Terapia genowa mukowiscydozy

Testy przeprowadziło UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium. W podwójnie ślepej próbie 136 pacjentów powyżej 12 roku życia przez rok otrzymywało comiesięczną dawkę preparatu albo placebo. Lek miał postać liposomów zawierających prawidłową wersję wadliwego genu.

Jest nadzieja dla chorych. "Nie pojawiły się problemy związane z bezpieczeństwem. Podczas gdy działanie terapii było niejednolite i niektórzy pacjenci reagowali lepiej niż inni, rezultaty są obiecujące i stanowią fundament dla dalszych badań." - mówi koordynator Konsorcjum,  prof. Eric Alton Imperial z College London.

W dalszych etapach mają być sprawdzone efekty częstszego podawania leku i łączenia nowej terapii z już istniejącymi. Badacze liczą na dodatkową poprawę wyników.

To nie koniec. Konsorcjum opracowuje już kolejną wersję terapii. Tym razem prawidłowe geny mają być dostarczane do komórek z pomocą wirusów.

Imperial College London via Medical News Today