Prof. Lewiński: konieczne są zmiany w programach lekowych dla pacjentów endokrynologicznych

W roku 2023 planujemy wraz z moimi najbliższymi współpracownikami wystąpić z propozycjami zmian w kilku już funkcjonujących programach lekowych Ministerstwa Zdrowia bądź zarządzeniach prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Będą to zmiany, które - w mojej opinii - usprawnią diagnostykę i leczenie określonych grup pacjentów endokrynologicznych. Niektóre z tych inicjatyw i działań już się rozpoczęły.

Rozszerzenie dostępu do refundowanego hormonu wzrostu

Zespół koordynacyjny programu lekowego nieonkologicznego „Leczenie ciężkiego niedoboru hormonu wzrostu u pacjentów dorosłych oraz u młodzieży po zakończeniu terapii promującej wzrastanie” (B.111) podjął starania o rozszerzenie grupy pacjentów, którym będzie przysługiwał refundowany hormon wzrostu. Chodzi o osoby poniżej 18. roku życia, które w wieku kilkunastu lat ukończyły proces wzrastania, mają ciężki niedobór hormonu wzrostu, a wcześniej nie były w ogóle leczone z jego użyciem, a zatem o młodzież, u której nie można mówić o tzw. promocji wzrastania.

Do tej pory omawiana grupa pacjentów nie była objęta ani programem B.111, ani wcześniejszym programem B.19 pt. „Leczenie somatotropinowej niedoczynności przysadki u dzieci”, funkcjonującym już kilkadziesiąt lat. Luka w objęciu leczeniem wymienionej grupy pacjentów w programach B.19, a następnie B.111 powstała w sposób niezamierzony. W 2023 r. wystąpimy z projektem zmiany tytułu programu B.111 na nowy o następującym brzmieniu: „Leczenie ciężkiego niedoboru hormonu wzrostu u pacjentów dorosłych oraz u młodzieży po zakończeniu procesu wzrastania”.

Kto powinien prowadzić terapię radioizotopową w NEN

Kolejne nasze działanie, zmierzające do modyfikacji już zatwierdzonego programu, zaczęło się już w ubiegłym roku. Od 1 listopada 2022 r. lutetu oksodotreotyd (lek Lutathera) uzyskał refundację w ramach nowego programu lekowego „Leczenie pacjentów z nowotworami neuroendokrynnymi układu pokarmowego z zastosowaniem radiofarmaceutyków” (B.139). Jest to bardzo ważna informacja, zwłaszcza że od momentu rejestracji tego radiofarmaceutyku w Unii Europejskiej we wrześniu 2017 r., przy jednoczesnym braku realnego finansowania terapii pacjentów z nowotworami neuroendokrynnymi (NEN) w naszym kraju, dostęp do tej formy leczenia uległ ograniczeniu.

Co do wykonawców powyższego programu, należy przypomnieć, że w Polsce leczeniem NEN zawsze zajmowali się endokrynolodzy. Natomiast od ponad 20 lat endokrynolodzy wraz ze specjalistami medycyny nuklearnej stosują z powodzeniem, po nieskutecznym leczeniu chirurgicznym, podstawową terapię, jaką jest podawanie leków hormonalnych, do których należą analogi somatostatyny: „zimne” (endokrynolodzy) i „gorące” (specjaliści medycyny nuklearnej) — odpowiednio w I i II linii.

Specjaliści medycyny nuklearnej we współpracy z endokrynologami, jako jedyni, prowadzą diagnostykę tych pacjentów z zastosowaniem obrazowania receptorów somatostatynowych metodą radioizotopową, która jest wykorzystywana na różnych etapach choroby w celu optymalizacji leczenia. Rola onkologów wiąże się z włączeniem ostatnich linii leczenia (inhibitorów kinaz tyrozynowych i chemioterapii) wyłącznie w stosunkowo nielicznej grupie chorych z agresywnym przebiegiem NEN.

Przez ponad dwie dekady doświadczeń w leczeniu guzów NEN onkolodzy praktycznie nigdy nie prowadzili leczenia radioizotopowego (może z wyjątkiem niektórych ośrodków endokrynologii onkologicznej). Leczenie było realizowane przez lekarzy posiadających specjalizację w dziedzinie medycyny nuklearnej i/lub endokrynologii. W opinii grupy polskich profesorów specjalistów endokrynologii i medycyny nuklearnej, aby zapewnić skuteczną opiekę nad chorymi, nie należy zaburzać dobrze jak dotąd funkcjonujących ścieżek postępowania z NEN.

