Czy opłaca się wydawać miliony na terapie w chorobach rzadkich? MZ: warto, jeżeli zmieniają paradygmat leczenia

O tym, że liczba refundowanych terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi z każdym rokiem rośnie, mówiono w czasie debaty Wprost „Co warto, co się opłaca - polityka lekowa w obszarze chorób rzadkich“. Jej uczestnicy wskazywali także na zmiany, jakie są oczekiwane w tym obszarze.

W jakie terapie warto inwestować?

Reprezentujący resort zdrowia Mateusz Oczkowski zwracał uwagę, że do pewnego czasu społeczeństwo myślało, że w zakresie chorób rzadkich w Polsce nie dzieje się nic. – Za takie wydarzenie uznawano dopiero pojawienie się na obwieszczeniu refundacyjnym leku na chorobę ultrarzadką - tłumaczył. Ale, jak wyjaśnił, od pewnego czasu przy każdym obwieszczeniu listy refundacyjnej znajduje się podsumowanie, w którym podane są nowe wskazania w chorobach rzadkich.

- Ich ilość w roku 2023 była rekordowa, nowych wskazań było aż 43, w tym roku mamy 24, ale przed nami ostatnie obwieszczenie październikowe i pewnie na nim również pojawią się takie wskazania – podkreślił.

Oczkowski odniósł się do tego, jak często wdrożenie nowych terapii niesie ze sobą przełom w danej chorobie. – Tak naprawdę na palcach jednej ręki mógłbym wskazać te, które w historii badań klinicznych zmieniły paradygmat leczenia. Część terapii, w których pokładano takie nadzieje, potem okazywała się nie być tak spektakularna, jak sądzono. Między innymi tak, możemy mówić o terapii CAR-T, którą rzeczywiście zbadaliśmy w naszej praktyce klinicznej i okazało się, że niemal połowa pacjentów, która ją otrzymała, umierała w ciągu kolejnych 12 miesięcy – zaznaczył.

Oczkowski: procedura dopuszczania nowych leków do refundacji opiera się na wniosku producenta. Bywa, że ten z nim zwleka

Jak zauważył, w sytuacji, gdy z budżetu państwa wydawane są miliony na dane leczenie, a to nie daje oczekiwanego efektu - takiego, jaki był w pierwotnych badaniach klinicznych - trzeba uważnie przemyśleć, czy każdą terapię w chorobach rzadkich “brać”.

– Moim zdaniem oczywiście, że nie. Warto te, które są skuteczne, przełomowe. Te, dzięki, którym choroby śmiertelne stają się przewlekłymi – podkreślał zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i zaznaczył, że w procesie refundacyjnym odnoszącym się do terapii chorób rzadkich resort sięga też po analizy terapii przełomowych autorstwa amerykańskiej Food and Drug Administration (FDA). Jak stwierdził, obecnie większość ujętych tam leków, uznanych za skuteczne, jest w naszym systemie refundacji.

Odpowiadając na kierowane pod adresem resortu zdrowia uwagi dotyczące przewlekłości postępowania refundacyjnego, przypomniał, że cały proces jest oparty na wnioskowaniu. - Aby on ruszył i była szansa na objęcie leku refundacją, musi pojawić się wniosek. Niektórzy producenci zaś zwlekają, nawet lata, z jego złożeniem – zaznaczył i zaapelował o to, by ci szybciej rozpoczynali takie postępowania.

MZ che lepiej zaopiekować choroby rzadkie

Oczkowski przekonywał, że tak naprawdę na leczenie chorób rzadkich wydawane są w Polsce miliardy, tylko część tych środków jest poukrywana w dodatkowych świadczeniach.

Dodał, że obecnie w zakresie administracyjnym w ramach Planu dla Chorób Rzadkich i nowelizacji ustawy refundacyjnej MZ chce ten obszar jeszcze lepiej zaopiekować. – Zamierzmy wprowadzić definicję choroby rzadkiej, ultrarzadkiej, zastanowić się nad wyglądem analizy wielokryterialnej, bo jak wiemy, terapie w chorobach rzadkich w większości nie będą miały efektywności kosztowej, dlatego inny powinien tu być próg opłacalności terapii. Chcemy również wprowadzić większą możliwość uczestnictwa organizacji pacjenckich w tych procesach – podsumował.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Rząd przyjął Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025