Bywa tak, że pacjent nie może zostać poddany leczeniu w programie lekowym, ponieważ ma schorzenie współistniejące, a podanie leku mogłoby, w jego konkretnej sytuacji klinicznej, doprowadzić do śmierci czy znacznego pogorszenia stanu zdrowia. Obecne regulacje prawne nie przewidują takiej sytuacji i pacjent pozostaje bez żadnej opcji leczenia finansowanego ze środków publicznych. Dlatego zamiarem ustawodawcy było opracowanie regulacji, która umożliwiłaby takiemu pacjentowi skorzystanie z indywidualnie dobranej terapii, dotychczas niefinansowanej ze środków publicznych w danym wskazaniu. 

Potrzebne kompromisowe rozwiązanie

Konsultacje publiczne projektu tej nowelizacji zakończyły się w kwietniu. Większość podmiotów opiniujących pozytywnie oceniło sam fakt wprowadzenia regulacji. Zwrócono jednak uwagę, że poszczególne zapisy projektu, a zwłaszcza procedura uzyskiwania zgody na sfinansowanie leczenia w ramach ratunkowego dostępu oraz jej warunki mogą uczynić dostępność do tego awaryjnego rozwiązania jeśli nie iluzoryczną, to znacznie ograniczoną. Nasuwa się nieco kontrowersyjne pytanie: czy nie uznać ratunkowego dostępu uregulowanego w projekcie raczej za rodzaj pilotażu, a nie dostępu rzeczywistego. Miejmy nadzieję, że w trakcie prac legislacyjnych nad tą niewątpliwie bardzo ważną nowelizacją ustawy o świadczeniach uda się wypracować kompromis pomiędzy potrzebami pacjentów, znajdujących się w szczególnej i nietypowej sytuacji zdrowotnej, a ograniczonymi środkami, jakie władze publiczne chcą i mogą wydatkować na ten cel. Miejmy też nadzieję, że dla pacjenta będzie to kompromis bardziej korzystny, niżby to wynikało z pierwotnych zapisów projektu.

Jak najbardziej słuszne jest uwarunkowanie sfinansowania dla pacjenta leku, który nie jest refundowany w danym wskazaniu, w sytuacji, gdy konieczność jego zastosowania dyktowana jest uzasadnioną i wynikającą ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej potrzebą. Jednak wiele pozostałych warunków, mających na celu racjonalizację i kontrolę nad dostępem do terapii finansowanych w tym trybie, budzi poważne wątpliwości. 

Kontrowersyjne warunki dopuszczenia

Zasadniczym warunkiem uzyskania zgody na sfinansowanie leczenia w trybie ratunkowego dostępu jest wyczerpanie wszystkich możliwych do zastosowania w danym wskazaniu finansowanych technologii medycznych. Czyli, teoretycznie, najpierw pacjenta należy przeleczyć wszystkimi pozostałymi terapiami, nawet jeśli z góry wiadomo, że nie będą skuteczne. 

Kolejnym kontrowersyjnym warunkiem jest niezbędność ratunkowej terapii dla ratowania życia i zdrowia. Użycie spójnika „i” oznacza konieczność spełnienia obu tych kryteriów. To wyklucza korzystanie z ratunkowego dostępu do leku w sytuacjach, gdy nie ma zagrożenia życia, czyli zapewne w ogromnej części przypadków, w których awaryjne leczenie mogłoby zostać zastosowane, np. w nietypowych, a ciężkich schorzeniach przewlekłych. Warto tu wspomnieć, że nierzadko pacjenci onkologiczni znajdują się właśnie w takiej sytuacji. Proponowany w nowelizacji warunek stanie na przeszkodzie w skorzystaniu przez nich z leczenia w ramach ratunkowego dostępu.

