Jak zmienia się dostępność refundacyjna w Polsce?

Zmiany w dostępności refundacyjnej najłatwiej pokazać na liczbach. Oczywiście, trzeba przy tym brać pod uwagę, że liczby te nie uwzględniają m.in. zmiany wskazań refundacyjnych i migracji pomiędzy poszczególnymi kanałami refundacyjnymi. Przygotowując prezentację wziąłem pod uwagę okres od 1 maja 2018 r. do 1 maja 2023 r.

Silne zwyżki, słabe spadki

W tym czasie zmieniła się liczba produktów w wykazie refundacyjnym: zmniejszyła się liczba produktów w wykazie aptecznym (z 4311 do 4135), a znacząco wzrosła — w programach lekowych (z 406 do 614). Liczba produktów w chemioterapii pozostaje mniej więcej na tym samym poziomie.

Na większą różnorodność dostępności wskazuje wykres, na którym widać liczbę substancji czynnych w wykazie refundacyjnym w tym samym okresie. Tutaj zmiana w wykazie aptecznym również jest dość istotna. O ile zmniejszyła się w nim liczba pozycji, o tyle liczba refundowanych substancji czynnych jest większa o 53 (wzrost z 390 do 443).

Można zapytać, czy to dobrze, czy źle? Uważam, że i tak, i nie. Z jednej strony cieszy różnorodność, ale byłoby dobrze, gdyby w tym samym czasie nie spadała liczba produktów w wykazie refundacyjnym, ponieważ świadczy ona o większej konkurencji, lepszej dostępności leków na rynku oraz możliwości zastępowania poszczególnych leków innymi.

Bardzo znaczący wzrost odnotowany został również w liczbie substancji w programach lekowych: z 132 do 237. Jest to główny wskaźnik dostępności opcji terapeutycznych. Należy zaznaczyć, że liczba ta nie uwzględnia rozszerzeń wskazań dla poszczególnych cząsteczek, a to przecież też się zmienia.

W przypadku chemioterapii liczba substancji czynnych wzrosła, ale nieznacznie (z 80 do 88). Można powiedzieć, że jest to najbardziej stały kanał refundacyjny. Należy przy tym pamiętać, że część tego wzrostu jest spowodowana przesunięciem leków z programów refundacyjnych do chemioterapii. I bardzo dobrze, ponieważ uważam, że leki z programów refundacyjnych powinny być przesuwane do kanałów mniej obciążonych administracyjnie, czyli właśnie do chemioterapii i do refundacji aptecznej.

To, co budzi największe emocje, czyli pieniądze

W latach 2011-2023 widać znaczący wzrost wartości refundacji w kanale aptecznym — z ponad 8 mld 633 mln zł do ponad 9 mld 850 mln zł. Chemioterapia w tym czasie pozostawała na mniej więcej tym samym poziomie (ok. 600 mln zł). Imponujący jest przy tym wzrost refundacji w kanale programów lekowych. Wzrosła ona z 2 mld zł (2013 r.) do ponad 8,5 mld zł (2023 r.). To są realne środki, które zostały przekazane na refundację leków.

Warto przy tym wspomnieć, że Ustawa o Funduszu Medycznym wprowadziła pojęcie technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej. Na liście z 2021 r. refundowanych jest 8 tego typu cząsteczek, a 7 jeszcze nie. Mamy też wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. W 2021 r. było 11 takich technologii, z czego 7 refundowanych, a w 2022 r. — 21, z czego 3 refundowane. Pokazuje to, że na włączenie leków do systemu refundacyjnego potrzebny jest czas.

Polska na tle krajów Grupy Wyszehradzkiej

Oczywiście, punktem odniesienia powinny być przede wszystkim nasze regulacje wewnętrzne, ale dobrze mieć też porównanie z innymi krajami. Access Gap, raport przygotowany przez INFARMĘ w 2022 r., przedstawia sytuację refundacyjną w krajach Grupy Wyszehradzkiej (V4: Czechy, Słowacja, Węgry, Polska).

Wyniki dla głównego wskaźnika GAP pokazują znaczne ograniczenia w dostępie do nowych metod leczenia w zakresie diagnostyki i terapii dziesięciu wybranych do analizy chorób. Żaden z krajów nie uzyskał wyniku powyżej 50 punktów, co wskazuje na duże i umiarkowane ograniczenia w dostępie do innowacji terapeutycznych.

Należy podkreślić, że różnica pomiędzy najlepszymi i najgorszymi wynikami wynosi prawie 9 punktów (względna różnica 23 proc.). W każdym z krajów V4 występują również znaczne opóźnienia w refundacji, a niezadowalające wyniki w tym zakresie uzyskiwane są w całym regionie, przy czym w poszczególnych obszarach terapeutycznych występują duże różnice pomiędzy krajami.

