Innowacyjny lek szansą dla pacjentów z chorobami mieloproliferacyjnymi

Wyniki badania III fazy (Response) nad ruksolitynibem, przedstawione w trakcie XX Kongresu Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego, kładą nowe światło na leczenie pacjentów z czerwienicą prawdziwą. 

Badacze przeanalizowali dane pacjentów, u których stwierdzono oporność lub nietolerancję na hydroksymocznik powszechnie stosowany w terapii czerwienicy. W 18 miesiącu badania u 80 proc. pacjentów otrzymujących ruksolotynib stwierdzono trwałą odpowiedź w zakresie dwóch kluczowych wskaźników kontroli tej rzadkiej choroby krwi- chodzi tu o utrzymanie poziomu hematokrytu poniżej 45 proc. (bez konieczności wykonywania flebotomii czyli tzw. upustów krwi), a także redukcji objętości śledziony. W tym ostatnim wskaźniku udało się zredukować jej wielkość o 35 proc.

Co istotne w badaniu III fazy, w 18 miesiącu otrzymywania terapii blisko 83 proc. pacjentów nadal otrzymywało lek, a u pacjentów w ramieniu z ruksolitynibem stwierdzono z 89 procentowym prawdopodobieństwem uzyskanie kontroli hematokrytu bez konieczności wykonywania flebotomii. U 90 proc. chorych otrzymujących ruksolitynib w 32. tygodniu nie stwierdzono potrzeby wykonywania zabiegu upustów krwi w okresie od 32. do 80. tygodnia badania.

Jak podkreśla dr Jean-Jacques Kiladjian niedostatecznie kontrolowana czerwienica prawdziwa może prowadzić do ciężkich powikłań.

"Uzyskane dane dowodzą, że terapia ruksolitynibem może skutkować trwałymi
i kompleksowymi korzyściami klinicznymi w populacji pacjentów z tym schorzeniem Otwiera się przed nami szansa na spełnienie niezaspokojonych potrzeb pacjentów
cierpiących na czerwienicą prawdziwą, u których stwierdza się nietolerancję
na dotychczas dostępne terapie lub w wyniku ich stosowania - niedostateczną kontrolę choroby. Jak dowodzą najnowsze wyniki uzyskane w badaniu rejestracyjnym III fazy, dla tych pacjentów terapia ruksolitynibem stanowi nową, cenną opcję terapeutyczną"- powiedział dr Jean-Jacques Kiladjian.

Przypomnijmy, że lek to doustny inhibitor kinaz tyrozynowych JAK1 i JAK2, który w kwietniu tego roku został zatwierdzony przez Komisję Europejską w leczeniu dorosłych pacjentów z czerwienicą prawdziwą, u których stwierdzono oporność lub brak tolerancji na hydroksymocznik. Preparat jest również z powodzeniem stosowany oraz zarejestrowany w terapii dorosłych pacjentów z mielofibrozą (pierwotnym włóknieniem szpiku, określanym również mianem przewlekłego idiopatycznego włóknienia szpiku), włóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą oraz włóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną.

Niestety pomimo pozytywnej oceny Rady Przejrzystości - nie udało się wprowadzić leku do programu lekowego „Leczenie mielofibrozy pierwotnej oraz mielofibrozy wtórnej w przebiegu czerwienicy prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej".