Przełomowa terapia mukowiscydozy

Terapia poprawia pracę płuc i redukuje zaostrzenia choroby u pacjentów, którzy są nosicielami podwójnej kopii mutacji F508del, znajdowanej u prawie połowy chorych.

Takie są wyniki randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania klinicznego III fazy, przeprowadzonego na ponad tysiącu ochotników, koordynowanego przez zespół Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago.

"To przełomowe odkrycie, w samych Stanach Zjednoczonych pomoże 15 tys. pacjentów" - tłumaczy prowadząca badanie prof. Susanna McColley. "Podczas, gdy dokonał się istotny postęp w terapiach pomocniczych mukowiscydozy, opracowanie terapii, która oddziaływałyby na genetyczną przyczynę choroby, nadal było wyzwaniem. To ekscytujący krok do przodu." - opowiada prof. McColley.

Uczestnicy byli leczeni przez 24 tygodnie. Kolejne badania pokażą, czy terapia wprowadzi długofalowe zmiany w przebiegu schorzenia.