Najdroższy lek na świecie. Jest nowy rekordzista

Terapia została zatwierdzona w tym tygodniu, jako pierwsze leczenie dla dzieci z rzadką chorobą zwaną leukodystrofią metachromatyczną (MLD). Choroba powoduje uszkodzenie układu nerwowego. Szacuje się, że w USA dotyka jedną na 40 000 osób. Mniej więcej połowa pacjentów z późnodziecięcą postacią choroby nie żyje dłużej niż pięć lat od diagnozy.

Cena katalogowa odzwierciedla „wartość, jaką terapia może zapewnić kwalifikującym się do leczenia pacjentom i ich rodzinom, a także potencjalny długoterminowy wpływ, jaki leczenie może mieć na ogólne funkcjonowanie opieki zdrowotnej” – stwierdziła firma w oświadczeniu. Jednocześnie Instytut Przeglądu Klinicznego i Ekonomicznego, niezależny organ nadzorujący ceny leków, ustalił cenę leczenia na maksymalnym poziomie 3,94 miliona dolarów.

Do niedawna rekord cenowy należał do australijskiego producenta leków CSL i jego terapii genowej na hemofilię B. Jej cena w 2022 r. wynosiła 3,5 miliona dolarów.

PRZECZYTAJ TAKŻE: FDA zatwierdziła nowy, najdroższy lek na świecie. 3,5 mln dolarów za dawkę