W krajach V4 jest dostępnych jedynie ok. 50 proc. leków zalecanych w wytycznych klinicznych w latach 2010-2021. Najbardziej niepokojące wyniki dotyczą wskaźnika opisującego odsetek pacjentów z populacji docelowej, leczonych wybranymi lekami innowacyjnymi. Średnia wartość tego wskaźnika nieznacznie przekracza 20 proc. potencjalnej populacji docelowej dla danego leczenia. Główną przyczyną tego stanu jest brak regularnej refundacji oraz przedłużające się procesy refundacyjne. W tym roku ma ukazać się kolejna edycja tego raportu i myślę, że w tym uaktualnieniu będzie już widać postęp.

W moim odczuciu, najważniejsze wydaje się zwiększenie wydatków na zdrowie do poziomu średniej procentowej PKB w Unii Europejskiej. Równie ważna jest promocja i optymalizacja rozwiązań z zakresu opieki koordynowanej. W końcu należałoby pomyśleć o skróceniu efektywnego czasu nie tylko do decyzji refundacyjnej, ale przede wszystkim do rzeczywistego dostępu chorych do terapii innowacyjnych.

W kolejnym dokumencie „Polityka lekowa” konieczne jest maksymalne uwzględnienie terapii stosowanych na wczesnych etapach leczenia nowotworów. Mechanizmy ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) pozwalają adresować potrzeby chorych, u których wyczerpano możliwości terapeutyczne, jednak wiele terapii stosowanych na późnym etapie ma małą skuteczność.

Równie ważne jest zaadresowanie potrzeb pacjentów z współwystępowaniem chorób, tym bardziej że wielochorobowość we współczesnej medycynie jest raczej regułą niż wyjątkiem. W tym szczególnie ważne jest:

• rozluźnienie zapisów wiążących kryteria włączenia do programów terapeutycznych silniej niż rejestracja leków (często są to zapisy przenoszone z badań klinicznych, w których część wyłączeń wiąże się z bezpieczeństwem badania, a nie terapii);
• rozluźnienie zapisów dotyczących stosowania leków u chorych, u których współistnieje inna, mniej agresywna choroba nowotworowa (nawet jeśli jej leczenie miałoby odbywać się w drugiej kolejności);
• rozluźnienie kryteriów dotyczących stanu sprawności chorych, zwłaszcza w kontekście leczenia uzupełniającego.

W końcu postulowałbym zwiększenie finansowania aktywności konsultantów krajowych i wojewódzkich, włącznie z powołaniem biur konsultantów, co pozwoliłoby na usprawnienie ich roli opiniodawczej w sytuacji indywidualnych chorych. Uważam, że decyzja konsultanta powinna mieć charakter nadrzędny wobec zapisów programu.

Swoje postulaty do kolejnego dokumentu „Polityka lekowa” mógłbym zamknąć w ośmiu punktach:

1. Efektywne wydatkowanie środków publicznych przeznaczonych na refundację leków.

2. Integracja wytycznych polityki lekowej z celami polityki zdrowotnej państwa.

3. Maksymalizacja efektu zdrowotnego w ramach dostępnych środków przy zapewnieniu synergii pomiędzy diagnostyką, leczeniem i następczym monitorowaniem terapii.

4. Zmniejszenie dopłat pacjentów do leków już refundowanych w akceptowanych społecznie korytarzach cenowych.

5. Wprowadzenie zasady wystawiania recept lekarskich z nazwą międzynarodową leku, a nie handlową, co jest szczególnie istotne przy perturbacjach związanych z dostępnością określonych marek lekowych w aptekach.

6. Integracja informatycznych systemów wystawiania recept z systemem elektronicznej dokumentacji medycznej, co pozwoli zapobiec błędom w wystawianiu recept.

7. Wprowadzenie monitorowania efektywności wydatkowania środków na leki w kontekście osiągania celów polityki zdrowotnej.

8. Uczynienie pacjenta centrum polityki zdrowotnej państwa, zarówno w zakresie leczenia, jak i profilaktyki, która wciąż jest mocno niedoceniana.

Po pierwsze: całkowity budżet na refundację wymaga stabilizacji i jednoznacznego sposobu określania jego wysokości. Jest to także niezrealizowany jak dotąd postulat z dokumentu „Polityka Lekowa Państwa na lata 2018-2022”. Po drugie: wszystkie włączane do finansowania ze środków publicznych technologie lekowe powinny podlegać jednolitej ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji pod rządami ustawy o refundacji.

W końcu po trzecie: wnioski o refundacje powinny być dobrze przygotowane, także pod względem proponowanej ceny. Niedostosowana do polskich realiów cena jest podstawową przyczyną przedłużania procedury. Przy ocenie efektywności procedury refundacyjnej należy brać pod uwagę czas jej zawieszenia przez wnioskodawców i podawać go do publicznej wiadomości.

Odnośnie do uwag dotyczących polityki lekowej w terapii nieswoistych zapalnych chorób jelit (NZChJ), należy przede wszystkim podkreślić wagę szybszego wprowadzania nowych cząsteczek do programów terapeutycznych, pilnując jednak, aby nie zwiększać populacji docelowej ponad możliwości finansowe płatnika.