Kwestia kwalifikacji chorych do programu B.139

Także nie wszystkie zapisy dotyczące programu, które znalazły się w obwieszczeniu ministra zdrowia z 20 października 2022 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, zostały zaakceptowane przez specjalistów endokrynologii i medycyny nuklearnej, zajmujących się dotychczas terapią izotopową. Do najważniejszych postulowanych przez nas zmian w programie B.139 należy rozszerzenie formy kwalifikacji do terapii z użyciem preparatu Lutathera. Chodzi o możliwość wykazania zwiększonej ekspresji receptorów somatostatyny we wszystkich zmianach nowotworowych (zmianach pierwotnych i przerzutach), potwierdzonej w badaniu scyntygrafii (SPECT/CT) lub tomografii pozytonowej (PET/CT z Ga-DOTATATE), tj. nadekspresji receptorów w tkance guza (nowotworu pierwotnego i przerzutów), z wychwytem radiofarmaceutyku co najmniej równym prawidłowemu wychwytowi w wątrobie (wychwyt w skali Krenninga ≥2).

W oryginalnym zapisie programu B.139 kwalifikacja odbywała się jedynie na podstwie tomografii pozytonowej (PET/CT 
z Ga-DOTATATE). Postulowana zmiana umożliwi przeprowadzanie kwalifikacji również w ośrodkach medycyny nuklearnej nieposiadających dostępu do badania PET/CT z Ga-DOTATATE.

Kolejną sugerowaną zmianą w 1 punkcie programu (Kryteria kwalifikacji do terapii 177LuDOTATATE) jest rozszerzenie dotyczące udokumentowania progresji choroby w czasie 12 miesięcy przed włączeniem do programu nie tylko (albo nie wyłącznie) na podstawie kryteriów RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors), ale też kryteriów klinicznych i/lub hormonalnych.

Ostatnia istotna proponowana zmiana w programie B.139 dotyczy uzależnienia kwalifikacji do leczenia radioizotopowego chorych z potwierdzoną aktywną chorobą w scyntygrafii receptorowej od wykonania dodatkowo scyntygrafii pozytonowej F-FDG. W naszej opinii, jest to niekonieczne, a ponadto stanowi dodatkowe obciążenie dla pacjenta, jak również generuje koszty.

Doprecyzowanie rozpoznań endokrynopatii

Trzeci problem, który spróbujemy rozwiązać w 2023 r., wydaje się najłatwiejszy. Dotyczy on pakietu specjalistycznego (PS1) - tarczyca (kod produktu 5.36.00.0000001), który został wprowadzony zarządzeniem prezesa NFZ 182/2019 z 31 grudnia 2019 r. Pakiet specjalistyczny dotyczący tarczycy stosowany w ambulatoryjnej opiece specjalistycznej (AOS) w zakresie endokrynologii zakłada przeprowadzenie kompleksowej oceny problemu klinicznego i postawienie rozpoznania na podstawie listy dedykowanych badań laboratoryjnych i obrazowych (badanie USG tarczycy, scyntygrafia tarczycy).

Aby rozliczyć PS1, jest wymagane wykonanie co najmniej dwukrotnie procedury 89.02 („Porada lekarska, inne”), tzn. przeprowadzenie dwóch porad lekarskich i co najmniej pięciu procedur z listy procedur PS1 oraz postawienie rozpoznania zasadniczego z listy rozpoznań PS1. I właśnie na liście rozpoznań należy wprowadzić poprawki. Okazuje się, że przygotowując zarządzenie, pominięto kilka rozpoznań, często diagnozowanych u pacjentów z chorobami tarczycy.

Szczególnie zaskakujące jest nieuwzględnienie rozpoznania E05.2 (tyreotoksykoza z wolem wieloguzkowym, czyli wole wieloguzkowe toksyczne), podczas gdy E05.1 (tyreotoksykoza z pojedynczym toksycznym guzkiem) znajduje się na liście i upoważnia do takiego rozliczenia. W sposób niezamierzony ograniczono także katalog rozpoznań zapaleń tarczycy, wśród których nie ma powszechnie diagnozowanego E06.3 (czyli zapalenia tarczycy autoimmunologicznego). Wymusza to na lekarzach pracujących w poradniach endokrynologicznych stawianie rozpoznań nieprecyzyjnych, np. E07.8 (Inne, określone choroby tarczycy), ale możliwych do rozliczenia.

Wymieniłem tylko niektóre z zamierzeń, planowanych przez środowisko endokrynologiczne, ale wszystkie one mają na celu doprecyzowanie przepisów i polepszenie opieki nad osobami chorymi na endokrynopatie.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Prof. Lewiński podsumowuje rok 2022: odżyła problematyka profilaktyki na wypadek skażenia radioaktywnego