Fumaran dimetylu to lek o nowym mechanizmie działania, przeznaczony dla chorych na stwardnienie rozsiane. Można pokusić się nawet o stwierdzenie, że preparat ten stanowi nareszcie postęp w terapii SM.

Fumaran dimetylu to lek o nowym mechanizmie działania, przeznaczony dla chorych na stwardnienie rozsiane. Można pokusić się nawet o stwierdzenie, że preparat ten stanowi nareszcie postęp w terapii SM.

Zdaniem specjalistów, fumaran dimetylu zmniejsza liczbę rzutów oraz zmian mózgowych w stwardnieniu rozsianym, a także spowalnia progresję niepełnosprawności przy zachowaniu korzystnego profilu bezpieczeństwa i tolerancji. W dwóch dużych, ogólnoświatowych badaniach klinicznych III fazy, DEFINE i CONFIRM, ocenione zostały skuteczność i bezpieczeństwo leku Tecfidera, zawierającego fumaran dimetylu.Badanie DEFINE pokazało, że po 2 latach stosowania leku Tecfidera, podawanego dwa razy na dobę, o 49 proc. zmniejszył się odsetek pacjentów z rzutem choroby, o 53 proc. obniżył się roczny wskaźnik rzutów (ARR) oraz o 38 proc. zmniejszyło ryzyko wystąpienia 12-tygodniowej potwierdzonej progresji niepełnosprawności, mierzonej za pomocą Rozszerzonej Skali Niesprawności Ruchowej (EDSS) w porównaniu z placebo. W badaniu CONFIRM natomiast wykazano, że dwuletnia terapia preparatem Tecfidera w porównaniu z placebo przyczynia się do 21-procentowej redukcji ryzyka wystąpienia 12-tygodniowej potwierdzonej progresji stopnia niepełnosprawności, chociaż różnica nie jest statystycznie znamienna.Odmienny mechanizm działaniaFumaran dimetylu umożliwia nowe podejście do terapii stwardnienia rozsianego dzięki aktywacji szlaku Nrf2, chociaż dokładny mechanizm działania tego preparatu nie jest znany. Dzięki wspomnianemu szlakowi sygnałowemu komórki organizmu mogą bronić się przed stanem zapalnym i stresem oksydacyjnym, obserwowanym w takich schorzeniach, jak SM. Terapia tym lekiem przyczynia się do zmniejszenia liczby komórek zapalnych, stopnia demielinizacji oraz obniżenia liczby limfocytów przenikających do mózgu i rdzenia kręgowego. „To lek o innym mechanizmie działania niż dotychczas stosowane w SM. Indukuje czynniki transkrypcyjne aktywujące geny związane z modulacją procesu immunologicznego, a jednocześnie wspierające procesy naprawcze w obrębie centralnego układu nerwowego” — wyjaśnia prof. Krzysztof Selmaj, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.Dostępne są leki, które modulują funkcje układu immunologicznego, ale w innym mechanizmie. „Wygląda na to, że ten nowy mechanizm w odmienny sposób wpływa na niektóre funkcje w organizmie i może się okazać bardziej skuteczny od leków stosowanych dotychczas” — komentuje specjalista.Korzyści dla chorych na rzutowo-remisyjne SMFumaran dimetylu ma wskazania do leczenia większości pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, poza postaciami progresywnymi, czyli wtórnie przewlekłą i pierwotnie przewlekłą. Obecnie trwają badania sprawdzające, czy lek będzie skuteczny również w postaciach przewlekłych SM. Dowody pochodzące z dotychczas przeprowadzonych dużych badań dotyczą typowej postaci rzutowo-remisyjnej.„Obecnie w terapii SM mamy do wyboru kilka leków, z których każdy celuje w układ immunologiczny, a można go modelować na różne sposoby. Jedne z leków blokują wejście komórek zapalnych do mózgu, inne zatrzymują limfocyty autoreaktywne w węzłach chłonnych i już na tym etapie nie dopuszczają do ich przejścia dalej. Fumaran dimetylu zaś nie wpływa na zatrzymywanie limfocytów, na ich eliminowanie, lecz działa w sposób odmienny, a mimo wszystko skuteczny” — twierdzi prof. Selmaj. W ostatnim czasie pojawiły się jednak sygnały, związane z obniżeniem liczby limfocytów w efekcie stosowania leku, skłaniające do zwiększonego monitorowania terapii. Według wyjaśnień prof. Selmaja, poprzez aktywację czynników transkrypcyjnych, a w szczególności szlaku transkrypcyjnego zależnego od czynnika Nrf2, nasilana jest ekspresja genów zwiększających ochronę antyoksydacyjną. „Uruchamia się szlak aktywujący program genetyczny komórki w taki sposób, że układ immunologiczny jest wyciszony, a jednocześnie geny związane z naprawą tkanki są aktywowane i w związku z tym osiągany jest efekt kliniczny” — tłumaczy neurolog.Fumaran dimetylu jest nowym, skutecznym lekiem w terapii SM. „Z całą pewnością jego pojawienie się to duży postęp, bardzo korzystny dla pacjentów” — reasumuje prof. Selmaj.