Niedzielski: domykamy kompleksową opiekę nad dziećmi dotkniętymi SMA

– Dzisiaj domykamy pewnego rodzaju kompleksową konstrukcję, polegającą na zaoferowaniu opieki na każdym etapie dzieciom dotkniętym rdzeniowym zanikiem mięśni" - stwierdził minister Adam Niedzielski na konferencji w Centrum Technologicznie Wspomaganej Rehabilitacji w Ortopedyczno-Rehabilitacyjnym Szpitalu Klinicznym im. W. Degi w Poznaniu.

MZ: dzieci z SMA będą objęte kompleksową opieką

Przypomniał, że pierwszym i najważniejszym elementem było badanie przesiewowe. – Każdy noworodek w Polsce ma wykonywany cały panel badań genetycznych, w tym w kierunku SMA. Do tej pory wykonano w kierunku SMA ponad poł miliona badań – poinformował.

– To badanie ma szczególne znaczenie, bo pozwala wychwycić chorobę jeszcze na etapie przedobjawowym. (...) Ale oczywiście to badanie bez odpowiedniej terapii byłoby tylko sprawdzeniem i zidentyfikowaniem ryzyka, a nie zaoferowaniem kompleksowej opieki. Od 2019 roku wprowadzono terapię leczenia jednym z leków Nusinersenem – zauważył szef MZ. Dodał, że skorzystało z niej blisko 1000 osób.

🇵🇱 jest w czołówce państw w opiece nad pacjentami z #SMA. W 2019 r. wprowadziliśmy 1⃣. terapię #nusinersen. Wg najnowszych badań, nie tylko zatrzymuje on chorobę, ale daje jej regres. Rok temu wprowadziliśmy najdroższą terapię #zolgensma. Skorzystało z niej dotychczas 16 dzieci.

— Ministerstwo Zdrowia (@MZ_GOV_PL) June 29, 2023

Rok temu wprowadzono kolejną terapię - lekiem Zolgensma, uznawanym za najdroższy lek na świecie. Z tej terapii skorzystało do tej pory 16 dzieci - wskazał Niedzielski.

MZ chce wdrożyć specjalny model rehabilitacyjny w SMA

Jak dodał, obecnie "każdy noworodek, który zostanie wychwycony w badaniu przesiewowym, któremu zostanie zaproponowana ta terapia, jest zabezpieczony i ma szanse na (...) normalne funkcjonowanie w społeczeństwie".

Niedzielski podkreślił, że pacjenci leczeni na SMA mają szansę na pewien regres choroby, co wymaga intensywnej rehabilitacji, i dostępu do najnowocześniejszego sprzętu, np. egzoszkieletów. Zapowiedział, że MZ chce wprowadzić specjalny model rehabilitacyjny.

– Tutaj, w szpitalu im. Degi mamy odpowiednią infrastrukturę, mamy przede wszystkim wyśmienitych specjalistów i to jest podstawą do tego, żeby ten system leczenia, opieki nad pacjentami z SMA był rzeczywiście kompleksowy – komentował.

Szef MZ pytany o ewentualne zmiany w zasadach dotyczących refundowania tzw. najdroższego leku na świecie przeciwko SMA zaznaczył, że resort stosuje się ściśle do zaleceń producenta tegoż leku. – Są tutaj kryteria i wieku, i wagi, ponieważ poza tymi kryteriami skuteczność leku nie jest potwierdzona – zaznaczył.

200 dzieciom z SMA skorzysta z nowatorskiej rehabilitacji

Dodał również, że lek Nusinersen ma również bardzo wysoką potwierdzoną skuteczność kliniczną. – Co więcej wstępne wyniki badań, które przedstawiała mi szefowa zespołu ds. opieki nad SMA, które było prowadzone na blisko 290 osobach, to są wyniki, które potwierdzają, że Nusinersen jest bardzo skuteczny, bo jako pierwszy pokazuje udowodnione efekty regresu choroby, nie tylko zahamowania jej postępu – powiedział Niedzielski.

Wiceprezes Agencji Badań Medycznych Rafał Staszewski wyjaśnił, że projekt badawczy wprowadzany w poznańskim szpitalu im. W. Degi ma zapewnić 200 dzieciom z SMA skorzystanie z nowatorskiej rehabilitacji, w dwóch modelach wspomaganych robotycznie. – Ten typ rehabilitacji nie jest realizowany nigdzie na świecie. Weryfikujemy jego efekty kliniczne, wiemy, że on już dzisiaj działa, natomiast grant przyznany przez ABM umożliwi bardzo naukowe, metodologiczne podejście do weryfikacji nowej metody rehabilitacji dzieci z SMA w Polsce – powiedział.

Dodał, że powstanie standard rehabilitacji, który zostanie rozpropagowany. Zaznaczył przy tym, że w stosunku do całej populacji pacjentów z SMA 200 dzieci, które zostaną objęte programem to bardzo duża liczba. – Te osoby otrzymają tak naprawdę bezpłatne turnusy rehabilitacyjne, podczas których weryfikujemy określoną metodę rehabilitacji – podkreślił.

Staszewski zapewnił, że przekazane szpitalowi 22 mln zł pozwolą na całościowe sfinansowanie projektu badawczego, łącznie z zakupem sprzętu, opłacenie specjalistów i turnusów pobytowych dla małych pacjentów.

Dyrektor szpitala im. W. Degi dr Przemysław Daroszewski wyjaśnił, że kwalifikacja pacjentów do programu rozpocznie się na przełomie września i października. – Nie ma na świecie ogólnie przyjętego systemu rehabilitacji osób chorych na SMA – zaznaczył.

– Staramy się stworzyć jakiś wzorzec rehabilitacji. Przede wszystkim rehabilitowane będą osoby poddane leczeniu – dodał. Wyjaśnił, że ponieważ rehabilitacja jest dużym obciążeniem dla małych pacjentów, jest wspomagana przez egzoszkielety, komputery i gry.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Terapia genowa SMA: znamy szczegóły, kto otrzymał refundowany lek