rozsiane jest rozpoznawane w Polsce zbyt późno?
U sporej grupy pacjentów rzeczywiście rozpoznanie SM jest stawiane z opóźnieniem. Wynika to z charakteru choroby, zaczyna się ona bowiem objawami neurologicznymi, które mogą ustąpić. Pacjenci, którzy mają takie przejściowe objawy, często nie zgłaszają się do lekarza. Również lekarz pierwszego kontaktu nie zawsze jest w stanie skojarzyć przemijające objawy z możliwością wystąpienia SM. Rozpoznając SM w trakcie kolejnego zaostrzenia choroby, pytamy pacjenta, czy w przeszłości nie było jakichś objawów neurologicznych. Bardzo często pacjent przypomina sobie wówczas np. incydent zaburzeń równowagi, niewielkich odrętwień lub przejściowej niezgrabności dłoni. Oznacza to, że choroba pojawiła się już wcześniej, a nie została rozpoznana. Wpływ na czas rozpoznania może też mieć oczekiwanie na hospitalizację lub badania MRI. W wielu ośrodkach kolejki oczekujących są ciągle wielotygodniowe, a nawet wielomiesięczne. Przyjęcia pacjentów z podejrzeniem SM muszą być traktowane jako pilne lub nawet bardzo pilne, ponieważ szybkie rozpoczęcie terapii, w tym terapii doraźnej steroidami, ma zasadniczy wpływ na dalszy przebieg choroby.
Jakie objawy powinny nasunąć lekarzowi poz podejrzenie SM u pacjenta?
Stwardnienie rozsiane może zacząć się wielorakimi objawami neurologicznymi, wynikającymi z tego, iż zmiany patologiczne w mózgu i rdzeniu kręgowym występują w sposób rozsiany (stąd nazwa choroby). Jednym z typowych objawów początkowych jest zaburzenie widzenia — nieostre widzenie jednym okiem, pojawiające się nagle w połączeniu z bólem gałki ocznej, może też być widzenie podwójne. Na początku choroby mogą pojawiać się różnego rodzaju zaburzenia czucia, obejmujące np. dłoń, przedramię, brzuch, plecy, twarz. Występują także niedowłady, czyli osłabienie siły mięśniowej oraz niesprawność kończyn. Będzie się to objawiało np. pociąganiem nogą, trudnością we wchodzeniu po schodach, wypadaniem przedmiotów z dłoni, trudnością w wykonaniu ruchów precyzyjnych.
Czy polscy pacjenci z SM nie mają już problemu z dostępem do pierwszej linii leczenia?
W ostatnich 2 latach nastąpił pewien postęp w dostępie do podstawowej, tzw. pierwszoliniowej terapii, ale wciąż są problemy i setki pacjentów czekają w kolejkach. Leczonych jest ok. 7 tys. chorych i choć ich liczba się zwiększyła, to nadal sytuacja nie jest optymalna. Bardzo istotne jest szybkie rozpoczęcie leczenia. Na świecie praktycznie wszędzie leczenie chorych na SM rozpoczyna się od wystąpienia pierwszych jego objawów, natomiast w Polsce refundowane jest leczenie dopiero wtedy, kiedy rozpoznanie SM zostanie potwierdzone poprzez udokumentowanie kolejnego zaostrzenia choroby. Pacjent czeka więc na to i traci cenny czas, tak ważny dla skutecznej terapii.
Czy z dostępem do leków drugiej linii leczenia jest jeszcze gorzej?
To jest rzeczywiście wielki problem, ponieważ kryteria refundacyjne tego leczenia są znacznie ostrzejsze niż wskazania rejestracyjne tych leków. Polski pacjent z SM musi być bardziej chory, aby się zakwalifikować do refundacji niż pacjenci w innych krajach europejskich, gdzie kryteria refundacyjne odpowiadają rejestracyjnym. Chory musi mieć nie jeden, ale dwa rzuty oraz nie jedną, a dwie zmiany aktywne w MRI. A różnica między wystąpieniem dwóch aktywnych zmian naraz a jedną zmianą to nie jest 2:1, tylko kilka razy do jednego. To powoduje, że pacjentów leczonych lekami drugoliniowymi jest około 500 w całej Polsce. Poza tym aby zastosować leki z drugiej linii, dużo skuteczniejsze, większość pacjentów musi być najpierw leczona lekiem pierwszoliniowym. Dopiero kiedy ta terapia okaże się nieskuteczna, mogą się oni ubiegać o drugą linię leczenia. W ten sposób traci się co najmniej rok na możliwość rozpoczęcia skuteczniejszej terapii.