Czy nie jest też nadmiernym ograniczeniem wydawanie zgód na finansowanie terapii ratunkowej tylko na 1 miesiąc lub na 1 cykl leczenia? Będzie to oznaczać konieczność wielokrotnego występowania o kolejne zgody, gdyby terapia miała trwać dłużej, lub być powtarzana co najmniej w kilku cyklach (co zapewne będzie regułą). Szpital będzie mieć sporo papierkowej pracy, obejmującej występowanie o opinię konsultanta (o tym niżej), wypełnianie dość szczegółowego wniosku, wymagającego dokładnych uzasadnień. 

Z pewnością obciążenie szpitali dodatkową pracą o charakterze administracyjnym nie będzie sprzyjać korzystaniu z terapii ratunkowych, nie wspominając o ryzyku pozbawienia pacjenta ciągłości terapii, co może znacząco obniżyć jej skuteczność. Dla porównania, zgoda na zastosowanie chemioterapii niestandardowej była wydawana na trzy miesiące. Byłoby pożądane zastosować tu tę samą zasadę, jak również odformalizować procedurę występowania o kolejne zgody dotyczące tego samego pacjenta (np. przez rezygnację z kolejnej opinii konsultanta). 

Projekt regulacji zakłada również, że warunkiem wydania kolejnej zgody dla tego samego pacjenta jest potwierdzenie przez specjalistę w dziedzinie medycyny odpowiedniej ze względu na chorobę pacjenta skuteczności u niego terapii. W ramach konsultacji społecznych projektu słusznie zwrócono uwagę, że w wielu przypadkach okres jednego miesiąca czy jednego cyklu leczenia będzie za krótki, aby tę skuteczność wykazać. 

Procedura uzyskiwania zgody na leczenie

Jeszcze przed złożeniem wniosku o zgodę na ratunkowe leczenie należy uzyskać opinię właściwego konsultanta krajowego lub wojewódzkiego (występuje o nią szpital). Sam wniosek, do którego należy dołączyć opinię konsultanta, może złożyć wyłącznie szpital, co wyklucza stosowanie tych terapii w ambulatoryjnej opiece zdrowotnej. Już teraz zwracano uwagę, że taki wymóg może skutkować niepotrzebną hospitalizacją, a co za tym idzie, generowaniem innych kosztów dla systemu, które można by wydatkować bardziej efektywnie. Szkoda, że w całej procedurze występowania o zgodę na sfinansowanie leczenia w ramach ratunkowego dostępu nie przewidziano żadnej roli ani udziału samego zainteresowanego pacjenta. 

Minister zdrowia ma jedynie 14 dni na rozpatrzenie wniosku, natomiast ustawa nie przewiduje takiego terminu dla konsultanta, którego opinia musi zostać dołączona do wniosku. W praktyce nie ma zatem żadnej gwarancji zachowania konkretnego terminu na przejście tej procedury w całości — od momentu postawienia diagnozy i zalecenia danej terapii do uzyskania zgody na jej finansowanie w tym trybie. 

Ustawa wymaga ponadto, aby lek, który pacjent miałby otrzymać w ramach ratunkowego dostępu, był dostępny w obrocie w Polsce. To znowu wykluczy z tego trybu leki dopuszczone do obrotu w Polsce (np. centralnie), ale w naszym kraju niedostępne. 

Gdy wymagana jest opinia AOTMiT

Ograniczenia dostępu do ratunkowych terapii na tym się nie kończą. Regulacja dotycząca ratunkowego dostępu do technologii medycznych przewiduje dwie sytuacje, w których minister zdrowia powinien wystąpić do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) o wydanie opinii w sprawie zasadności finansowania ze środków publicznych leku w danym wskazaniu. Pierwsza z nich ma miejsce wtedy, gdy koszt wnioskowanej terapii w ujęciu miesięcznym przekracza 1/12 trzykrotności PKB na jednego mieszkańca. Druga — gdy koszt danej terapii nie przekracza tej wartości, ale wnioskowana jest zgoda na zastosowanie tego samego leku, w tym samym wskazaniu u kolejnego pacjenta. 

