FDA zatwierdziła pierwszą terapię genową opartą na systemie CRISPR

W listopadzie terapię tę zatwierdziła już Brytyjska Agencja Regulacji Leków i Opieki Zdrowotnej (MHRA).

Na czym polega terapia wykorzystująca technologię CRISPR

Opracowana przez firmy Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics terapia nazwana Casgevy polega na pobraniu komórek macierzystych z krwi chorego, które są potem modyfikowane genetycznie za pomocą technologii CRISPR i z powrotem wstrzyknięte pacjentowi. FDA zatwierdziła również inną terapię genową leczącą tę samą chorobę.

Anemia sierpowata to stosunkowo rzadka, lecz dotkliwa choroba genetyczna, dotykająca w dysproporcjonalnym stopniu czarnoskóre osoby. Wiąże się z napadami bólu i koniecznością regularnych transfuzji krwi.

Koszt leczenia anemii sierpowatej terapią genową to ponad 2 mln dolarów

Dotychczas jedynym sposobem leczenia był przeszczep szpiku kostnego od dawcy, co wiązało się z ryzykiem odrzucenia przeszczepu. Nowa terapia - stosowana jednorazowo, lecz wymagająca kilkutygodniowego pobytu w szpitalu - kosztuje obecnie 2,2 mln dolarów od pacjenta.

CRISPR to nowa i rewolucyjna metoda edycji genów, odkryta w 2012 r. przez Jennifer Doudnę i Emmanuelle Charpentier, za co otrzymały one w 2020 r. nagrodę Nobla z chemii. Decyzja FDA o dopuszczeniu do użytku leku opartego na tej metodzie może utorować drogę do kolejnych tego typu terapii.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Nagroda Nobla z chemii za "nożyczki do genów"

Będą kolejne terapie poprzez ukierunkowaną zmianę w DNA?

Jak powiedziała w piątek Doudna, zatwierdzenie leku "stwarza obietnice terapii genetycznych, które starają się leczyć chorobę u jej źródła, poprzez ukierunkowaną zmianę w DNA osoby".

– To niemal zmienia sposób, w jaki definiujemy medycynę - powiedziała laureatka Nobla, cytowana przez "Wall Street Journal".

Przełom pochwalił też prezydent USA Joe Biden, który terapię określił jako owoc państwowych inwestycji w innowacje.

– Ten znaczący medyczny postęp jest wielką nadzieją na opracowanie dodatkowych terapii ratujących życie i daje nadzieję milionom Amerykanów, doświadczającym innych rzadkich chorób - oznajmił Biden w oświadczeniu.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Powstała ulepszona wersja słynnych "nożyczek do genów“