Jedynym lekiem, który może być w Polsce refundowany u pacjenta z gwałtownym początkiem SM, jest natalizumab. Ale ten lek jest w Polsce refundowany tylko osobom, które nie są nosicielami wirusa JC. Wynika to z tego, że przy leczeniu tym lekiem może wystąpić powikłanie w postaci zapalenia mózgu, które wywołuje ten wirus. Wydaje się, że jest to dbanie o bezpieczeństwo pacjenta, ale jest też inny aspekt tej sprawy. U nieleczonego pacjenta dojdzie do gwałtownego postępu SM ze wszystkimi tego konsekwencjami, doprowadzającymi do rozwoju bardzo znacznej niesprawności. Takich pacjentów (nosicieli wirusa JC) jest więcej niż połowa i są oni pozostawieni zupełnie bez leczenia, pomimo iż mają najcięższą postać SM.
Jak powinna wyglądać optymalna ścieżka terapii SM?
Polscy pacjenci powinni mieć dostęp do wszystkich terapii zarejestrowanych w Europie i korzystać z postępu medycyny. Mówi się, że są to leki bardzo drogie i Polski na to nie stać. Niedawno byłem na spotkaniu neurologów z Europy Centralnej — okazało się, że np. na Słowacji wszystkie te leki są dostępne z niewielkimi ograniczeniami. Jak widać, można znaleźć jakieś kompromisowe rozwiązanie. Nie powinno być tak, żeby warunki finansowe całkowicie determinowały w Polsce dostęp do nowych terapii i decydowały o losie pacjentów, często bardzo młodych ludzi. Lekarz powinien móc dobrać odpowiedni preparat w zależności od zaawansowania choroby, biorąc również pod uwagę warunki życiowe pacjenta i jego aktywność zawodową. Lekarz znający zagadnienie i profil działania leku powinien móc wprowadzić go w odpowiednim czasie i mieć możliwość elastycznej korekty leczenia w przypadku jego nieskuteczności.
O kim mowa
Prof. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

O problemach związanych z szybką diagnostyką stwardnienia rozsianego w Polsce oraz dostępem pacjentów do nowych terapii rozmawiamy z prof. dr. hab. n. med. Krzysztofem Selmajem.
Czy stwardnienie rozsiane jest rozpoznawane w Polsce zbyt późno?U sporej grupy pacjentów rzeczywiście rozpoznanie SM jest stawiane z opóźnieniem. Wynika to z charakteru choroby, zaczyna się ona bowiem objawami neurologicznymi, które mogą ustąpić. Pacjenci, którzy mają takie przejściowe objawy, często nie zgłaszają się do lekarza. Również lekarz pierwszego kontaktu nie zawsze jest w stanie skojarzyć przemijające objawy z możliwością wystąpienia SM. Rozpoznając SM w trakcie kolejnego zaostrzenia choroby, pytamy pacjenta, czy w przeszłości nie było jakichś objawów neurologicznych. Bardzo często pacjent przypomina sobie wówczas np. incydent zaburzeń równowagi, niewielkich odrętwień lub przejściowej niezgrabności dłoni. Oznacza to, że choroba pojawiła się już wcześniej, a nie została rozpoznana. Wpływ na czas rozpoznania może też mieć oczekiwanie na hospitalizację lub badania MRI. W wielu ośrodkach kolejki oczekujących są ciągle wielotygodniowe, a nawet wielomiesięczne. Przyjęcia pacjentów z podejrzeniem SM muszą być traktowane jako pilne lub nawet bardzo pilne, ponieważ szybkie rozpoczęcie terapii, w tym terapii doraźnej steroidami, ma zasadniczy wpływ na dalszy przebieg choroby. Jakie objawy powinny nasunąć lekarzowi poz podejrzenie SM u pacjenta?Stwardnienie rozsiane może zacząć się wielorakimi objawami neurologicznymi, wynikającymi z tego, iż zmiany patologiczne w mózgu i rdzeniu kręgowym występują w sposób rozsiany (stąd nazwa choroby). Jednym z typowych objawów początkowych jest zaburzenie widzenia — nieostre widzenie jednym okiem, pojawiające się nagle w połączeniu z bólem gałki ocznej, może też być widzenie podwójne. Na początku choroby mogą pojawiać się różnego rodzaju zaburzenia czucia, obejmujące np. dłoń, przedramię, brzuch, plecy, twarz. Występują także niedowłady, czyli osłabienie siły mięśniowej oraz niesprawność kończyn. Będzie się to objawiało np. pociąganiem nogą, trudnością we wchodzeniu po schodach, wypadaniem przedmiotów z dłoni, trudnością w wykonaniu ruchów precyzyjnych. Czy polscy pacjenci z SM nie mają już problemu