Jak opinia AOTMiT — pozytywna czy negatywna — wpłynie na sytuację pacjenta oczekującego na zgodę na sfinansowanie leku w ramach ratunkowego dostępu? Jeśli opinia jest negatywna, minister zdrowia nie może wydać zgody na sfinansowanie pacjentowi terapii ratunkowej. Pojawia się tu pytanie: co ma jedno do drugiego. Jeśli przedmiotem opinii AOTMiT jest, zgodnie z projektem nowelizacji, zasadność finansowania leku ze środków publicznych w ogóle (bez zasadniczego ograniczenia populacji pacjentów), to dlaczego jej wyniki mają decydować o finansowaniu terapii tym samym lekiem dla jednego pacjenta? 

Niewiele więcej nadziei daje pacjentowi sytuacja, w której opinia AOTMiT jest pozytywna. Wtedy minister wzywa firmę farmaceutyczną posiadającą prawa do leku do złożenia wniosku refundacyjnego, w terminie 60 dni od dnia wezwania. Jeśli firma nie złoży wniosku, a nawet jeśli miałaby go złożyć, ale po terminie, minister obligatoryjnie odmawia wydania zgody na sfinansowanie terapii tym lekiem w ramach ratunkowego dostępu. Tak więc dostęp do terapii ratunkowej będzie faktycznie uzależniony od działania firmy. Ta zaś może nie złożyć wniosku z wielu przyczyn, np. nie zdąży go przygotować w tak krótkim czasie (projekt ustawy nie przewiduje żadnego odformalizowania procedury refundacyjnej w takim przypadku, zatem potrzebne są wszystkie zazwyczaj wymagane analizy — w tym kliniczna i ekonomiczna, które są najbardziej pracochłonne i kosztowne). Albo firma uzna, że i tak nie otrzyma refundacji (lek jest kosztowny), więc nie ma sensu ponosić bardzo wysokich opłat za rozpatrzenie wniosku (sama opłata za analizę weryfikacyjną AOTMiT, wymaganą przy lekach, które nie mają odpowiedników refundowanych w danym wskazaniu, wynosi ok. 100 000 zł, opłata za złożenie wniosku — do 9000 zł), nie wspominając o kosztach przygotowania samego wniosku (szczególnie kosztowne są analizy HTA). Taka regulacja prowadzi także do bardzo trudnej z etycznego i wizerunkowego punktu widzenia sytuacji firmy, bowiem od jej działań może zależeć życie pacjenta. 

Kłopotliwy kolejny pacjent

Najlepiej jest zatem dla pacjenta, gdy nikt oprócz niego nie ubiega się o sfinansowanie leku w tym samym wskazaniu, w trybie ratunkowego dostępu. Wystąpienie o zgodę na sfinansowanie tej samej terapii, w tym samym wskazaniu dla innej osoby uruchamia procedurę opiniowania przez AOTMiT, co wiąże się z opisanym wyżej ryzykiem odmowy wydania zgody. 

Można co do zasady zrozumieć chęć ustawodawcy zachowania kontroli nad wydatkowaniem środków na terapie ratunkowe. W uzasadnieniu ustawy można przeczytać, że intencją było, aby firmy farmaceutyczne nie omijały ścieżki zwykłego postępowaniu refundacyjnego, korzystając w zamian ze znacznie łatwiejszej ścieżki refundacji swoich produktów poprzez ratunkowy dostęp. Jednakże uruchamianie opisanego wyżej mechanizmu występowania o opinię do AOTMiT już przy pierwszym kolejnym pacjencie, zamiast np. dopiero przy piątym, dziesiątym czy jeszcze kolejnym, oraz uzależnianie zgody na sfinansowanie leku w trybie ratunkowego dostępu od złożenia wniosku refundacyjnego przez firmę, może drastycznie ograniczyć dostęp do terapii ratunkowych.