Poza tym konieczne jest ustalanie standardów postępowania poprzez budowanie centrów IBD (ang. inflammatory bowel disease), w których leczono by chorych z tzw. ciężkimi postaciami NZChJ, równocześnie poszerzając dostęp do terapii biologicznej i małymi cząsteczkami u chorych pozostających np. w remisji. Dzięki temu centra IBD miałyby mniej chorych, za to tych, którzy nie mogą być leczeni bez specjalistycznej bazy szpitalnej i doświadczonego personelu. Zasadne jest też przesunięcie terapii NZChJ do ambulatorium, co wpłynęłoby na zmniejszenie kosztów leczenia.

W kolejnym dokumencie „Polityka lekowa” powinna zostać podkreślona rola badań przesiewowych u noworodków we wczesnej diagnostyce. Co więcej, ich baza z całą pewnością powinna zostać poszerzona, co pozwoliłoby na skuteczne leczenie wielu chorób, w tym rzadkich, na wczesnym etapie.

Równie ważne jest stałe monitorowanie i wprowadzanie zmian w poszczególnych programach lekowych. Kryteria włączenia powinny cechować się większą elastycznością, opartą m.in. na zmieniającej się charakterystyce niektórych leków oraz co jakiś czas aktualizowanych standardach diagnozowania i terapii poszczególnych chorób. Dzięki temu lekarz miałby możliwość bardziej swobodnego decydowania o wdrożeniu terapii u pacjentów, którzy rzeczywiście jej potrzebują. Poza tym w przestrzeni publicznej powinna rozpocząć się dyskusja na temat możliwości podawania leków w ośrodkach znajdujących się w pobliżu miejsca zamieszkania pacjentów, a optymalnie — w domu chorego.

Mam świadomość tego, że środowisko ekspertów i pacjentów postuluje objęcie noworodków badaniami pod kątem wczesnego rozpoznania niektórych chorób rzadkich. Chodzi szczególnie o usprawnienie i maksymalne skrócenie diagnostyki w kierunku chorób Gauchera i Fabry’ego oraz zespołu Huntera.

Ministerstwo Zdrowia zawsze stało na stanowisku, że w populacji noworodkowej warto rozważyć systemowe wprowadzenie badań przesiewowych, jeśli tylko w danym wskazaniu pozwalałoby to na przyspieszenie i usprawnienie procesu postawienia właściwej diagnozy. Oczywiście, z takiego rozwiązania korzyści odnosi nie tylko pacjent. Potencjalne korzyści mają także charakter organizacyjny i systemowy. Wczesna diagnostyka po prostu opłaca się płatnikowi w dłuższej perspektywie czasowej.

Za takim ruchem z pewnością przemawia także fakt, że badania w populacji noworodków pozwalałaby włączyć, w razie potrzeby, postępowanie terapeutyczne jeszcze w pierwszym roku życia dziecka, co mogłoby wiązać się z uzyskaniem lepszego efektu terapeutycznego. Czy jest wobec tego szansa na badania przesiewowe w kierunku chorób Gauchera i Fabry’ego oraz zespołu Huntera? Trudno mi jednoznacznie odpowiedzieć na to pytanie. Na tę chwilę nie mogę tego potwierdzić.

W obszarze chorób rzadkich trwają prace nad oceną wniosku dotyczącego poszerzenia wskazań, w których mogłoby być stosowane leczenie profilaktyczne u pacjentów z wrodzonym obrzękiem naczynioruchowym (hereditary angioedema, HAE). W tym zakresie zajmujemy się również poszerzeniem opcji terapeutycznych w ramach leczenia profilaktycznego o drugi lek, którego producent stara się obecnie o refundację.

Środowisko ekspertów stoi na stanowisku, że leczenie profilaktyczne wykazuje wysoką skuteczność i przynosi istotną redukcję częstości napadów choroby. Z pewnością Ministerstwo Zdrowia rozważy więc stosowne zmiany w zakresie objęcia terapii refundacją. Jednym z priorytetów w następnym roku powinno być, w mojej ocenie, stworzenie rozwiązania pozwalającego na podawanie pacjentom z chorobami rzadkimi leków w formie iniekcji w warunkach domowych lub możliwie jak najbliżej miejsca zamieszkania, oczywiście pod nadzorem ośrodka referencyjnego. Chodzi o choroby ultrarzadkie, takie jak choroba Pompego czy zespół Huntera.

Mimo że nie trwają obecnie prace nad stworzeniem modelu koordynowanej opieki dla pacjentów z nieswoistymi zapalnymi chorobami jelit, to skupiamy się na tym, że schorzenia z tej grupy dotyczą w dużym stopniu pacjentów młodych i często aktywnych zawodowo. Wobec tego stale rozważamy poszerzanie dostępności do innowacyjnych terapii celowanych, stosowanych w leczeniu nieswoistych chorób zapalnych jelit, w celu zapewnienia tej grupie pacjentów skutecznego i bezpiecznego leczenia.