z dostępem do pierwszej linii leczenia? W ostatnich 2 latach nastąpił pewien postęp w dostępie do podstawowej, tzw. pierwszoliniowej terapii, ale wciąż są problemy i setki pacjentów czekają w kolejkach. Leczonych jest ok. 7 tys. chorych i choć ich liczba się zwiększyła, to nadal sytuacja nie jest optymalna. Bardzo istotne jest szybkie rozpoczęcie leczenia. Na świecie praktycznie wszędzie leczenie chorych na SM rozpoczyna się od wystąpienia pierwszych jego objawów, natomiast w Polsce refundowane jest leczenie dopiero wtedy, kiedy rozpoznanie SM zostanie potwierdzone poprzez udokumentowanie kolejnego zaostrzenia choroby. Pacjent czeka więc na to i traci cenny czas, tak ważny dla skutecznej terapii.Czy z dostępem do leków drugiej linii leczenia jest jeszcze gorzej?To jest rzeczywiście wielki problem, ponieważ kryteria refundacyjne tego leczenia są znacznie ostrzejsze niż wskazania rejestracyjne tych leków. Polski pacjent z SM musi być bardziej chory, aby się zakwalifikować do refundacji niż pacjenci w innych krajach europejskich, gdzie kryteria refundacyjne odpowiadają rejestracyjnym. Chory musi mieć nie jeden, ale dwa rzuty oraz nie jedną, a dwie zmiany aktywne w MRI. A różnica między wystąpieniem dwóch aktywnych zmian naraz a jedną zmianą to nie jest 2:1, tylko kilka razy do jednego. To powoduje, że pacjentów leczonych lekami drugoliniowymi jest około 500 w całej Polsce. Poza tym aby zastosować leki z drugiej linii, dużo skuteczniejsze, większość pacjentów musi być najpierw leczona lekiem pierwszoliniowym. Dopiero kiedy ta terapia okaże się nieskuteczna, mogą się oni ubiegać o drugą linię leczenia. W ten sposób traci się co najmniej rok na możliwość rozpoczęcia skuteczniejszej terapii. Jedynym lekiem, który może być w Polsce refundowany u pacjenta z gwałtownym początkiem SM, jest natalizumab. Ale ten lek jest w Polsce refundowany tylko osobom, które nie są nosicielami wirusa JC. Wynika to z tego, że przy leczeniu tym lekiem może wystąpić powikłanie w postaci zapalenia mózgu, które wywołuje ten wirus. Wydaje się, że jest to dbanie o bezpieczeństwo pacjenta, ale jest też inny aspekt tej sprawy. U nieleczonego pacjenta dojdzie do gwałtownego postępu SM ze wszystkimi tego konsekwencjami, doprowadzającymi do rozwoju bardzo znacznej niesprawności. Takich pacjentów (nosicieli wirusa JC) jest więcej niż połowa i są oni pozostawieni zupełnie bez leczenia, pomimo iż mają najcięższą postać SM.Jak powinna wyglądać optymalna ścieżka terapii SM?Polscy pacjenci powinni mieć dostęp do wszystkich terapii zarejestrowanych w Europie i korzystać z postępu medycyny. Mówi się, że są to leki bardzo drogie i Polski na to nie stać. Niedawno byłem na spotkaniu neurologów z Europy Centralnej — okazało się, że np. na Słowacji wszystkie te leki są dostępne z niewielkimi ograniczeniami. Jak widać, można znaleźć jakieś kompromisowe rozwiązanie. Nie powinno być tak, żeby warunki finansowe całkowicie determinowały w Polsce dostęp do nowych terapii i decydowały o losie pacjentów, często bardzo młodych ludzi. Lekarz powinien móc dobrać odpowiedni preparat w zależności od zaawansowania choroby, biorąc również pod uwagę warunki życiowe pacjenta i jego aktywność zawodową. Lekarz znający zagadnienie i profil działania leku powinien móc wprowadzić go w odpowiednim czasie i mieć możliwość elastycznej korekty leczenia w przypadku jego nieskuteczności. O kim mowaProf. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Dostęp do tego i wielu innych artykułów otrzymasz posiadając subskrypcję Pulsu Medycyny
- E-wydanie „Pulsu Medycyny” i „Pulsu Farmacji”
- Nieograniczony dostęp do kilku tysięcy archiwalnych artykułów
- Powiadomienia i newslettery o najważniejszych informacjach
- Papierowe wydanie „Pulsu Medycyny” (co dwa tygodnie) i dodatku „Pulsu Farmacji” (raz w miesiącu)
- E-wydanie „Pulsu Medycyny” i „Pulsu Farmacji”
- Nieograniczony dostęp do kilku tysięcy archiwalnych artykułów
- Powiadomienia i newslettery o najważniejszych informacjach