Wkrótce nowa opcja w leczeniu stwardnienia rozsianego

Zalecenie CHMP zostało przekazane do Komisji Europejskiej, która rejestruje produkty lecznicze na terenie Unii Europejskiej. W najbliższych dniach oczekuje się również decyzji Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) odnośnie rejestracji leku w Stanach Zjednoczonych. Decyzja KE jest spodziewana w drugim kwartale 2013 r.

Opinia CHMP odnośnie Tecfidera została oparta na danych uzyskanych z dużego programu rozwoju klinicznego obejmującego dwa ogólnoświatowe badania kliniczne fazy trzeciej, DEFINE i CONFIRM, z udziałem ponad 2600 pacjentów z RRMS oraz obecnie prowadzone przedłużenie badania zasadniczego, w którym część chorych jest obserwowana przez okres ponad czterech lat.

Badanie DEFINE pokazało, że po dwóch latach stosowania Tecfidera podawany dwa razy na dobę istotnie zmniejszył odsetek pacjentów z rzutem choroby o 49 proc. i obniżył roczny wskaźnik rzutów o 53 proc. oraz zmniejszył ryzyko wystąpienia 12-tygodniowej potwierdzonej progresji stopnia niepełnosprawności mierzonej za pomocą Rozszerzonej Skali Niepełnosprawności (EDSS) o 38 proc. w porównaniu z placebo.

Z kolei badanie CONFIRM pokazało, że po dwóch latach Tecfidera podawany dwa razy na dobę istotnie obniżył ARR (bezwzględna redukcja ryzyka) o 44 proc. oraz zmniejszył odsetek pacjentów z rzutem choroby o 34 proc. w porównaniu z placebo. W badaniu CONFIRM wykazano, że lek przyczynia się do 21 proc. redukcji 12-tygodniowej potwierdzonej progresji stopnia niepełnosprawności, chociaż wspomniana różnica nie jest statystycznie znamienna. Ponadto w obydwu badaniach wykazano, że Tecfidera w porównaniu z placebo istotnie zmniejsza liczbę zmian mózgowych mierzonych za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego.
Najczęstszymi skutkami ubocznymi leczenia Tecfidera obserwowanymi w badaniach klinicznych są: uderzenia gorąca i zdarzenia żołądkowo-jelitowe (biegunka, nudności i ból brzucha). Do innych skutków ubocznych należy obniżenie średniej liczby limfocytów obserwowane w pierwszym roku leczenia, która następnie ulega stabilizacji. W trakcie leczenia Tecfidera nie obserwowano wzrostu ryzyka występowania nowotworów złośliwych czy ciężkich zakażeń. Nie stwierdzono również
żadnych zakażeń oportunistycznych.