Terapia genowa w SMA: od 1 kwietnia ważna zmiana w programie lekowym

Znamy już projekt nowej listy refundacyjnej, która zacznie obowiązywać 1 kwietnia 2024 r. Jedna ze zmian dotyczy najdroższej terapii w Polsce, czyli leku Zolgensma (onasemnogen abeparwowek), dostępnej w ramach programu lekowego B.102.FM. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni (ICD-10: G12.0, G12.1).

Jak przekazał wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski podczas konferencji prasowej, na której MZ przedstawiło najważniejsze zmiany w refundacji, zniesione zostanie ograniczenie w programie lekowym, polegające na tym, że pacjent z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), który otrzymał wcześniej inną terapię w tym programie (nusinersen lub rysdyplam), nie może już skorzystać z terapii Zolgensma.

Nowe kryteria kwalifikacji do leczenia substancją onasemnogen abeparwowek (Zolgensma)

Zgodnie z projektem kwietniowej listy, kryteria kwalifikacji do leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek są następujące:

1) pacjenci przedobjawowi i objawowi z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 badani w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce;

2) wiek do 6. miesiąca życia (<180 dni) w momencie podania leku;

3) zachowana zdolność połykania w ocenie lekarza kwalifikującego;

4) ocena w skali CHOP – INTEND powyżej 12 punktów w momencie podania leku;

5) posiadanie aktualnych informacji o szczepieniach obowiązkowych;

6) brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA, w tym:

a) brak wcześniejszego leczenia z wykorzystaniem substancji czynnej nusinersen lub rysdyplam w ramach niniejszego programu lekowego;

b) brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach badań klinicznych;

c) brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach programów wczesnego dostępu;

d) brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach innego sposobu finansowania terapii;

7) świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych pacjenta na warunki programu lekowego oraz harmonogram wizyt.

8) brak przeciwwskazań określonych w punkcie 1.2.

Powyższe kryteria muszą być spełnione łącznie.

Kryteriów opisanych w punkcie 2 i 6 nie stosuje się w przypadku pacjentów leczonych nusinersenem lub rysdyplamem w ramach niniejszego programu:

a) po ustąpieniu przeciwwskazań do terapii onasemnogen abeparwowek opisanych w punkcie 1.2. (pierwotnie pacjent nie otrzymał onasemnogen abeparwowek ze względu na wystąpienie przeciwwskazań)

lub

b) urodzonych przed 1 września 2022 r.

Pacjenci, którzy zostali zakwalifikowani do leczenia SMA z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek i otrzymali leczenie z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek, przez wzgląd na brak dowodów naukowych przedstawianych w ramach procesów refundacyjnych w Polsce , nie mogą być włączeni do leczenia SMA z wykorzystaniem nusinersenu lub rysdyplamu finansowanego w ramach niniejszego programu lekowego.

Kryterium wagowe w leczeniu SMA Zolgensmą bez zmian

Nie zmieni się natomiast kryterium wagowe dla dzieci z SMA, którym można podać terapię genową - masa ciała dziecka nie może być mniejsza niż 2,6 kg ani większa niż 13,5 kg.

Kryteria stanowiące przeciwwskazania do włączenia do programu:

1) tracheostomia i konieczność stosowania wentylacji mechanicznej inwazyjnej lub konieczność nieinwazyjnego wspomagania wentylacji średnio ≥ 16 godzin dziennie przez 7 dni przed kwalifikacją do programu;

2) niewydolność oddechowa od urodzenia;

3) masa ciała mniejsza niż 2,6 kg lub większa niż 13,5 kg;

4) zaburzenia połykania wymagające karmienia z zastosowaniem sondy dożołądkowej lub gastrostomii odżywczej;

5) znana aktywna infekcja uniemożliwiająca zastosowanie terapii;

6) choroby współistniejące uniemożliwiające podanie leczenia w ocenie lekarza prowadzącego lub Zespołu Koordynującego;

7) nadwrażliwość na substancję czynną lub substancje pomocnicze leku, znana alergia lub nadwrażliwość na prednizolon lub inne glikokortykosteroidy lub ich substancje pomocnicze;

8) miano przeciwciał przeciwko adenowirusowi o serotypie 9 (AAV9)> 1:50 określone w teście ELISA - wynik uzyskany nie więcej niż 30 dni przed podaniem leku;

9) klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne (gamma-glutamylotranspeptydaza [GGTP], AlAT i AspAT > 2 × GGN, bilirubina ≥ 2,0 mg/dl, kreatynina ≥ 1,0 mg/dl, hemoglobina [Hgb] < 8 lub > 18 g/dl; białe krwinki [WBC]> 20 000 na mm3), PLT poniżej 50 tys. w mm3 przed genową terapią zastępczą ;

10) inne wymienione w Charakterystyce Produktu Leczniczego

PRZECZYTAJ TAKŻE: Terapię genową zastosowano już u ponad 30 pacjentów z SMA w Polsce