„Zastosowaliśmy odmienną populację komórkową niż dotychczas stosowano u chorych na SLA w innych krajach. Wybór tych, a nie innych komórek wynikał z naszych wcześniejszych badań i doświadczeń, zauważyliśmy bowiem, że intensywnie wydzielają one czynniki neuroprotekcyjne — opowiada prof. dr hab. n. med. Bogusław Machaliński, internista, hematolog i transplantolog, rektor Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego, kierujący także Bankiem Komórek i Tkanek. — Komórki te możemy bardzo szybko izolować, nie musimy poddawać ich hodowli ex vivo, co zabezpiecza je przed ewentualnością niepożądanej transformacji. Procedura jest szybka i stosunkowo niedroga — pod tym względem jesteśmy innowacyjni na skalę europejską. Podobne w swojej ogólnej idei, lecz różniące się protokołem eksperymenty medyczne rozpoczęły się także w Olsztynie i Warszawie”.

Zwiększenie grupy badanej

Po doświadczeniach zdobytych przy realizacji tego projektu szczecińscy naukowcy chcą iść krok dalej. Zrekrutowali znacznie większą grupę chorych na stwardnienie zanikowe boczne, zarówno z Polski, jak i z zagranicy, utworzyli też nowoczesne zaplecze do badań — Bank Komórek i Tkanek. Dzięki temu z innowacyjnego leczenia będzie mogło skorzystać czterdziestu chorych we wstępnej fazie SLA. 

„Gdy zanik neuronów jest daleko posunięty, a ich dysfunkcja zbyt głęboka, trudno jest przywrócić jakąkolwiek funkcję. Możemy tylko spowodować niewielkie zwolnienie postępującego procesu lub wyciszenie choroby na jakiś czas. Terapia jest typowo biologiczna — komórki powinniśmy podawać w pewnych odstępach czasu, żeby utrzymywać w miarę korzystne i stabilne stężenie wydzielanych przez nie czynników humoralnych. Jednorazowe podanie powoduje ich „wyrzut”, ale następnie aplikowane komórki i tak giną, a tych czynników jest coraz mniej i wtedy efekt biologiczny się wycisza” — wyjaśnia prof. Bogusław Machaliński.

Naukowcy zastrzegają jednak, iż takie postępowanie nie jest działaniem terapeutycznym. Nie spodziewają się poprawy stanu pacjenta, a jedynie pewnej kontroli choroby — spowolnienia albo powstrzymania progresji przynajmniej na jakiś czas.

Mikrośrodowisko korzystne dla „pracy” komórek

Terapia, nad którą pracują szczecińscy badacze jest bardziej inwazyjna niż dotychczas oferowana pacjentom z SLA.

„Teoretycznie można by tym chorym podawać same czynniki neurotroficzne czy neuroprotekcyjne, ponieważ potrafimy je obecnie syntetyzować. Wówczas nie musielibyśmy np. nakłuwać szpiku, pobierać komórek i izolować ich. Wiemy jednak, że najsilniej działające czynniki są najskuteczniejsze w stosunkowo krótkim czasie. Ich obrót metaboliczny, tzn. czas degradacji i rozpadu jest liczony w minutach. Przypuszczalnie musielibyśmy stosować pompę infuzyjną do stałego podawania tych czynników, które są jednak drogie. Tak więc z punktu widzenia ekonomicznego i z pozycji pacjenta takie działanie byłoby nieusprawiedliwione” — ocenia prof. Machaliński.

W ogólnym rozrachunku, pobieranie komórek ze szpiku pacjenta może okazać się dla niego bardziej komfortowe. I chociaż ta czynność jest działaniem inwazyjnym (trzeba nakłuć szpik igłą), to później komórki „pracują” nawet do paru tygodni. Takie rozwiązanie zapewnia stałe wytwarzanie niezbędnych czynników. 

„Pierwotnym celem strategicznym terapii komórkowej było odbudowanie uszkodzonej tkanki, co w przypadku ośrodkowego układu nerwowego jest ogromnym wyzwaniem. Liczne doświadczenia na modelach eksperymentalnych, na zwierzętach, ale także u ludzi pokazują, że na jakiekolwiek odtworzenie strukturalne tkanki potrzeba miesięcy lub nawet lat, a i tak następuje ono w niewystarczającej skali. Drugim, bardziej osiągalnym celem jest działanie neuroprotekcyjne poprzez stworzenie ktorzystnego dla tkanki mikrośrodowiska. Ma ona wówczas możliwości uruchomienia własnych mechanizmów odtwórczo-naprawczych” — wyjaśnia specjalista. 

Aby to nastąpiło, trzeba doprowadzić do optymalnego stężenia różnych czynników neuroprotekcyjnych i neuroregeneracyjnych w okolicy miejsca uszkodzenia tkanki. „Takie właśnie środowisko chcemy stworzyć poprzez działanie troficzne podawanych komórek, wydzielających czynniki białkowe. O komórkach tych wiemy, że w takich, a nie innych warunkach tlenowych, pewnego niedoboru czynników odżywczych, w stresie metabolicznym mogą wydzielać czynniki neuroprotekcyjne w większych ilościach. Mając tę wiedzę oraz szczegółowe dane, jesteśmy w stanie aplikować własne komórki szpikowe pacjenta do płynu mózgowo-rdzeniowego. W suboptymalnym dla siebie środowisku komórki zaczynają „pracować” — mówi prof. Machaliński.

W oczekiwaniu na akredytację

Bank Komórek i Tkanek, który powstał w Zakładzie Patologii Ogólnej Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego, ma rozpocząć pracę za kilka miesięcy, po otrzymaniu wszystkich wymaganych do prowadzenia takiej działalności pozwoleń. 

„Nasz bank jest w tej chwili na etapie akredytacji, mamy kompletne wyposażenie badawcze, eksperymentalne, ale także techniczne (np. meble i wszelkie urządzenia). Dysponujemy również odpowiednią kadrą medyczną. Przeszliśmy także obowiązkowe kontrole — sanepid nie miał żadnych zastrzeżeń, a na wnioski komisji z Krajowego Centrum Bankowania Tkanek i Komórek właśnie odpowiadamy. Gdy tylko otrzymamy od nich zgodę, wtedy musimy złożyć wniosek do ministra zdrowia i Rady Transplantacyjnej. To są ważne formalności, których musimy dopełnić. W ciągu kilku miesięcy bank powinien ruszyć” — jest przekonany prof. Machaliński. 

Dla chorych na stwardnienie zanikowe boczne jeszcze nie znaleziono skutecznego leku. Mogą oni liczyć na rehabilitację, która jednak nie zawsze przynosi efekty. Dostępne leki mogą przedłużyć życie jedynie o dwa-trzy miesiące i uśmierzać ból. 

„Można powiedzieć, że sytuacja tych chorych jest beznadziejna. Dlatego wybraliśmy tę grupę, bo w chwili obecnej medycyna nie ma im nic do zaoferowania” — podsumowuje prof. Machaliński.