W ostatnich dziesięciu latach w leczeniu systemowym raka wątrobowokomórkowego dokonał się przełom

Dziesięć lat temu, czyli w roku 2014, dysponowaliśmy de facto tylko jedną linią leczenia. Sorafenib, jedyny wtedy lek o udowodnionej skuteczności, w Polsce był dostępny dla wąskiej grupy pacjentów. Rak wątrobowokomórkowy jest chorobą, w której klasyczna chemioterapia nie wykazuje skuteczności, w związku z tym pozostaje leczenie celowane. Obecnie, jeśli chodzi o możliwość systemowego leczenia tego nowotworu, dostępna jest jeszcze immunoterapia. Kabozantynib jest skuteczną opcją leczenia drugiej linii u chorych na zaawansowanego raka wątrobowokomórkowego po wcześniejszym stosowaniu sorafenibu. Obecnie mediana przeżycia wynosi około 20 miesięcy, a 10 lat temu pacjenci z HCC przeżywali 10 miesięcy, więc mamy ten czas podwojony — to niewątpliwy postęp w leczeniu tej choroby. Kabozantynib jest inhibitorem wielokinazowym (TKI), działa nie tylko antypoliferacyjnie przeciwnowotworowo, ale też wykazuje działania tzw. antyangiogenne. Lek jest dostępny w formie doustnej (tabletki), dzięki czemu jest wygodny do stosowania dla pacjentów. O jego skuteczności najlepiej świadczy badanie rejestracyjne CELESTIAL, które wykazało, że stosowanie kabozantynibu w drugiej linii leczenia znacząco wydłuża czas przeżycia całkowitego oraz czas bez progresji choroby, a także korzystnie wpływa na odsetek obiektywnych odpowiedzi na leczenie. Pamiętajmy, że mówimy o leczeniu bardzo ciężkiej choroby. Leczenie wydłużyło medianę życia o około dwa miesiące, u jednych pacjentów skuteczność jest lepsza, u innych nieco gorsza. Mimo że lek jest w formie doustnej, nie jest pozbawiony pewnych działań niepożądanych, najczęściej są to zaburzenia żołądkowo-jelitowe, ale potrafimy zarządzać jego toksycznością.

Dzisiaj mówimy o 20 miesiącach mediany przeżycia całkowitego, co jest już dobrym wynikiem 
w porównaniu chociażby z rakiem trzustki. Ale jeśli te wskaźniki porównamy z rakiem prostaty czy rakiem piersi, to widać, że w raku wątrobowokomórkowym jest jeszcze wiele do zrobienia. Największym przełomem było włączenie do leczenia immunoterapii. Ta terapia dla niektórych pacjentów stanowi bardzo skuteczną opcję. Wcześniej miałem dosłownie kilku pacjentów, którzy byli leczeni dłużej niż dwa lata, dzisiaj takich chorych mamy bardzo wielu. Dziesięć lat temu do dyspozycji był jeden lek, dzisiaj jesteśmy świadkami postępu: są dostępne różne opcje, mamy co najmniej dwie linie leczenia. W związku z tym zaczyna się dyskusja wśród klinicystów, co lepiej stosować w pierwszej kolejności i jak planować leczenie. W raku wątrobowokomórkowym czekamy jeszcze na leczenie uzupełniające, jest ono już bardzo blisko na horyzoncie. Tak więc HCC to jeden z nowotworów, w którym w ostatnich dziesięciu latach dokonały się największe przełomy.

Chcielibyśmy, żeby ten lek był dostępy dla chorych, bez tej czasochłonnej „otoczki biurokratycznej”, która towarzyszy programom lekowym. Dzięki temu mielibyśmy więcej czasu dla pacjentów. W ostatnich latach znacznie poprawiły się możliwości leczenia systemowego wielu nowotworów złośliwych, w tym raka płuc, raka piersi, czy niektórych nowotworów przewodu pokarmowego. Ten postęp może jest powolny, ale postępuje z roku na rok w każdym obszarze. Pamiętajmy, że onkologia jest dziedziną kosztochłonną, w związku z tym nie powinniśmy oczekiwać, że każdy nowy lek będzie u nas dostępny „nazajutrz” po jego zarejestrowaniu czy publikacji danych z badań klinicznych. Jeśli chodzi o dostępność do poszczególnych terapii czy cząsteczek, to generalnie nie odbiegamy od standardów europejskich. O sile onkologii świadczą nie tylko leki i dostęp do refundacji nowoczesnych preparatów. Równie ważny jest też dostęp do szybkiej i nowoczesnej diagnostyki, czy skoordynowanego i wielospecjalistycznego leczenia.

Tak więc, ogólnie jest dobrze, ale — diabeł tkwi 
w szczegółach — są obszary w onkologii, w których pacjenci są w gorszej sytuacji. I tutaj przykład z innego nowotworu wątroby — w raku dróg żółciowych, gdzie brakuje immunoterapii czy leczenia celowanego.