SMA: opublikowano raport z oceny efektywności terapii genowej

3 czerwca ukazał się raport Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) z oceny efektywności oraz jakości leczenia rdzeniowego zaniku mięśni terapią genową Zolgensma (onasemnogen abeparwowek).

Zolgensma została oceniona przez Agencję w ramach tworzenia wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI), opublikowanego 26 lutego 2021 r., i objęta refundacją ze środków Funduszu Medycznego 1 września 2022 r. w ramach programu lekowego B.102.FM. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni (ICD-10: G12.0, G12.1). 3 czerwca 2024 r. minęło zatem 90 dni do wygaśnięcia decyzji refundacyjnej, a zgodnie z Ustawą o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, na 90 dni przed zakończeniem okresu refundacji technologii lekowej o wysokim poziomie innowacyjności Agencja publikuje raport z oceny efektywności objętych refundacją TLI oraz jakości leczenia w oparciu o dane z rejestrów medycznych lub elektronicznego systemu monitorowania programów lekowych, pod warunkiem że dane kliniczne niezbędne do opracowania tego raportu są wystarczające.

ZOBACZ TAKŻE: Zolgensma - najdroższy lek na świecie stosowany w SMA refundowany od 1 września 2022

Przeanalizowane dane 35 pacjentów z SMA leczonych terapią genową

AOTMiT podkreśla w raporcie, że przeanalizowane dane są niedojrzałe – analiza obejmowała pacjentów włączanych do programu lekowego w okresie niespełna 1,5 roku. “Ogólne wnioski wskazują, że pacjenci leczeni w ramach programu lekowego uzyskali wyniki nie gorsze niż uczestnicy głównego badania rejestracyjnego ocenianej technologii. Nie odnotowano żadnego zgonu ani konieczności stałej wentylacji mechanicznej, u większości pacjentów odnotowano zadowalające wyniki rozwoju motorycznego, a profil bezpieczeństwa jest zbieżny z wynikami badania klinicznego” - czytamy.

Analizie poddano dane dotyczące 35 pacjentów leczonych w ramach programu lekowego B.102.FM. włączonych w okresie od 19 września 2022 r. do 26 lutego 2024 r.

66% pacjentów stanowiły niemowlęta płci żeńskiej. U większości pacjentów potwierdzono rozpoznanie ICD-10: G12.1 (n=26; 74%), typ przedobjawowy (n=30; 86%) oraz z trzema kopiami genu SMN2 (n=21; 60%).

Kwalifikacja do programu lekowego oznaczona została jako punkt kontrolny 0. Monitorowanie leczenia obywało się na podstawie kolejnych punktów kontrolnych (dla poszczególnych punktów końcowych w czasie raportowania zgodnym z opisem programu lekowego) – dane w momencie odcięcia w dniu 19.04.2024 r. obejmują 5 takich punktów. Pierwszy włączony do programu lekowego pacjent otrzymał lek 03.10.2022 r., a ostatni punkt kontrolny dla tego pacjenta zaraportowano w dniu 23.01.2024 r. (ok. 16 miesięcy obserwacji). Najkrótszy okres obserwacji pojedynczego pacjenta wyniósł ok. 3 miesięcy.

Jak wskazuje AOTMiT w raporcie, dane, na podstawie których przeprowadzono analizę, są niedojrzałe – wyniki z ostatniego, piątego punktu kontrolnego były dostępne jedynie dla 8 pacjentów.

Przeanalizowano dane dotyczące wskaźników oceny skuteczności leczenia wg opisu programu lekowego B.102.FM. i zgodnie z dostępnymi danymi SMPT: wyniki w skali CHOP-INTEND, konieczność stałej wentylacji mechanicznej oraz wyniki osiągania kamieni milowych rozwoju motorycznego.

Raport zawiera osobne dane nt. skuteczności leczenia nusinersenem

Z uwagi na zapisy ustawowe (ustawa refundacyjna) w raporcie AOTMiT przedstawiono również wyniki efektywności opcji alternatywnych, stosując założenia umożliwiające dobór populacji jak najbardziej zbliżonej do pacjentów kwalifikujących się do leczenia produktem leczniczym Zolgensma i w zakresie zbieżnych wskaźników efektywności. Analizy dokonano na podstawie danych z Systemu Monitorowania Programów Terapeutycznych (SMPT) dla substancji czynnej nusinersen. Substancja czynna rysdyplam została wykluczona z analizy, ponieważ była stosowana u pacjentów z innym typem SMA, niewpisującym się we wskazanie refundacyjne Zolgensma.

“Ze względu na fakt, iż niemożliwe jest wiarygodne porównanie skuteczności i bezpieczeństwa opcji leczenia bez zastosowania randomizacji, w różnych populacjach, opisane wyniki nie stanowią porównania ocenianego produktu leczniczego z opcją alternatywną, a jedynie przedstawiają osobno dane na temat skuteczności i bezpieczeństwa obu interwencji oraz ogólne wnioski na temat różnic wyników w zakresie zbieżnych punktów końcowych” - zaznaczono.

Dodatkowo w opracowaniu dokonano przeglądu dostępnych dowodów naukowych w celu aktualizacji informacji opisanych w ramach raportu sporządzonego w trakcie tworzenia wykazu TLI, na podstawie którego terapia genowa została umieszczona na liście TLI, a następnie na tej podstawie objęta refundacją ze środków Funduszu Medycznego.

Raport dostępny jest tutaj: Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) we wskazaniu zgodnym z zapisami programu lekowego B.102.FM. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni (ICD-10: G12.0, G12.1). Raport z oceny efektywności oraz jakości leczenia technologią lekową o wysokim poziomie innowacyjności, objętej refundacją w ramach Funduszu Medycznego

ZOBACZ TAKŻE: Terapia genowa w SMA: od 1 kwietnia ważna zmiana w programie lekowym