FDA zatwierdza preparat na tętnicze nadciśnienie płucne. Będzie przełom w leczeniu?

Początkowo opracowany przez Acceleron i Celgene sotatercept był badany pod kątem leczenia osteoporozy, niedokrwistości i szpiczaka mnogiego. Ostatecznie jednak znalazł swoje miejsce jako terapia uzupełniająca do standardowego leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego (PAH).

PAH jest rzadką, szybko postępującą chorobą, w której naczynia krwionośne w płucach zwężają się, zwiększając ciśnienie krwi i prowadząc do niewydolności serca. W Stanach Zjednoczonych ok. 40 tys. osób cierpi na to schorzenie. PAH częściej dotyka kobiety niż mężczyzn. Większość z nich to osoby w średnim wieku. Prawie połowa umiera w ciągu pięciu lat od postawienia diagnozy. Często poprzedza je bardziej powszechne nadciśnienie płucne (PH).

Cena leku, który występuje pod nazwą handlową Winrevair, została ustalona przez producenta na poziomie 14 000 USD za fiolkę. Lek ma być podawany podskórnie co trzy tygodnie, co daje roczny koszt terapii w wysokości 238 000 USD. W oparciu o zalecaną, opartą na wadze dawkę docelową i dane zebrane z badania STELLAR, MSD (firma znana w Stanach Zjednoczonych i Kanadzie jako Merck) przewiduje, że ok. 2/3 pacjentów będzie leczona jedną dawką, a inni będą potrzebować opakowania dwudawkowego.

"Uważamy, że amerykańska cena leku Winrevair odzwierciedla znaczącą innowacyjność, jaką lek ten może zapewnić jako pierwsza w swojej klasie terapia inhibitorem sygnalizacji aktywiny i pierwszy lek biologiczny zatwierdzony przez FDA dla PAH" — poinformowała firma MSD w oświadczeniu.

"Kiedy stawiasz diagnozę, zasadniczo diagnozujesz chorobę, która ma dość wysoką śmiertelność" — powiedział szef rozwoju klinicznego firmy MSD, Joerg Koglin, w wywiadzie dla portalu Fierce Pharma. — "W ciągu ostatnich 20 lat mieliśmy coraz więcej narzędzi do leczenia objawów choroby. Pacjenci mogli nieco dłużej i lepiej radzić sobie z chorobą, ale śmiertelność tak naprawdę się nie zmieniła" — dodał.

To może się zmienić. Jako pierwszy w swojej klasie inhibitor sygnalizacji aktywiny, sotatercept działa bezpośrednio na podstawowy problem, który powoduje chorobę, celując w rodzaj białka, które prowadzi do wyższych poziomów hormonu folikulotropowego.

W badaniu fazy 3 STELLAR, w którym przeprowadzono 6-minutowy test marszu, pacjenci przyjmujący sotatercept przez 24 tygodnie jako dodatek do standardowej terapii poprawili swoją wydolność wysiłkową średnio o 41 metrów. Dodatkowo sotatercept zapewnił statystycznie istotną poprawę w ośmiu z dziewięciu drugorzędowych pomiarów, w tym wydłużenie czasu do wystąpienia pogorszenia stanu klinicznego – zgonu lub hospitalizacji. Badanie wykazało również, że 24-tygodniowe stosowanie sotaterceptu znacząco zmniejszyło rozmiar prawego serca i poprawiło funkcję prawej komory oraz stan hemodynamiczny.

Analitycy szacują, że szczytowy potencjał sprzedaży Winrevair wynosi co najmniej 2 mld USD, a J.P. Morgan szacuje go nawet na 3-4 mld USD.

PRZECZYTAJ TAKŻE: FDA bada ryzyko wystąpienia nowotworów wtórnych po terapii CAR-T