Rekomendacje mijają się z refundacją

Dr Mark Molnar z Uniwersytetu Corvinus, jako przewodniczący Węgierskiego Stowarzyszenia Komunikacji w Zdrowiu, podkreśla, że przy ogólnej stagnacji wydatków na leki w naszych krajach „nowe terapie lekowe w mogą być dostępne głównie poprzez specjalne programy oraz indywidualne prośby”. 

Oceniając polskie rozwiązania dr Molnar wskazuje, że decyzje Ministerstwa Zdrowia o refundacji często nie pokrywają się z rekomendacjami Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Podobnie wyglądają procesy decyzyjne w Czechach i na Węgrzech. Z kolei Słowacja nie posiada specjalnej agencji oceniającej, jej rolę odgrywa grupa robocza działająca w strukturach resortu zdrowia.

Na tle sąsiednich krajów polska hematologia wypada bardzo dobrze. Opinie o wiedzy medycznej polskich hematologów oraz skuteczności leczenia chorób krwi od lat są bardzo wysokie. „Polska hematologia jest na europejskim poziomie” — podkreśla dr Wojciech Matusewicz, prezes AOTMiT. Polscy specjaliści uczestniczą w tworzeniu międzynarodowych zaleceń terapeutycznych, a kilka ośrodków należy do europejskiej sieci białaczkowej (European Leukemia Net). Z drugiej strony brakuje nam rejestrów medycznych. 

Za długi proces oceny nowych leków

Pod względem dostępu do nowych terapii nie nadążamy za innymi krajami europejskimi. Bywa, że do opóźnienia dochodzi w sytuacji, kiedy pojawia się nowy lek dla rzadkiej choroby hematologicznej i właściwie jest oczywiste, że musi być refundowany z uwagi na skuteczność oraz brak alternatywnej terapii. Mimo to mija kilka lat, zanim zostaje wpisany na listę refundacyjną.

Prof. dr hab. n. med. Jan Walewski, dyrektor Centrum Onkologii, uważa, że nasz proces oceny nowych leków i doprowadzenia do refundacji trwa za długo, ignorowane są opinie ekspertów, a ostateczne decyzje bywają niezrozumiałe. Jako przykład nieuzasadnionego opóźnienia profesor podał zarejestrowany 5 lat temu przełomowy lek na chłoniaka Hodgkina, który cztery lata czekał na objęcie refundacją w Polsce. „Skutek był taki, że pacjenci, którzy mogli być w tym czasie trwale wyleczeni, umarli. Była to grupa około 20 ludzi rocznie, przeważnie młodych. A wiadomo było, że wcześniej czy później będzie ten lek refundowany. Cztery lata stracono” — podkreśla prof. Walewski.

Czy europejska agencja HTA ma rację bytu

Od dziesięciu lat trwają prace nad zbudowaniem europejskiego porównawczego systemu ocen technologii medycznych. Dr Andrzej Ryś, dyrektor ds. systemów opieki zdrowotnej, produktów medycznych i innowacji Komisji Europejskiej, były wiceminister zdrowia, tłumaczy, że chodzi o wypracowywanie wspólnych ocen oraz ewentualnego ich wykorzystywania przez krajowe agencje oceny i płatników. „Chodzi także o wspólne rejestry i wykorzystywanie informacji” — mówi dyr. Ryś. Według dr. Wojciecha Matusewicza, mrzonką jest jednak mówienie o utworzeniu jednej, europejskiej agencji HTA, choćby dlatego, że część krajów nie prowadzi w ogóle ocen opłacalnośći technologii lekowych. 

Niemniej jednak zacieśnianie współpracy m.in. na poziomie badań klinicznych jest bardzo istotne. Zwłaszcza że rozwój hematologii, a także wielu innych dziedzin medycyny zmierza w kierunku terapii personalizowanych i współpraca, dzięki której można dzielić się wiedzą, pozwala ograniczać koszty zarówno badań, jak i farmakoterapii. „Weryfikacji wymaga też nieustannie kwestia, czy pojawiające się nowe terapie są rzeczywiście innowacyjne i zapewniają znaczącą jakościową zmianę w terapii. Technologie lekowe rozwijają się w kosmicznym tempie, tak że nie nadążamy z rekomendacjami” — podkreśla prezes Matusewicz. 

Nadzieja na przełomowe terapie

Krajowy konsultant w dziedzinie hematologii prof. Wiesław Jędrzejczak podkreśla, że nawet w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (PBL), których jest około 15-17 tys., mamy do czynienia z chorobą niejednorodną. „W różnych grupach chorych odnotowujemy różną skuteczność stosowanych terapii, jest też najbardziej poszkodowana grupa pacjentów z delecją 17p/mutacją TP53, która jest oporna na klasyczne dotychczas stosowane leki, choć w niektórych przypadkach można u nich zastosować przeszczep szpiku. Żyjemy jednak w czasach, kiedy dokonuje się pewien przełom w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej” — podkreśla prof. Jędrzejczak, wskazując na pojawienie się nowych leków, np. ibrutynibu. Opublikowane wyniki badań klinicznych pozwalają wnioskować, że nowe terapie mogą przedłużyć życie tych chorych. W chwili obecnej stwierdzenie tej postaci choroby oznacza bardzo złe rokowanie. 

Na przełom w leczeniu PBL ma nadzieję także prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Lublinie. „Jako hematolodzy mamy świadomość, co można nazwać terapią przełomową” — mówi prof. Giannopoulos. Jeśli efekty stosowania nowej terapii potwierdzą wyniki badań klinicznych, rzeczywiście będzie można mówić o nowej sytuacji w leczeniu tej odmiany białaczki.

Dr Molnar przypomniał, że aktualnie dwa nowe leki wskazane do stosowania w przewlekłej białaczce limfatycznej — ibrutynib oraz idelalisyb — podlegają procesowi oceny przez agencje krajów Grupy Wyszehradzkiej. Kolejne cztery substancje (wenetoklaks, acalabrutinib, duvelisib i ublituximab) znajdują się w fazie badań klinicznych, a zatem w najbliższym czasie można się spodziewać rozpoczęcia ich procesu rejestracyjnego w Europejskiej Agencji Leków.