Porażka w walce ze stwardnieniem zanikowym bocznym. Lek na ALS wycofany z rynku

Już miesiąc temu firma Amylyx Pharmaceuticals ogłosiła, że lek Relyvrio nie osiągnął pierwszorzędowych i drugorzędowych punktów końcowych badania fazy 3 PHOENIX. W badaniu lek nie przebił placebo pod względem poprawy sprawności fizycznej pacjentów w zmienionej skali oceny czynnościowej ALS, będącej kluczowym miernikiem korzyści klinicznych.

Firma obiecała dobrowolnie wycofać Relyvrio z rynku, jeśli badanie PHOENIX nie odniesie sukcesu. Zobowiązanie to pomogło przekonać komitet doradczy FDA do warunkowego zatwierdzenia leku w 2022 r. Po drugiej stronie oceanu, Europejska Agencja Leków (EMA) w październiku 2023 r. potwierdziła decyzję o odrzuceniu leku po tym, jak firma Amylyx odwołała się od poprzedniej negatywnej opinii.

Niepowodzenie badania leku Relyvrio i późniejsze wycofanie go z rynku, to poważne rozczarowanie w obszarze walki z ALS, gdzie istnieje niewiele możliwości leczenia tej śmiertelnej choroby neurodegeneracyjnej. Oprócz leku Relyvrio, FDA zatwierdziła przeciwutleniający lek Radicava firmy Mitsubishi Tanabe Pharma oraz różne postacie starego leku o nazwie riluzol, który wykazał ograniczoną skuteczność, w leczeniu ALS. Leki Qalsody firmy Biogen i Ionis Pharmaceuticals również uzyskały przyspieszoną akceptację, ale tylko dla małego podtypu pacjentów z ALS z mutacją w

W 2023 r. firma z tytułu sprzedaży Relyvrio osiągnęła przychody w wysokości 381 mln dolarów. Wycofanie się z rynku dotyczy zarówno Stanów Zjednoczonych, jak i Kanady. Od czwartku lek nie będzie już dostępny dla nowych pacjentów, a obecni pacjenci mogą zdecydować się na przejście na bezpłatny program lekowy.

PRZECZYTAJ TAKŻE: FDA zatwierdza lek na stwardnienie zanikowe boczne (ALS) w przyspieszonym trybie